원발성, 진성 적혈구 증가증 후 또는 본태성 혈소판증 후 골수 섬유증이 있는 성인에서 Simtuzumab의 효능 및 안전성
2020년 6월 17일 업데이트: Gilead Sciences
원발성, 진성적혈구증가증 후 또는 본태성 혈소판증 후 골수 섬유증이 있는 성인 피험자에서 GS-6624의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 2상 연구
이 연구는 원발성 골수 섬유증(PMF) 및 진성적혈구증가증 후 또는 본태성 혈소판증가증 골수섬유증 후(ET/PV MF) 참가자를 대상으로 골수 섬유증에 대한 심투주맙(GS-6624)의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 것입니다. .
이 연구는 2단계 시험으로 설계되었습니다. 1단계에서 참가자는 연구 약물 200mg 또는 700mg을 투여받기 위해 무작위로 2개의 코호트로 분류됩니다. 2단계에서 룩솔리티닙 참가자는 무작위로 연구 약물 200mg 또는 700mg을 투여받게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
54
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85259
- Mayo Clinic
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California
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford University Medical Center
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University in St. Louis
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국
- Oncology Hematology Care Clinical Trials
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Cleveland, Ohio, 미국
- Cleveland Clinic
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국
- Tennessee Oncology
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- MD Anderson Cancer Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 국제 작업 그룹(IWG) 예후 점수 체계에 따라 중간 1, 중간 2 또는 고위험 질병이 있는 PMF 또는 사후 ET/PV MF로 진단되어야 합니다. 신체 검사에서 왼쪽 늑골 가장자리 아래 cm.
- 다음과 같이 적절한 장기 기능이 있어야 합니다.
- 알라닌 아미노전이효소(ALT) 및/또는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) ≤ 2.5x 정상 상한치(ULN) 또는 ≤ 4x ULN(주치의의 판단에 따라 골수외 조혈[EMH] 관련 MF로);
- 직접 빌리루빈 ≤ 1.5 x ULN; 또는 ≤ 2x ULN(주치의의 판단에 따라 골수섬유화증과 관련된 골수외 조혈[EMH]로 인한 것으로 판단되는 경우);
- 혈청 크레아티닌 ≤ 2.5 mg/dL.
- 2단계에서 참가자는 최소 8주 동안 룩솔리티닙을, 최소 4주 동안 안정적인 용량을 사용해야 합니다.
- 동부 협력 종양학 그룹(ECOG) 수행 상태(PS) ≤ 2
- 이전 요법의 치료 관련 독성은 등급 ≤ 1로 해결되어야 합니다.
- 가임 여성과 남성은 의학적으로 승인된(즉, 기계적 또는 약리학적) 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 하며 연구 기간 동안 및 연구 마지막 투여 후 90일 동안 파트너가 추가적인 장벽 피임 방법에 동의해야 합니다. 의약품. 가임 여성의 정의 및 이 연구에 허용되는 피임 방법 목록은 프로토콜에 따라 적용됩니다.
제외 기준:
- 참가자가 정보에 입각한 동의서에 서명하는 것을 방해하는 심각한 의학적 상태 또는 정신 질환(치료 의사의 판단에 따라) 또는 참가자가 다음과 같은 경우 참가자를 허용할 수 없는 위험에 빠뜨리는 실험실 이상 존재를 포함하는 모든 조건 연구에 참여하거나 연구의 데이터를 해석하는 능력을 혼동합니다.
- 임신 또는 수유.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV), C형 간염 또는 B형 간염의 알려진 병력.
- 피부의 절제된 기저 세포 또는 편평 세포 암종, 또는 자궁 경부 상피내 암종 또는 완전히 절제되거나 절제된 유방암 상피내 암종을 제외하고 등록 전 3년 이내에 모든 형태의 암의 병력 또는 존재 국소 재발이나 전이의 증거가 없는 경우.
- 연구 1일 전 2주 이내 또는 알려진 경우 다른 임상 연구에서 연구 약물 반감기의 5배 이내의 연구 약물 또는 장치 시험에 참여.
- 2주 이내에 임의의 세포독성 화학요법제(예: 하이드록시우레아), 코르티코스테로이드(프레드니손 ≤ 10mg/일 또는 코르티코스테로이드 등가물이 허용됨) 또는 면역 조절제(예: 탈리도마이드)의 사용 및 연구 1일 전 4주 이내에 인터페론 사용.
- 증상이 있는 울혈성 심부전(New York Heart Association Classification > Class II), 불안정 협심증 또는 약물 치료가 필요한 불안정 심장 부정맥.
- 등록 전 2주 이내의 수술 이력 또는 연구 기간 동안 예상되는 수술.
- 프로토콜에서 요구하는 데이터를 얻을 기회를 줄일 수 있거나 진정한 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 능력을 손상시킬 수 있는 기타 모든 조건.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 심투주맙 200mg
연구 1단계 참가자는 최대 24주 동안 심투주맙 200mg을 투여받게 됩니다.
치료 의사가 판단한 임상적 이점의 증거가 있는 경우 치료를 계속할 수 있습니다.
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Simtuzumab은 2주마다 약 30분에 걸쳐 정맥으로 투여됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 심투주맙 700mg
연구 1단계 참가자는 최대 24주 동안 심투주맙 700mg을 투여받게 됩니다.
치료 의사가 판단한 임상적 이점의 증거가 있는 경우 치료를 계속할 수 있습니다.
