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Fase II, randomizado, controlado por placebo em pacientes com doença de Charcot-marie-tooth tipo 1A

19 de outubro de 2017 atualizado por: Pharnext SA

Um estudo de fase II, randomizado e controlado por placebo da segurança, eficácia, farmacodinâmica e farmacocinética do PXT3003 em pacientes com doença de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A.

O presente estudo é um estudo randomizado, controlado por placebo, avaliando 3 doses diferentes de PXT3003 em pacientes com doença CMT1A.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Além da segurança e tolerabilidade do tratamento, serão avaliados desfechos clínicos, eletrofisiológicos e biológicos (mRNA PMP22, histologia de biópsia de pele e biomarcadores plasmáticos). Testes laboratoriais padrão e concentrações plasmáticas de drogas também serão medidos. Devido à lenta progressão da doença e à natureza dos sintomas observados, é necessária uma duração mínima de 12 meses de tratamento para observar uma potencial melhoria em qualquer um dos parâmetros de eficácia.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

80

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Lille, França, 59037
        • Hopital Roger Salengro
      • Limoges, França, 87042
        • Chu Dupuytren
      • Lyon, França, 69495
        • CHU Lyon Sud
      • Marseille, França, 13385
        • Hôpital La Timone
      • Nantes, França, 44093
        • Hotel Dieu
      • Paris, França, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 63 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • DNA CMT1A comprovado
  • Fraqueza muscular em pelo menos dorsiflexão do pé (avaliação clínica)
  • Idade entre 18 e 65 anos
  • Homem ou não grávida, mulher não amamentando
  • Escore de neuropatia CMT na triagem ≤ 20
  • Concorda em realizar estudos eletrofisiológicos e duas biópsias cutâneas para determinação da expressão e histologia de PMP22
  • Fornecimento de consentimento informado por escrito assinado para participar do estudo e disposto e capaz de cumprir todos os procedimentos do estudo e visitas agendadas

Critério de exclusão:

  • Pacientes com outra doença neurológica
  • Pacientes em uso de tratamentos concomitantes não autorizados, ácido ascórbico, opioides, levotiroxina e drogas potencialmente neurotóxicas. Pacientes que podem/concordam em interromper esses medicamentos 4 semanas antes da randomização podem ser incluídos
  • Pacientes que participaram de outro teste de medicamento experimental nos últimos 30 dias
  • Doença sistêmica importante concomitante
  • História clinicamente significativa de doença clínica instável nos últimos 30 dias (angina instável...)
  • História de doença hematológica significativa, renal, hepática ou diabetes insulino-dependente
  • Anormalidades clinicamente significativas na avaliação laboratorial pré-estudo, avaliação física, eletrocardiograma (ECG)
  • Níveis de ASAT/ALAT acima do limite superior do normal (ULN). No entanto, pacientes com elevação isolada de ASAT ou ALAT (
  • Níveis de creatinina sérica acima do limite superior do normal
  • Capacidade mental limitada ou doença psiquiátrica tornando o sujeito incapaz de fornecer consentimento informado por escrito ou cumprir os procedimentos de avaliação
  • História de abuso recente de álcool ou drogas ou não adesão ao tratamento ou outros protocolos experimentais
  • Mulher em idade fértil (exceto paciente em uso de medidas contraceptivas adequadas), grávida ou amamentando
  • Suspeita de incapacidade para completar o acompanhamento do estudo (trabalhadores estrangeiros, visitantes transitórios, turistas ou quaisquer outros para os quais a avaliação de acompanhamento não esteja assegurada)
  • Cirurgia de membro nos seis meses antes da randomização ou planejada antes da conclusão do estudo
  • Hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos componentes individuais do PXT3003
  • porfiria

