Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Frühzeitige Erythropoietin-Neuroprotektionsstudie (PENUT-Studie) (PENUT)

27. April 2026 aktualisiert von: Sandra E Juul, MD, PhD, University of Washington

Rekombinantes humanes Erythropoietin (Epo) ist ein vielversprechender neuer neuroprotektiver Wirkstoff. Epo verringert den neuronalen programmierten Zelltod infolge einer Hirnverletzung; es hat entzündungshemmende Wirkungen, erhöht die Neurogenese und schützt Oligodendrozyten vor Verletzungen.

Wir gehen davon aus, dass die neonatale Epo-Behandlung von ELGANs das kombinierte Ergebnis aus Tod oder schwerer NDI von 40 % auf 30 % (primäres Ergebnis) oder das kombinierte Ergebnis aus Tod plus mittelschwerer oder schwerer NDI von 60 % auf 40 % (sekundäres Ergebnis) verringern wird. gemessen im korrigierten Alter von 24-26 Monaten.

  1. Um zu bestimmen, ob Epo das kombinierte Ergebnis von Tod oder NDI im korrigierten Alter von 24 bis 26 Monaten verringert. NDI ist definiert als das Vorhandensein eines der folgenden Faktoren: CP, Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition (Bayley-III) Cognitive Scale < 70 (schwer, 2 SD unter dem Mittelwert) oder 85 (mäßig, 1 SD unter dem Mittelwert). bedeuten). CP wird durch eine standardisierte neurologische Untersuchung diagnostiziert und klassifiziert, wobei der Schweregrad durch das Grobmotorische Funktionsklassifizierungssystem (GMFCS) klassifiziert wird.
  2. Um zu bestimmen, ob die Epo-Verabreichung bei ELGANs Risiken mit sich bringt, indem Epo-bezogene Sicherheitsmaßnahmen verblindet untersucht werden, indem Säuglinge, die Epo erhalten, mit denen verglichen werden, denen Placebo verabreicht wurde.
  3. Um zu testen, ob die Epo-Behandlung Reihenmessungen zirkulierender Entzündungsmediatoren und Biomarker von Hirnverletzungen verringert.
  4. Vergleich der Gehirnstruktur (wie durch MRI gemessen) in Epo-Behandlungs- und Kontrollgruppen nach 36 Wochen PMA. MRT-Bewertungen umfassen die Dokumentation von intraventrikulärer Blutung (IVH), Verletzung der weißen Substanz (WMI) und Hydrozephalus (HC), Volumen der gesamten und tiefen grauen Substanz, weißer Substanz und des Kleinhirns, Gehirngyrifikation und traktbasierte räumliche Statistiken (TBSS basierend auf Diffusion Tensor Imaging). Als Forschungsziel werden wir bestimmen, welche der oben genannten MRT-Messungen die Neuroentwicklung (CP, kognitive und motorische Skalen) im korrigierten Alter von 24 bis 26 Monaten am besten vorhersagen.

Erwartete Ergebnisse: Eine frühzeitige Epo-Behandlung von ELGANs wird die biochemischen und MRT-Marker von Hirnverletzungen verringern, sicher sein und im korrigierten Alter von 24 bis 26 Monaten im Vergleich zu Placebo ein verbessertes neurologisches Entwicklungsergebnis verleihen und eine dringend benötigte Therapie für diese Gruppe bereitstellen von gefährdeten Säuglingen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine randomisierte, placebokontrollierte Studie zur Behandlung von Frühgeborenen in der 24.07. bis 27.6.7. Schwangerschaftswoche mit Epo, beginnend in den ersten 24 Stunden nach der Geburt. Die Randomisierung erfolgt stratifiziert nach Ort und Gestationsalter bei der Geburt (< 26 Wochen oder 26-27-6/7). Die Stichprobe der Studiengröße umfasst 940 Patienten. Wir erwarten, 752 Probanden im korrigierten Alter von 24 bis 26 Monaten, unserem primären Endpunkt, zu bewerten. Es gibt keine Einschreibungsbeschränkung aufgrund von Geschlecht, ethnischer Zugehörigkeit oder Rasse. Die Einschreibung wird voraussichtlich 24 bis 26 Monate dauern, wobei jeder Proband bis zum korrigierten Alter von 24 bis 26 Monaten teilnimmt, wenn die neurologischen Entwicklungsergebnisse bewertet werden. Das kombinierte Ergebnis von Tod oder schwerer NDI wird zwischen Epo-behandelten und Kontrollpersonen verglichen. Alle Ergebnisse werden verblindet erhoben. Die Probanden werden vom Datenkoordinierungszentrum (DCC) randomisiert einer Epo-Behandlung oder einem Placebo zugeteilt, und die Epo-Behandlung wird bis 32-6/7 Wochen nach dem Menstruationsalter fortgesetzt. Es werden serielle Messungen zirkulierender Entzündungsmediatoren und Biomarker von Hirnverletzungen durchgeführt. Eine MRT des Gehirns wird 36 Wochen nach dem Menstruationsalter bei derselben Untergruppe von Säuglingen durchgeführt. Der telefonische Kontakt erfolgt nach 4, 8, 12 und 18 Monaten. Die Nachsorge von Angesicht zu Angesicht findet im korrigierten Alter von 24 bis 26 Monaten statt. Der primäre Endpunkt ist Tod oder schwere NDI im korrigierten Alter von 24 bis 26 Monaten, mit einem sekundären Endpunkt Tod oder mittelschwerer NDI. Unsere Berechnung der primären Stichprobengröße basiert auf den konservativen Annahmen, dass die Behandlung mit Epo zu einer 40 %-igen Verringerung der schweren NDI-Rate (der Bereich in Tierstudien beträgt 49–70 %) und zu einer minimalen Auswirkung auf den Tod führt. Dies würde eine Kontrollgruppenrate für das primäre Ergebnis von 40,4 % und eine erwartete behandelte Rate von 31,5 % ergeben, was zu einer um 8,9 % niedrigeren Todesrate + NDI führen würde.

