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Ensayo de fase II, aleatorizado, controlado con placebo en pacientes con enfermedad de Charcot-marie-tooth tipo 1A

19 de octubre de 2017 actualizado por: Pharnext SA

Un ensayo de fase II, aleatorizado, controlado con placebo de la seguridad, eficacia, farmacodinámica y farmacocinética de PXT3003 en pacientes con enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A.

El presente ensayo es un estudio aleatorizado controlado con placebo que evalúa 3 dosis diferentes de PXT3003 en pacientes con enfermedad CMT1A.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Además de la seguridad y tolerabilidad del tratamiento, se evaluarán los criterios de valoración clínicos, electrofisiológicos y biológicos (ARNm de PMP22, histología de biopsia de piel y biomarcadores plasmáticos). También se medirán las pruebas de laboratorio estándar y las concentraciones plasmáticas del fármaco. Debido a la lenta progresión de la enfermedad ya la naturaleza de los síntomas observados, se requiere una duración mínima de 12 meses de tratamiento para observar una posible mejora en cualquiera de los parámetros de eficacia.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

80

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Hopital Roger Salengro
      • Limoges, Francia, 87042
        • Chu Dupuytren
      • Lyon, Francia, 69495
        • CHU Lyon Sud
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hôpital La Timone
      • Nantes, Francia, 44093
        • Hotel Dieu
      • Paris, Francia, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años a 63 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • ADN probado CMT1A
  • Debilidad muscular en al menos la dorsiflexión del pie (evaluación clínica)
  • Edad entre 18 y 65 años
  • Hombre o mujer no embarazada, no lactante
  • Puntuación de neuropatía de CMT en la selección ≤ 20
  • Acepta realizar estudios electrorofisiológicos y dos biopsias cutáneas para determinación de expresión e histología de PMP22
  • Proporcionar un consentimiento informado por escrito firmado para participar en el estudio y estar dispuesto y ser capaz de cumplir con todos los procedimientos del estudio y las visitas programadas.

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con otra enfermedad neurológica
  • Pacientes que utilicen tratamientos concomitantes no autorizados, ácido ascórbico, opioides, levotiroxina y fármacos potencialmente neurotóxicos. Se pueden incluir pacientes que pueden/están de acuerdo en suspender estos medicamentos 4 semanas antes de la aleatorización
  • Pacientes que hayan participado en otro ensayo de un fármaco en investigación en los últimos 30 días
  • Enfermedad sistémica mayor concomitante
  • Antecedentes clínicamente significativos de enfermedad médica inestable durante los últimos 30 días (angina inestable…)
  • Historial de enfermedad hematológica, renal, hepática o diabetes dependiente de insulina significativa
  • Anomalías clínicamente significativas en la evaluación de laboratorio previa al estudio, evaluación física, electrocardiograma (ECG)
  • Niveles de ASAT/ALAT por encima del límite superior de lo normal (LSN). Sin embargo, los pacientes con una elevación aislada de ASAT o ALAT (
  • Niveles de creatinina sérica por encima del límite superior de lo normal
  • Capacidad mental limitada o enfermedad psiquiátrica que impida al sujeto dar su consentimiento informado por escrito o cumplir con los procedimientos de evaluación
  • Antecedentes de abuso reciente de alcohol o drogas o incumplimiento del tratamiento u otros protocolos experimentales
  • Mujer en edad fértil (aparte de la paciente que usa medidas anticonceptivas adecuadas), embarazada o en período de lactancia
  • Sospecha de incapacidad para completar el seguimiento del estudio (trabajadores extranjeros, visitantes transitorios, turistas o cualquier otro para quien no se asegura la evaluación del seguimiento)
  • Cirugía de extremidades en los seis meses anteriores a la aleatorización o planificada antes de la finalización del ensayo
  • Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes individuales de PXT3003
  • porfiria

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: PXT3003 Dosis baja
Formulación líquida oral, 1/100, bid, 12 meses
Droga: PXT3003 Dosis baja
Líquido, 5 ml, dos veces al día, tratamiento de 12 meses
Otros nombres:
  • Pleocompuesto PXT3003
Experimental: PXT3003 Dosis intermedia
Formulación líquida oral, 1/50, bid, 12 meses
Droga: PXT3003 Dosis Intermedia
Líquido, 5 ml, dos veces al día, tratamiento de 12 meses
Otros nombres:
  • Pleocompuesto PXT3003
Experimental: PXT3003 Dosis alta
Formulación líquida oral, 1/10, bid, 12 meses
Droga: PXT3003 Alta dosis
Líquido, 5 ml, dos veces al día, tratamiento de 12 meses
Otros nombres:
  • Pleocompuesto PXT3003
Comparador de placebos: Placebo
Formulación líquida oral, bid, 12 meses
Otro: Placebo
Líquido, 5 ml, dos veces al día, tratamiento de 12 meses
Otros nombres:
  • Pleocompuesto PXT3003

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad de PXT3003
Periodo de tiempo: Detección, aleatorización, tratamiento de 1, 3, 6, 9, 12 meses y seguimiento de 1 mes

El objetivo principal es evaluar la seguridad y tolerabilidad clínica y de laboratorio de tres dosis de PXT3003 administradas por vía oral durante 12 meses a pacientes con CMT1A versus placebo.

Número de participantes con eventos adversos en cada brazo.
Detección, aleatorización, tratamiento de 1, 3, 6, 9, 12 meses y seguimiento de 1 mes

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para obtener datos preliminares sobre la eficacia de PXT3003 en puntuaciones clínicas y pruebas funcionales
Periodo de tiempo: Detección, aleatorización, tratamiento de 3, 6, 9 y 12 meses

Se evaluarán las puntuaciones de eficacia y las pruebas funcionales CMTNS/CMTES:ONLS, VAS, fatiga, dolor, prueba de caminata de seis minutos (6MWT), prueba de clavija de nueve agujeros, prueba muscular cuantificada (QMT; agarre de la mano y dorsiflexión del pie), CGI.

Para cada prueba o puntaje, cambie desde el inicio después de 3, 6, 9 y 12 meses de tratamiento.
Detección, aleatorización, tratamiento de 3, 6, 9 y 12 meses
Para evaluar el efecto farmacodinámico de PXT3003 en los niveles de ARNm de PMP22 y la densidad de axón intraepidérmico en biopsia cutánea
Periodo de tiempo: Aleatorización y tratamiento de 12 meses

Se realizará una biopsia cutánea (que consta de 2 pequeñas biopsias en sacabocados) para evaluar la expresión del ARNm de PMP22 y la densidad del axón intraepidérmico.

Cambio desde el inicio después de 12 meses de tratamiento.
Aleatorización y tratamiento de 12 meses
Para evaluar el efecto farmacodinámico de PXT3003 en parámetros neurofisiológicos seleccionados
Periodo de tiempo: Detección, aleatorización, tratamiento de 3, 6, 9 y 12 meses

Se realizará un examen electrofisiológico para evaluar las respuestas sensoriales y motoras de los nervios mediano y cubital (lado no dominante), incluidos: NCV, potencial de acción muscular compuesto (CMAP) y SNAP.

Cambio desde el inicio después de 3, 6, 9 y 12 meses de tratamiento.
Detección, aleatorización, tratamiento de 3, 6, 9 y 12 meses
Para evaluar el efecto farmacodinámico de PXT3003 en una serie de biomarcadores bioquímicos
Periodo de tiempo: Aleatorización y tratamiento de 3 meses

Dosis de biomarcadores bioquímicos en plasma.

Cambio desde el inicio después de 3 meses de tratamiento.
Aleatorización y tratamiento de 3 meses
Para evaluar las concentraciones de plasma de PXT3003
Periodo de tiempo: Aleatorización, tratamiento de 1, 6 y 12 meses
Concentraciones plasmáticas de PXT3003 después de una administración (aleatorización) y después de 1, 6 y 12 meses de tratamiento.
Aleatorización, tratamiento de 1, 6 y 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pharnext SA

Investigadores

  • Investigador principal: Shahram ATTARIAN, MD, Hôpital La Timone
  • Director de estudio: Viviane BERTRAND, PhD, Pharnext SA

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2010

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2011

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de julio de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de julio de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

25 de julio de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de noviembre de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de octubre de 2017

Última verificación

1 de octubre de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CLN-PXT3003-01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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