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: PXT3003 Baixa dose
Formulação líquida oral, 1/100, oferta, 12 meses
Medicamento: PXT3003 Baixa dose
Líquido, 5 ml, duas vezes ao dia, tratamento de 12 meses
Outros nomes:
  • Pleocompound PXT3003
Experimental: PXT3003 Dose intermediária
Formulação líquida oral, 1/50, oferta, 12 meses
Medicamento: PXT3003 Dose intermediária
Líquido, 5 ml, duas vezes ao dia, tratamento de 12 meses
Outros nomes:
  • Pleocompound PXT3003
Experimental: PXT3003 Dose alta
Formulação líquida oral, 1/10, oferta, 12 meses
Medicamento: PXT3003 Alta Dose
Líquido, 5 ml, duas vezes ao dia, tratamento de 12 meses
Outros nomes:
  • Pleocompound PXT3003
Comparador de Placebo: Placebo
Formulação líquida oral, lance, 12 meses
Outro: Placebo
Líquido, 5 ml, duas vezes ao dia, tratamento de 12 meses
Outros nomes:
  • Pleocompound PXT3003

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade do PXT3003
Prazo: Triagem, randomização, tratamento de 1, 3, 6, 9, 12 meses e acompanhamento de 1 mês

O objetivo principal é avaliar a segurança clínica e laboratorial e a tolerabilidade de três doses de PXT3003 administradas por via oral por 12 meses a pacientes com CMT1A versus placebo.

Número de participantes com eventos adversos em cada braço.
Triagem, randomização, tratamento de 1, 3, 6, 9, 12 meses e acompanhamento de 1 mês

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para obter dados preliminares sobre a eficácia do PXT3003 em pontuações clínicas e testes funcionais
Prazo: Triagem, randomização, tratamento de 3, 6, 9 e 12 meses

Serão avaliados escores de eficácia e testes funcionais CMTNS/CMTES:ONLS, VAS, fadiga, dor, teste de caminhada de seis minutos (6MWT), teste de nove buracos, teste muscular quantificado (QMT; preensão manual e dorsiflexão do pé), CGI.

Para cada teste ou pontuação, mude da linha de base após 3, 6, 9 e 12 meses de tratamento.
Triagem, randomização, tratamento de 3, 6, 9 e 12 meses
Avaliar o efeito farmacodinâmico do PXT3003 nos níveis de mRNA de PMP22 e na densidade axônica intraepidérmica em biópsia cutânea
Prazo: Randomização e tratamento de 12 meses

Uma biópsia cutânea (consistindo em 2 pequenas biópsias por punção) será realizada para avaliar a expressão do mRNA de PMP22 e a densidade de axônios intra-epidérmicos.

Mudança da linha de base após 12 meses de tratamento.
Randomização e tratamento de 12 meses
Para avaliar o efeito farmacodinâmico do PXT3003 em parâmetros neurofisiológicos selecionados
Prazo: Triagem, randomização, tratamento de 3, 6, 9 e 12 meses

O exame eletrofisiológico será realizado para avaliar as respostas sensitivas e motoras dos nervos mediano e ulnar (lado não dominante) incluindo: NCV, potencial de ação muscular composto (CMAP) e SNAP.

Mudança da linha de base após 3, 6, 9 e 12 meses de tratamento.
Triagem, randomização, tratamento de 3, 6, 9 e 12 meses
Para avaliar o efeito farmacodinâmico do PXT3003 em uma série de biomarcadores bioquímicos
Prazo: Randomização e tratamento de 3 meses

Dosagens de biomarcadores bioquímicos no plasma.

Mudança da linha de base após 3 meses de tratamento.
Randomização e tratamento de 3 meses
Para avaliar as concentrações plasmáticas de PXT3003
Prazo: Randomização, tratamento de 1, 6 e 12 meses
Concentrações plasmáticas de PXT3003 após uma administração (randomização) e após 1, 6 e 12 meses de tratamento.
Randomização, tratamento de 1, 6 e 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pharnext SA

Investigadores

  • Investigador principal: Shahram ATTARIAN, MD, Hôpital La Timone
  • Diretor de estudo: Viviane BERTRAND, PhD, Pharnext SA

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de dezembro de 2010

Conclusão Primária (Real)

1 de outubro de 2011

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de julho de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de julho de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

25 de julho de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de novembro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de outubro de 2017

Última verificação

1 de outubro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CLN-PXT3003-01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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