Klinische Informationen, einschließlich Komorbiditäten extremer Frühgeburtlichkeit, Informationen zu Transfusionen und spezifische Laborwerte, wurden in der PENUT-Datenbank gesammelt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

941

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • University of Arkansas
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33146
        • South Miami Hospital
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32804
        • Florida Hospital
      • St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • All Childrens Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Prentice Women's Hospital
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Children's Hospital of the University of Illinois
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University of Louisville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21224
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Beth Israel Deaconess Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota Amplatz Children's Hospital
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospital of Minnesota, MN
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Children's Hospital of Minnesota, St. Paul
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten, 87131
        • University of New Mexico Children's Hospital
    • New York
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • Maia Fareri Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Methodist Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Monate bis 6 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Stationäre Patientinnen auf neonatologischen Intensivstationen zwischen der 24.–0.7. und 27.–6.7.-Schwangerschaftswoche
  2. Weniger als vierundzwanzig Stunden alt
  3. Einverständniserklärung der Eltern

Ausschlusskriterien:

  1. Größere lebensbedrohliche Anomalien (Gehirn-, Herz-, Chromosomenanomalien)
  2. Hämatologische Krisen wie DIC oder Hämolyse aufgrund von Blutgruppeninkompatibilitäten
  3. Polyzythämie (Hämatokrit > 65)
  4. Angeborene Infektion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Control
Subjects will receive 6 doses of vehicle intravenously during the first 2 weeks of life. Doses will be administered at 48 hour intervals from the time of enrollment. Following high dose administration, sham subcutaneous injections will be given three times a week through to 32-6/7 weeks postmenstrual age.
Sonstiges: Kontrolle
Die Probanden erhalten während der ersten 2 Lebenswochen 6 Dosen des Vehikels intravenös. Die Dosen werden in 48-Stunden-Intervallen ab dem Zeitpunkt der Registrierung verabreicht. Nach der Verabreichung einer hohen Dosis werden subkutane Scheininjektionen dreimal pro Woche bis zum Alter von 32-6/7 Wochen nach der Menstruation verabreicht.
Andere Namen:
  • Kochsalzlösung
Experimental: Epo 1000 U/kg followed by 400 U/kg
Subjects will receive 6 doses of intravenous Epo 1000 U/kg/dose at 48 hour intervals from the time of enrollment. Following the high dose period, subjects will receive subcutaneous Epo 400 U/kg/dose three times a week until 32-6/7 weeks postmenstrual age.
Arzneimittel: Epo
Die Anmeldung erfolgt innerhalb von 24 Stunden nach der Geburt. Das Studienmedikament wird für die ersten 6 Dosen intravenös verabreicht. Die Probanden im Epo-Arm erhalten dann dreimal wöchentlich 400 E/kg/Dosis, bis sie das postmenstruelle Alter von 32–6/7 Wochen erreichen. Kontrollkinder erhalten Scheininjektionen.
Andere Namen:
  • Erythropoietin
  • Epotin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Tod oder schwerer neurologischer Entwicklungsstörung (NDI) im korrigierten Alter von 22–26 Monaten
Zeitfenster: 22-26 Monate korrigiertes Alter

Schwere NDI wurde als Bayley Scales of infant Development, 3rd Edition Composite Motor Score oder Composite Cognitive Score <70 definiert. Dieses Instrument ist auf 100 mit einer Standardabweichung von 15 normiert.

