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조기 에리스로포이에틴 신경보호 시험(PENUT 시험) (PENUT)

2026년 4월 27일 업데이트: Sandra E Juul, MD, PhD, University of Washington

재조합 인간 에리스로포이에틴(Epo)은 유망한 새로운 신경 보호제입니다. Epo는 뇌 손상으로 인한 신경 프로그램 세포 사멸을 감소시킵니다. 항 염증 효과가 있고 신경 발생을 증가 시키며 희소 돌기 아교 세포를 손상으로부터 보호합니다.

우리는 ELGAN의 신생아 Epo 치료가 사망 또는 중증 NDI의 결합 결과를 40%에서 30%(1차 결과)로 감소시키거나 사망과 중등도 또는 중증 NDI의 결합 결과를 60%에서 40%(2차 결과)로 감소시킬 것이라는 가설을 세웁니다. 24-26개월 수정 나이로 측정.

  1. Epo가 교정 연령 24-26개월에서 사망 또는 NDI의 통합 결과를 감소시키는지 여부를 결정합니다. NDI는 다음 중 하나의 존재로 정의됩니다. CP, Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition(Bayley-III) 인지 척도 < 70(심각, 평균 이하 2 SD) 또는 85(보통, 1 SD 이하) 평균). CP는 GMFCS(Gross Motor Function Classification System)로 분류된 중증도와 함께 표준화된 신경학적 검사로 진단 및 분류됩니다.
  2. 맹검 방식으로 Epo를 투여받은 영아와 위약을 투여받은 영아를 비교하는 Epo 관련 안전 조치를 검사하여 ELGAN에서 Epo 투여에 대한 위험이 있는지 여부를 결정합니다.
  3. Epo 치료가 순환하는 염증 매개체 및 뇌 손상의 바이오마커의 일련의 측정을 감소시키는지 여부를 테스트합니다.
  4. 36주 PMA에서 Epo 치료군과 대조군의 뇌 구조(MRI로 측정)를 비교하기 위해. MRI 평가에는 뇌실내 출혈(IVH), 백질 손상(WMI) 및 수두증(HC), 전체 및 심층 회백질의 양, 백질 및 소뇌, 뇌 자이리피케이션, 및 관 기반 공간 통계(TBSS 기반 확산 텐서 이미징). 탐색적 목적으로 우리는 교정 연령 24-26개월에서 신경 발달(CP, 인지 및 운동 척도)을 가장 잘 예측하는 위의 MRI 측정을 결정할 것입니다.

예상 결과: ELGAN의 조기 Epo 치료는 뇌 손상의 생화학적 및 MRI 마커를 감소시키고, 안전할 것이며, 위약에 비해 교정된 24-26개월에 개선된 신경 발달 결과를 제공할 것이며, 이 그룹에 절실히 필요한 치료법을 제공할 것입니다. 취약한 유아의.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 출생 후 첫 24시간에 시작하여 임신 24-0/7~27-6/7주 조산아의 Epo 치료에 대한 무작위, 위약 대조 연구입니다. 무작위화는 부위 및 출생 시 재태 연령(<26주 또는 26-27-6/7)에 따라 계층화됩니다. 연구 크기 샘플은 940명의 환자입니다. 우리는 1차 평가변수인 교정 연령 24-26개월에 752명의 피험자를 평가할 것으로 예상합니다. 성별, 민족 또는 인종에 따른 등록 제한은 없습니다. 등록은 24-26개월이 소요될 것으로 예상되며, 신경발달 결과를 평가할 때 각 피험자는 24-26개월 수정 연령까지 참여합니다. 사망 또는 중증 NDI의 결합된 결과는 Epo-처리된 대상과 대조군 대상 사이에서 비교될 것이다. 모든 결과는 블라인드 방식으로 수집됩니다. 대상자는 데이터 조정 센터(DCC)에 의해 Epo 치료 또는 위약으로 무작위 배정되고 Epo 치료는 월경 후 32-6/7주까지 계속됩니다. 순환하는 염증 매개체 및 뇌 손상의 바이오마커에 대한 일련의 측정이 이루어질 것입니다. 뇌 MRI는 동일한 영아 하위 집합에서 월경 후 36주에 수행됩니다. 전화 연락은 4, 8, 12, 18개월에 이루어집니다. 대면 후속 조치는 교정 연령 24-26개월에 이루어집니다. 1차 결과는 사망 또는 교정 연령 24-26개월의 중증 NDI이고, 2차 결과는 사망 또는 중등도 NDI입니다. 우리의 일차 표본 크기 계산은 Epo 치료가 중증 NDI 비율을 40% 감소시키고(동물 연구 범위는 49-70%) 사망에 미치는 영향을 최소화할 것이라는 보수적인 가정을 기반으로 합니다. 이것은 40.4%의 주요 결과에 대한 대조군 비율과 31.5%의 예상 치료 비율을 산출하여 8.9% 더 낮은 사망 + NDI 비율을 산출합니다.

극심한 미숙아의 동반이환, 수혈에 대한 정보 및 특정 실험실 값을 포함한 임상 정보가 PENUT 데이터베이스에 수집되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

941

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • University of Arkansas
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33146
        • South Miami Hospital
      • Orlando, Florida, 미국, 32804
        • Florida Hospital
      • St. Petersburg, Florida, 미국, 33701
        • All Childrens Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Prentice Women's Hospital
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Children's Hospital of the University of Illinois
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, 미국, 40202
        • University of Louisville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21224
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Beth Israel Deaconess Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota Amplatz Children's Hospital
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
        • Children's Hospital of Minnesota, MN
      • Saint Paul, Minnesota, 미국, 55102
        • Children's Hospital of Minnesota, St. Paul
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, 미국, 87131
        • University of New Mexico Children's Hospital
    • New York
      • Valhalla, New York, 미국, 10595
        • Maia Fareri Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Texas
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • Methodist Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98195
        • University of Washington

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5개월 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 임신 24-0/7에서 27-6/7주 사이의 NICU 입원 환자
  2. 24시간 미만
  3. 부모 동의

제외 기준:

  1. 생명을 위협하는 주요 이상(뇌, 심장, 염색체 이상)
  2. DIC와 같은 혈액학적 위기 또는 혈액형 부적합으로 인한 용혈
  3. 적혈구 증가증(헤마토크릿 > 65)
  4. 선천성 감염

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: Control
Subjects will receive 6 doses of vehicle intravenously during the first 2 weeks of life. Doses will be administered at 48 hour intervals from the time of enrollment. Following high dose administration, sham subcutaneous injections will be given three times a week through to 32-6/7 weeks postmenstrual age.
다른: 제어
피험자는 생후 첫 2주 동안 6회 분량의 비히클을 정맥 주사합니다. 용량은 등록 시점으로부터 48시간 간격으로 투여될 것이다. 고용량 투여 후 가짜 피하 주사를 월경 후 32-6/7주까지 주 3회 실시합니다.
다른 이름들:
  • 식염
실험적: Epo 1000 U/kg followed by 400 U/kg
Subjects will receive 6 doses of intravenous Epo 1000 U/kg/dose at 48 hour intervals from the time of enrollment. Following the high dose period, subjects will receive subcutaneous Epo 400 U/kg/dose three times a week until 32-6/7 weeks postmenstrual age.
의약품: 에포
등록은 출생 후 24시간 이내에 이루어집니다. 연구 약물은 처음 6회 용량 동안 정맥 주사됩니다. Epo 암의 피험자는 월경 후 32-6/7주에 도달할 때까지 일주일에 세 번 400 U/kg/용량을 받게 됩니다. 대조군 영아는 가짜 주사를 맞을 것입니다.
다른 이름들:
  • 에리트로포이에틴
  • 에포틴

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
22-26개월 교정 연령에서 사망 또는 중증 신경 발달 장애(NDI)가 있는 참가자 수
기간: 22~26개월 수정나이

중증 NDI는 Bayley Scales of infant Development, 3판 복합 운동 점수 또는 복합 인지 점수 <70으로 정의되었습니다. 이 장비는 표준 편차가 15인 100에서 표준화됩니다.

