Charcot-marie-tooth 질병 유형 1A 환자를 대상으로 한 2상, 무작위, 위약 대조 시험
2017년 10월 19일 업데이트: Pharnext SA
Charcot-Marie-Tooth 질병 유형 1A 환자에서 PXT3003의 안전성, 효능, 약력학 및 약동학에 대한 II상, 무작위, 위약 대조 시험.
현재 시험은 CMT1A 질환 환자에서 PXT3003의 3가지 용량을 평가하는 무작위 위약 대조 연구입니다.
연구 개요
상태
완전한
상세 설명
치료의 안전성 및 내약성 외에도 임상, 전기생리학적 및 생물학적 종점(PMP22 mRNA, 피부 생검 조직학 및 혈장 바이오마커)이 평가될 것입니다.
표준 실험실 테스트 및 약물 혈장 농도도 측정됩니다.
질병의 느린 진행과 관찰된 증상의 특성으로 인해 효능 매개변수의 잠재적 개선을 관찰하기 위해서는 최소 12개월의 치료 기간이 필요합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
80
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Lille, 프랑스, 59037
- Hôpital Roger Salengro
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Limoges, 프랑스, 87042
- CHU Dupuytren
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Lyon, 프랑스, 69495
- CHU Lyon Sud
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Marseille, 프랑스, 13385
- Hôpital La Timone
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Nantes, 프랑스, 44093
- Hôtel Dieu
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Paris, 프랑스, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- DNA 입증된 CMT1A
- 적어도 발 배측굴곡의 근육 약화(임상 평가)
- 18세에서 65세 사이의 연령
- 남성 또는 비 임신, 비 모유 수유 여성
- 스크리닝 시 CMT 신경병증 점수 ≤ 20
- PMP22 발현 및 조직학 결정을 위한 전기 생리학적 연구 및 2건의 피부 생검 수행에 동의
- 연구 참여에 대한 서명된 서면 동의서를 제공하고 모든 연구 절차 및 예정된 방문을 준수할 의지와 능력이 있음
제외 기준:
- 다른 신경계 질환이 있는 환자
- 승인되지 않은 병용 치료, 아스코르브산, 오피오이드, 레보티록신 및 잠재적 신경독성 약물을 사용하는 환자. 무작위화 4주 전에 이러한 약물을 중단하는 데 동의할 수/동의하는 환자가 포함될 수 있습니다.
- 최근 30일 이내 다른 임상시험에 참여한 환자
- 수반되는 주요 전신 질환
- 지난 30일 동안 불안정한 의학적 질병의 임상적으로 중요한 병력(불안정 협심증…)
- 중대한 혈액학적, 신장, 간 질환 또는 인슐린 의존성 당뇨병의 병력
- 사전 연구 실험실 평가, 신체 평가, 심전도(ECG)에서 임상적으로 유의미한 이상
- 정상 상한(ULN) 이상의 ASAT/ALAT 수준. 그러나 ASAT 또는 ALAT의 고립된 상승이 있는 환자(
- 정상 상한선 이상의 혈청 크레아티닌 수치
- 피험자가 서면 동의를 제공하거나 평가 절차를 준수할 수 없게 만드는 제한된 정신 능력 또는 정신 질환
- 최근의 알코올 또는 약물 남용 이력 또는 치료 또는 기타 실험 프로토콜 비순응
- 가임기 여성(적절한 피임법을 사용하는 환자 제외), 임신 또는 수유
- 연구 후속 조치를 완료할 수 없는 것으로 의심되는 경우(외국인 근로자, 단기 방문자, 관광객 또는 후속 평가가 보장되지 않는 기타)
- 무작위 배정 전 6개월 이내 또는 임상시험 완료 전에 계획된 사지 수술
- PXT3003의 개별 구성 요소에 대해 알려진 과민성
- 포르피린증
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: PXT3003 저용량
경구 액제, 1/100, 입찰가, 12개월
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리퀴드, 5ml, 1일 2회, 12개월 트리트먼트
다른 이름들:
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실험적: PXT3003 중간용량
경구 액제, 1/50, 입찰가, 12개월
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리퀴드, 5ml, 1일 2회, 12개월 트리트먼트
다른 이름들:
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실험적: PXT3003 고용량
경구 액제, 1/10, 입찰가, 12개월
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리퀴드, 5ml, 1일 2회, 12개월 트리트먼트
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
경구 액체 제제, 입찰, 12개월
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리퀴드, 5ml, 1일 2회, 12개월 트리트먼트
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PXT3003의 안전성 및 내약성
기간: 스크리닝, 무작위, 1, 3, 6, 9, 12개월 치료 및 1개월 추적
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1차 목표는 위약 대비 CMT1A 환자에게 12개월 동안 경구 투여된 PXT3003 3회 용량의 임상 및 검사실 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 각 부문에서 부작용이 발생한 참가자 수. |
스크리닝, 무작위, 1, 3, 6, 9, 12개월 치료 및 1개월 추적
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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임상 점수 및 기능 테스트에 대한 PXT3003의 효능에 대한 예비 데이터 확보
기간: 스크리닝, 무작위 배정, 3, 6, 9, 12개월 치료
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효능 점수 및 기능 테스트는 CMTNS/CMTES:ONLS, VAS, 피로, 통증, 6분 보행 테스트(6MWT), 9홀 못 테스트, 정량화된 근육 테스트(QMT; 핸드 그립 및 발 배측굴곡), CGI로 평가됩니다. 각 테스트 또는 점수에 대해 3, 6, 9 및 12개월 치료 후 기준선에서 변경합니다. |
스크리닝, 무작위 배정, 3, 6, 9, 12개월 치료
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피부 생검에서 PMP22 mRNA 수준 및 표피내 축삭 밀도에 대한 PXT3003의 약력학적 효과 평가
기간: 무작위 배정 및 12개월 치료
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PMP22 mRNA 발현 및 표피내 축삭 밀도를 평가하기 위해 피부 생검(2개의 작은 펀치 생검으로 구성됨)을 수행할 것이다. 치료 12개월 후 기준선에서 변화. |
무작위 배정 및 12개월 치료
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선택된 신경생리학적 매개변수에 대한 PXT3003의 약력학적 효과를 평가하기 위해
기간: 스크리닝, 무작위배정, 3, 6, 9, 12개월 치료
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NCV, 복합 근육 활동 전위(CMAP) 및 SNAP을 포함하여 정중 및 척골 신경(비우세측)의 감각 및 운동 반응을 평가하기 위해 전기생리학적 검사를 수행할 것입니다. 3, 6, 9, 12개월 치료 후 기준선에서 변경. |
스크리닝, 무작위배정, 3, 6, 9, 12개월 치료
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일련의 생화학적 바이오마커에 대한 PXT3003의 약력학적 효과 평가
기간: 무작위 배정 및 3개월 치료
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혈장 내 생화학적 바이오마커의 용량. 치료 3개월 후 기준선에서 변화. |
무작위 배정 및 3개월 치료
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PXT3003의 혈장 농도 평가
기간: 무작위배정, 1개월, 6개월 및 12개월 치료
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PXT3003 1회 투여 후(무작위화) 및 1, 6, 12개월 치료 후 혈장 농도.
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무작위배정, 1개월, 6개월 및 12개월 치료
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Shahram ATTARIAN, MD, Hôpital La Timone
- 연구 책임자: Viviane BERTRAND, PhD, Pharnext SA
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2010년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2011년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2012년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 7월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 7월 22일
처음 게시됨 (추정)
2011년 7월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 11월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 10월 19일
마지막으로 확인됨
2017년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CLN-PXT3003-01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
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