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Simtuzumab은 2주마다 약 30분에 걸쳐 정맥으로 투여됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 심투주맙 200mg+룩소리티닙
2단계에서 안정적인 용량의 룩솔리티닙 참가자는 최소 24주 동안 심투주맙 200mg을 투여받게 됩니다.
치료 의사가 판단한 임상적 이점의 증거가 있는 경우 치료를 계속할 수 있습니다.
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Simtuzumab은 2주마다 약 30분에 걸쳐 정맥으로 투여됩니다.
다른 이름들:
2단계에서 참가자는 안정적인 용량의 룩소리티닙을 투여받게 됩니다.
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실험적: 심투주맙 700mg+룩소리티닙
2단계에서 안정적인 용량의 룩솔리티닙 참가자는 최소 24주 동안 심투주맙 700mg을 투여받게 됩니다.
치료 의사가 판단한 임상적 이점의 증거가 있는 경우 치료를 계속할 수 있습니다.
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Simtuzumab은 2주마다 약 30분에 걸쳐 정맥으로 투여됩니다.
다른 이름들:
2단계에서 참가자는 안정적인 용량의 룩소리티닙을 투여받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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24주차에 골수 섬유증 점수가 기준선에서 감소한 참가자의 백분율로 정의된 임상 반응 비율
기간: 기준선 24주차
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연구 약물에 대한 전체 반응은 골수 섬유증 점수의 감소에 의해 정의되며, 이는 0-3 척도에서 0은 정상 골수를 나타내는 섬유 교차가 없는 분산된 선형 레티쿨린을 나타내고 3은 섬유 교차가 있는 레티쿨린 섬유증의 조밀한 증가를 나타냅니다. , 종종 골경화증이 있습니다.
점수의 기준선에서 감소는 임상 상태의 개선을 나타냅니다.
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기준선 24주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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헤모글로빈, 혈소판 또는 절대 호중구 수(ANC)가 개선된 참가자의 백분율로 정의된 임상 반응 비율
기간: 기준선 12주, 24주 및 기준선 이후 언제든지(최대 94주까지 등록)
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연구 약물에 대한 전반적인 반응은 헤모글로빈, 혈소판 또는 ANC의 임상적 개선 비율로 정의되었습니다.
헤모글로빈의 임상적 개선은 헤모글로빈 수치가 기준선에서 ≥ 2g/dL 증가하고 수혈 독립적(이전 8주 동안 적혈구(RBC) 수혈이 없었고 기준선 헤모글로빈 수치가 < 10g/dL인 참가자에게만 적용되는 것으로 정의되었습니다. DL); 혈소판의 임상적 개선은 혈소판 수가 기준선에서 ≥ 100% 증가하고 절대 혈소판 수가 ≥ 50 x 10^9/L(기준선 혈소판 수가 < 50 x 10^9/L인 참가자에게만 적용됨)로 정의되었습니다. ANC의 임상적 개선은 ANC가 기준선에서 ≥ 100% 증가하고 ANC가 ≥ 0.5 x 10^9/L인 것으로 정의됩니다(기준선 ANC < 1 x 10^9/L인 참가자에게만 적용 가능).
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기준선 12주, 24주 및 기준선 이후 언제든지(최대 94주까지 등록)
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부작용(AE)이 있는 참가자의 비율
기간: 최초 투여일에서 최종 투여일까지(최대: 94주) + 28일
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최초 투여일에서 최종 투여일까지(최대: 94주) + 28일
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골수 섬유증 증상 평가 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 주기 1-7의 43일 및 85일(주기=12주)
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골수섬유화증 증상 평가는 증상 부담과 삶의 질을 다루기 위한 27개 항목 설문지인 골수증식성 신생물 증상 평가 양식(MPN-SAF)을 사용하여 수행되었습니다.
이 양식은 27개의 질문으로 구성되어 있으며 참가자는 증상이 어떻게 영향을 미치는지에 따라 0-10점 척도로 점수를 매깁니다. 여기서 0은 증상이 적음을 나타내고 10은 더 심각한 증상과 더 큰 비활동성을 나타냅니다.
MPN-SAF 점수는 각 참가자에 대한 각 방문에서 각 질문 및 답변된 모든 질문에 대한 척도의 평균으로 계산되었습니다.
1회 방문 시 답변되지 않은 질문의 수가 > 10인 경우 해당 방문에 대한 MPN-SAF 점수는 누락된 것으로 간주됩니다.
베이스라인에서 부정적인 변화는 개선을 나타냈습니다.
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기준선 주기 1-7의 43일 및 85일(주기=12주)
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사이토카인 수준의 기준선에서 변경
기간: 기준선 24주차
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혈청 및 혈장 사이토카인의 마커에 대한 SIM 처리의 효과를 평가하기 위해 바이오마커 샘플을 수집하였다.
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기준선 24주차
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항-심투주맙 항체 형성이 있는 참가자의 비율
기간: 기준선 주기 1~5의 85일차(주기=12주)
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검증된 전기화학발광(ECL) 분석 스크리닝 테스트를 사용하여 결정된 항-SIM 항체의 존재에 대해 혈액 샘플을 수집했습니다.
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기준선 주기 1~5의 85일차(주기=12주)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2011년 6월 30일
기본 완료 (실제)
2014년 6월 5일
연구 완료 (실제)
2014년 9월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 6월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 6월 7일
처음 게시됨 (추정)
2011년 6월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 7월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 6월 17일
마지막으로 확인됨
2020년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AB0024-102
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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