뇌성마비는 편마비, 양측마비 또는 사지마비로 분류하였고, 중증도는 GMFCS(Gross Motor Function Classification System)에 따라 결정되었습니다(수준 범위는 0[장애 없음] ~ 5[가장 심각한 장애]). 중증 뇌성 마비는 GMFCS 수준이 2보다 높은 것으로 정의되었습니다.
22~26개월 수정나이

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 출생부터 퇴원까지(출생 시 임신 주수에 따라 평균 12~16주)
심각한 부작용이 미리 지정되었습니다. 여기에는 항응고 요법이 필요한 주입 카테터와 관련이 없는 주요 혈관을 침범하는 모든 증상성 혈전증, 선행 수혈 없이 헤마토크리트 수치 >65% 또는 헤마토크리트 ≥15% 증가, 고혈압(항고혈압 요법을 받는 것으로 정의됨)이 포함됩니다. 중증 폐출혈, 중증 괴사성 소장결장염(벨병기 2b 또는 3기로 정의), 레이저 수술 또는 베바시주맙 요법으로 인한 중증 미숙아 망막병증, 중증 패혈증(배양- 혈압 지원 또는 실질적인 새로운 호흡 지원을 초래하는 입증된 세균성 또는 진균성 패혈증), 등급 3 또는 4 두개내 출혈, 사망을 초래하지 않은 심정지 및 사망.
출생부터 퇴원까지(출생 시 임신 주수에 따라 평균 12~16주)
이미징
기간: 월경 후 36주
36주 PMA에서 뇌 MRI. 손상 채점은 Kidokoro의 수정된 채점 시스템을 사용하여 수행되었으며 점수가 높을수록 뇌 손상이 큰 것을 나타냅니다. 득점 범위: 0-39
월경 후 36주
바이오마커
기간: 기준선(출생 후 첫 24시간), 출생 후 7, 9, 14일
혈장 Epo 농도는 연구 약물 투여 전 출생 후 처음 24시간(기준선), 7일에 연구 약물 투여 후 30분(최고 Epo 농도) 및 9일에 연구 약물 투여 전 30분(최저 Epo) 이내에 두 그룹 모두에서 측정되었습니다. 및 피하 투여로 전환한 후 14일째에 무작위 수준.
기준선(출생 후 첫 24시간), 출생 후 7, 9, 14일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Washington

협력자

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

수사관

  • 수석 연구원: Sandra E Juul, MD, PhD, University of Washington

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 12월 1일

기본 완료 (실제)

2019년 2월 28일

연구 완료 (실제)

2020년 2월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 6월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 6월 21일

처음 게시됨 (추정된)

2011년 6월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 27일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • STUDY00007464
  • U01NS077953 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

비식별화된 개별 참가자 데이터는 NINDS 데이터 아카이브(https://www.ninds.nih.gov/Current-Research/Research-Funded-NINDS/Clinical-Research/Archived-Clinical-Research-Datasets)를 통해 제공됩니다. 데이터는 익명화되며 제한된 액세스 데이터 세트는 해당 페이지의 요청 양식을 통해 2020년 12월 이후에 사용할 수 있습니다. 데이터 사전, 연구 프로토콜, 통계 분석 계획 및 정보에 입각한 동의서가 포함됩니다. 데이터는 승인된 제안의 목표를 달성하는 데 사용하기 위해 방법론적으로 건전한 제안을 제공하는 연구자에게 모든 PENUT 시험 관련 원고를 게시할 때 사용할 수 있습니다.

IPD 공유 기간

2020년 12월

IPD 공유 액세스 기준

데이터는 승인된 제안의 목표를 달성하는 데 사용하기 위해 방법론적으로 건전한 제안을 제공하는 연구자에게 모든 PENUT 시험 관련 원고를 게시할 때 사용할 수 있습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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