Zerebralparese wurde als Hemiplegie, Diplegie oder Quadriplegie klassifiziert, und der Schweregrad wurde gemäß dem Gross Motor Function Classification System (GMFCS) bestimmt (Stufen reichen von 0 [keine Beeinträchtigung] bis 5 [stärkste Beeinträchtigung]). Schwere Zerebralparese wurde als GMFCS-Wert über 2 definiert.
22-26 Monate korrigiertes Alter

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE)
Zeitfenster: Von der Geburt bis zur Entlassung aus dem Krankenhaus (durchschnittlich 12-16 Wochen je nach Gestationsalter bei der Geburt)
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse wurden vorab spezifiziert. Dazu gehörten alle symptomatischen Thrombosen, die ein größeres Gefäß betreffen, unabhängig von einem Infusionskatheter, der eine Antikoagulationstherapie erfordert, Hämatokritspiegel > 65 % oder ein Anstieg des Hämatokrits um ≥ 15 % ohne vorangegangene Bluttransfusion, Bluthochdruck (definiert durch Erhalt einer antihypertensiven Therapie). länger als 1 Monat, medikamentöse Entlassung oder beides), schwere Lungenblutung, schwere nekrotisierende Enterokolitis (definiert als Bell-Stadium 2b oder 3), schwere Frühgeborenenretinopathie, die zu einer Laseroperation oder Bevacizumab-Therapie führt, schwere Sepsis (definiert als Kultur- nachgewiesene bakterielle oder Pilzsepsis, die zu Blutdruckunterstützung oder erheblicher neuer Atmungsunterstützung führt), intrakranielle Blutungen Grad 3 oder 4, Herzstillstand, der nicht zum Tod führte, und Tod.
Von der Geburt bis zur Entlassung aus dem Krankenhaus (durchschnittlich 12-16 Wochen je nach Gestationsalter bei der Geburt)
Bildgebung
Zeitfenster: 36 Wochen postmenstruelles Alter
Gehirn-MRT nach 36 Wochen PMA. Die Verletzungsbewertung wurde unter Verwendung eines modifizierten Bewertungssystems von Kidokoro durchgeführt, wobei höhere Bewertungen eine größere Hirnverletzung anzeigen. Wertungsbereich: 0-39
36 Wochen postmenstruelles Alter
Biomarker
Zeitfenster: Baseline (erste 24 Stunden nach der Geburt), Tage 7, 9 und 14 nach der Geburt
Die Epo-Plasmakonzentrationen wurden in beiden Gruppen innerhalb der ersten 24 h nach der Geburt vor der Verabreichung des Studienmedikaments (Basislinie), 30 Minuten nach der Verabreichung des Studienmedikaments an Tag 7 (Epo-Spitzenkonzentration) und 30 Minuten vor der Verabreichung des Studienmedikaments an Tag 9 (Epo-Talspiegel) gemessen. und eine zufällige Konzentration am Tag 14 nach dem Übergang zur subkutanen Verabreichung.
Baseline (erste 24 Stunden nach der Geburt), Tage 7, 9 und 14 nach der Geburt

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Washington

Mitarbeiter

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Ermittler

  • Hauptermittler: Sandra E Juul, MD, PhD, University of Washington

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Februar 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Februar 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Juni 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Juni 2011

Zuerst gepostet (Geschätzt)

22. Juni 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STUDY00007464
  • U01NS077953 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Anonymisierte Daten einzelner Teilnehmer werden über das NINDS-Datenarchiv zur Verfügung gestellt: https://www.ninds.nih.gov/Current-Research/Research-Funded-NINDS/Clinical-Research/Archived-Clinical-Research-Datasets. Die Daten werden anonymisiert und ein Datensatz mit eingeschränktem Zugriff wird nach Dezember 2020 über ein Anfrageformular auf dieser Seite verfügbar sein. Datenwörterbücher werden zusätzlich zum Studienprotokoll, dem statistischen Analyseplan und der Einwilligungserklärung enthalten sein. Die Daten werden nach der Veröffentlichung aller Manuskripte im Zusammenhang mit der PENUT-Studie Forschern zur Verfügung gestellt, die einen methodisch fundierten Vorschlag zur Verwendung bei der Erreichung der Ziele des genehmigten Vorschlags vorlegen.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Dezember 2020

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Die Daten werden nach der Veröffentlichung aller Manuskripte im Zusammenhang mit der PENUT-Studie Forschern zur Verfügung gestellt, die einen methodisch fundierten Vorschlag zur Verwendung bei der Erreichung der Ziele des genehmigten Vorschlags vorlegen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Extreme Frühgeburtlichkeit

Klinische Studien zur Kontrolle

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Paraguay

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren