Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ennenaikainen erytropoietiinin neuroprotektiotutkimus (PENUT-tutkimus) (PENUT)

maanantai 27. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Sandra E Juul, MD, PhD, University of Washington

Rekombinantti ihmisen erytropoietiini (Epo) on lupaava uusi hermoja suojaava aine. Epo vähentää aivovauriosta johtuvaa hermosolujen ohjelmoitua solukuolemaa; sillä on anti-inflammatorisia vaikutuksia, se lisää neurogeneesiä ja suojaa oligodendrosyyttejä vaurioilta.

Oletamme, että vastasyntyneiden ELGAN-hoitojen Epo-hoito vähentää kuoleman tai vakavan NDI:n yhteistulosta 40 prosentista 30 prosenttiin (ensisijainen tulos) tai kuoleman ja kohtalaisen tai vaikean NDI:n yhdistettyä lopputulosta 60 prosentista 40 prosenttiin (toissijainen tulos). mitattuna 24-26 kuukauden korjatussa iässä.

  1. Sen määrittämiseksi, vähentääkö Epo kuoleman tai NDI:n yhteistulosta 24–26 kuukauden iässä. NDI määritellään jonkin seuraavista: CP, Bayley Scales of Infant and Toddler Development, 3rd Edition (Bayley-III) Kognitiivinen asteikko < 70 (vakava, 2 SD alle keskiarvon) tai 85 (kohtalainen, 1 SD alle tarkoittaa). CP diagnosoidaan ja luokitellaan standardoidulla neurologisella tutkimuksella, ja vakavuus luokitellaan Gross Motor Function Classification Systemin (GMFCS) mukaan.
  2. Sen määrittämiseksi, liittyykö Epo:n antamiseen ELGAN-valmisteissa riskejä, tutkimalla sokkoutetusti Epoon liittyviä turvatoimenpiteitä vertaamalla Epoa saavia pikkulapsia lumelääkettä saaviin lapsiin.
  3. Testaa, vähentääkö Epo-hoito kiertävien tulehdusvälittäjien ja aivovaurion biomarkkereiden sarjamittauksia.
  4. Vertaa aivojen rakennetta (MRI:llä mitattuna) Epo-hoito- ja kontrolliryhmissä 36 viikon PMA:lla. MRI-arvioinnit sisältävät intraventrikulaarisen verenvuodon (IVH), valkoisen aineen vaurion (WMI) ja vesipään (HC), kokonais- ja syvän harmaan aineen määrän, valkoisen aineen ja pikkuaivojen, aivojen kiertymisen ja kanavapohjaiset spatiaaliset tilastot (TBSS perustuu diffuusiotensorikuvaus). Tutkivana tavoitteena selvitetään, mikä yllä olevista MRI-mittauksista ennustaa parhaiten hermoston kehitystä (CP, kognitiiviset ja motoriset asteikot) 24-26 kuukauden iässä.

Odotetut tulokset: ELGAN-lääkkeiden varhainen Epo-hoito vähentää aivovaurion biokemiallisia ja MRI-markkereita, on turvallista ja parantaa hermoston kehitystuloksia 24-26 kuukauden iässä verrattuna lumelääkkeeseen ja tarjoaa kipeästi kaivattua hoitoa tälle ryhmälle. haavoittuvien vauvojen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus Epo-hoidosta ennenaikaisille vauvoille 24-0/7-27-6/7 raskausviikon aikana, alkaen ensimmäisistä 24 tunnista syntymän jälkeen. Satunnaistaminen ositetaan syntymäpaikan ja raskausiän mukaan (<26 viikkoa tai 26-27-6/7). Tutkimuskoko otos on 940 potilasta. Odotamme arvioivamme 752 koehenkilöä 24–26 kuukauden korjatussa iässä, joka on ensisijainen päätepisteemme. Ilmoittautumiseen ei ole sukupuoleen, etniseen alkuperään tai rotuun perustuvia rajoituksia. Ilmoittautumisen odotetaan kestävän 24–26 kuukautta, ja jokainen koehenkilö osallistuu 24–26 kuukauden korjatun iän kautta, kun hermoston kehitystuloksia arvioidaan. Kuoleman tai vakavan NDI:n yhdistettyä lopputulosta verrataan Epo-hoitoa saaneiden ja kontrollihenkilöiden välillä. Kaikki tulokset kerätään sokkoutetulla tavalla. Data-koordinointikeskus (DCC) satunnaistetaan koehenkilöt Epo-hoitoon tai lumelääkkeeseen, ja Epo-hoitoa jatketaan 32-6/7 viikkoa kuukautisten alkamisen jälkeen. Aivovaurion kiertävistä tulehdusvälittäjistä ja biomarkkereista tehdään sarjamittauksia. Aivojen MRI tehdään 36 viikkoa kuukautisten iän jälkeen samalle pikkulapsille. Puhelinkontakti tapahtuu 4, 8, 12 ja 18 kuukauden iässä. Kasvotusten seuranta tapahtuu 24-26 kuukauden iässä. Ensisijainen lopputulos on kuolema tai vaikea NDI 24–26 kuukauden iässä, ja toissijainen tulos on kuolema tai kohtalainen NDI. Ensisijainen otoskokolaskelmamme perustuu konservatiivisiin oletuksiin, että Epo-hoito vähentää vakavan NDI:n määrää 40 % (eläinkokeissa vaihteluväli on 49-70 %) ja vähäistä vaikutusta kuolemaan. Tämä antaisi kontrolliryhmän ensisijaiseksi tulokseksi 40,4 % ja odotetuksi hoidetuksi 31,5 %, mikä antaisi 8,9 % alhaisemman kuoleman + NDI:n määrän.

PENUT-tietokantaan kerättiin kliinisiä tietoja, mukaan lukien äärimmäisen keskosten samanaikaiset sairaudet, tiedot verensiirroista ja tietyt laboratorioarvot.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

941

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • University of Arkansas
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33146
        • South Miami Hospital
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32804
        • Florida Hospital
      • St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • All Childrens Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Prentice Women's Hospital
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Children's Hospital of the University of Illinois
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • University of Louisville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21224
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Beth Israel Deaconess Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota Amplatz Children's Hospital
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Children's Hospital of Minnesota, MN
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
        • Children's Hospital of Minnesota, St. Paul
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87131
        • University of New Mexico Children's Hospital
    • New York
      • Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
        • Maia Fareri Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Methodist Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • University of Washington

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 kuukautta - 6 kuukautta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. NICU-sairaalapotilaat 24-0/7 ja 27-6/7 raskausviikolla
  2. Alle kaksikymmentäneljä tuntia vanha
  3. Vanhemman tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tärkeät hengenvaaralliset poikkeavuudet (aivo-, sydän-, kromosomipoikkeamat)
  2. Hematologiset kriisit, kuten DIC tai veriryhmien yhteensopimattomuudesta johtuva hemolyysi
  3. Polysytemia (hematokriitti > 65)
  4. Synnynnäinen infektio

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Control
Subjects will receive 6 doses of vehicle intravenously during the first 2 weeks of life. Doses will be administered at 48 hour intervals from the time of enrollment. Following high dose administration, sham subcutaneous injections will be given three times a week through to 32-6/7 weeks postmenstrual age.
Muut: Ohjaus
Koehenkilöt saavat 6 annosta vehikkeliä suonensisäisesti kahden ensimmäisen elinviikon aikana. Annokset annetaan 48 tunnin välein ilmoittautumisesta lukien. Suuren annoksen antamisen jälkeen valeruiskeet annetaan kolme kertaa viikossa kuukautisten jälkeiseen ikään asti 32-6/7 viikkoa.
Muut nimet:
  • Suolaliuos
Kokeellinen: Epo 1000 U/kg followed by 400 U/kg
Subjects will receive 6 doses of intravenous Epo 1000 U/kg/dose at 48 hour intervals from the time of enrollment. Following the high dose period, subjects will receive subcutaneous Epo 400 U/kg/dose three times a week until 32-6/7 weeks postmenstrual age.
Lääke: Epo
Ilmoittautuminen tapahtuu 24 tunnin sisällä syntymästä. Tutkimuslääkettä annetaan laskimoon ensimmäiset 6 annosta. Epo-ryhmän koehenkilöt saavat sitten 400 U/kg/annos kolme kertaa viikossa, kunnes he saavuttavat 32-6/7 viikon iän kuukautisten jälkeen. Kontrollivauvoille annetaan valeruiskeet.
Muut nimet:
  • Erytropoietiini
  • Epotin

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on kuollut tai vakava neurodevelopmental vamma (NDI) 22-26 kuukauden korjatussa iässä
Aikaikkuna: 22-26kk korjattu ikä

Vaikea NDI määriteltiin Bayley Scales of infant Development, 3. painoksen yhdistetty motorinen pistemäärä tai yhdistetty kognitiivinen pistemäärä <70. Tämän instrumentin normi on 100 ja standardipoikkeama 15.

Aivohalvaus luokiteltiin hemiplegiaksi, diplegiaksi tai quadriplegiaksi, ja vaikeusaste määritettiin bruttomotoristen toimintojen luokittelujärjestelmän (GMFCS) mukaisesti (tasot vaihtelevat 0:sta [ei vauriota] 5:een [vakavin vajaatoiminta]). Vaikea aivohalvaus määriteltiin GMFCS-tasoksi yli 2.
22-26kk korjattu ikä

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Syntymästä sairaalasta kotiutumiseen (keskimäärin 12-16 viikkoa syntymän raskausiästä riippuen)
Vakavat haittatapahtumat määriteltiin etukäteen. Näitä olivat mikä tahansa oireinen tromboosi, johon liittyy suuri suoni, joka ei liity antikoagulaatiohoitoa vaativaan infuusiokatetriin, hematokriittitaso > 65 % tai ≥ 15 % hematokriittisen nousu ilman edeltävää verensiirtoa, verenpainetauti (määritelty verenpainetta alentavan hoidon perusteella yli 1 kuukauden, kotiuttaminen lääkkeiden kanssa tai molemmat), vaikea keuhkoverenvuoto, vaikea nekrotisoiva enterokoliitti (määritelty Bellin vaiheeksi 2b tai 3), vaikea ennenaikaisen retinopatia, joka johtaa laserleikkaukseen tai bevasitsumabihoitoon, vaikea sepsis (määritelty viljely- todistettu bakteeri- tai sieniperäinen sepsis, joka johtaa verenpaineen tukemiseen tai merkittävään uuteen hengitystukeen), asteen 3 tai 4 kallonsisäinen verenvuoto, sydämenpysähdys, joka ei johtanut kuolemaan, ja kuolema.
Syntymästä sairaalasta kotiutumiseen (keskimäärin 12-16 viikkoa syntymän raskausiästä riippuen)
Kuvantaminen
Aikaikkuna: 36 viikkoa kuukautisten jälkeen
Aivojen MRI 36 viikon PMA. Vammojen pisteytys tehtiin käyttämällä Kidokoron muokattua pisteytysjärjestelmää, ja korkeammat pisteet osoittivat suurempaa aivovauriota. Pistealue: 0-39
36 viikkoa kuukautisten jälkeen
Biomarkkerit
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ensimmäiset 24 tuntia syntymän jälkeen), päivät 7, 9 ja 14 syntymän jälkeen
Plasman Epo-pitoisuudet mitattiin molemmissa ryhmissä ensimmäisten 24 tunnin aikana syntymän jälkeen ennen tutkimuslääkkeen antamista (perustaso), 30 minuuttia tutkimuslääkkeen annon jälkeen päivänä 7 (huippu Epo-pitoisuus) ja 30 minuuttia ennen tutkimuslääkettä päivänä 9 (alhainen Epo) ja satunnainen taso päivänä 14 ihonalaiseen annosteluun siirtymisen jälkeen.
Lähtötilanne (ensimmäiset 24 tuntia syntymän jälkeen), päivät 7, 9 ja 14 syntymän jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Washington

Yhteistyökumppanit

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Tutkijat

  • Päätutkija: Sandra E Juul, MD, PhD, University of Washington

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. joulukuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 28. helmikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 28. helmikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 20. kesäkuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. kesäkuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 22. kesäkuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 19. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 27. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • STUDY00007464
  • U01NS077953 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksittäisten osallistujien yksilöidyt tiedot ovat saatavilla NINDS-tietoarkiston kautta: https://www.ninds.nih.gov/Current-Research/Research-Funded-NINDS/Clinical-Research/Archived-Clinical-Research-Datasets. Tietojen tunnistaminen poistetaan ja rajoitettu pääsy tietojoukko on saatavilla joulukuun 2020 jälkeen tällä sivulla olevan pyyntölomakkeen kautta. Mukana tulevat tietosanakirjat, tutkimusprotokollan lisäksi tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietoinen suostumuslomake. Tiedot asetetaan kaikkien PENUT Trialiin liittyvien käsikirjoitusten julkaisemisen yhteydessä tutkijoille, jotka antavat metodologisesti järkevän ehdotuksen käytettäväksi hyväksytyn ehdotuksen tavoitteiden saavuttamiseksi.

IPD-jaon aikakehys

Joulukuu 2020

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tiedot asetetaan kaikkien PENUT Trialiin liittyvien käsikirjoitusten julkaisemisen yhteydessä tutkijoille, jotka antavat metodologisesti järkevän ehdotuksen käytettäväksi hyväksytyn ehdotuksen tavoitteiden saavuttamiseksi.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa