Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy II u pacjentów z chorobą Charcota-Mariego-Tootha typu 1A

19 października 2017 zaktualizowane przez: Pharnext SA

Randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy II bezpieczeństwa, skuteczności, farmakodynamiki i farmakokinetyki PXT3003 u pacjentów z chorobą Charcota-Mariego-Tootha typu 1A.

Niniejsze badanie jest randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniem oceniającym 3 różne dawki PXT3003 u pacjentów z chorobą CMT1A.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Oprócz bezpieczeństwa i tolerancji leczenia, ocenione zostaną kliniczne, elektrofizjologiczne i biologiczne punkty końcowe (mRNA PMP22, histologia biopsji skóry i biomarkery osocza). Zostaną również zmierzone standardowe testy laboratoryjne i stężenia leków w osoczu. Ze względu na powolny postęp choroby i charakter obserwowanych objawów, aby zaobserwować potencjalną poprawę któregokolwiek z parametrów skuteczności, wymagany jest minimalny czas trwania leczenia wynoszący 12 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

80

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • Hopital Roger Salengro
      • Limoges, Francja, 87042
        • CHU Dupuytren
      • Lyon, Francja, 69495
        • CHU Lyon Sud
      • Marseille, Francja, 13385
        • Hôpital La Timone
      • Nantes, Francja, 44093
        • Hôtel Dieu
      • Paris, Francja, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 61 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • CMT1A potwierdzony DNA
  • Osłabienie mięśni przynajmniej w zgięciu grzbietowym stopy (ocena kliniczna)
  • Wiek od 18 do 65 lat
  • Mężczyzna lub kobieta niebędąca w ciąży i nie karmiąca piersią
  • Wynik neuropatii CMT w badaniu przesiewowym ≤ 20
  • Wyraża zgodę na wykonanie badań elektrofizjologicznych i dwóch biopsji skóry w celu określenia ekspresji i histologii PMP22
  • Wyrażenie pisemnej świadomej zgody na udział w badaniu oraz chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich procedur badania i planowanych wizyt

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z inną chorobą neurologiczną
  • Pacjenci stosujący jednocześnie niedozwolone leki, kwas askorbinowy, opioidy, lewotyroksynę i potencjalnie neurotoksyczne leki. Pacjenci, którzy mogą/zgodzą się na zaprzestanie stosowania tych leków na 4 tygodnie przed randomizacją, mogą zostać włączeni
  • Pacjenci, którzy brali udział w innym badaniu badanego leku w ciągu ostatnich 30 dni
  • Współistniejąca poważna choroba ogólnoustrojowa
  • Klinicznie istotna historia niestabilnej choroby medycznej w ciągu ostatnich 30 dni (niestabilna dławica piersiowa…)
  • Historia znaczących chorób hematologicznych, nerek, wątroby lub cukrzycy insulinozależnej
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w ocenie laboratoryjnej przed badaniem, ocenie fizykalnej, elektrokardiogramie (EKG)
  • Poziomy ASAT/ALAT powyżej górnej granicy normy (GGN). Jednakże pacjenci z izolowanym zwiększeniem aktywności AspAT lub AlAT (
  • Stężenie kreatyniny w surowicy powyżej górnej granicy normy
  • Ograniczona zdolność umysłowa lub choroba psychiczna uniemożliwiająca uczestnikowi wyrażenie świadomej pisemnej zgody lub poddanie się procedurom oceny
  • Historia niedawnego nadużywania alkoholu lub narkotyków lub nieprzestrzegania leczenia lub innych protokołów eksperymentalnych
  • Kobieta w wieku rozrodczym (oprócz pacjentki stosującej odpowiednie środki antykoncepcyjne), ciężarna lub karmiąca piersią
  • Podejrzenie niezdolności do zakończenia badania uzupełniającego (pracownicy zagraniczni, goście przejściowi, turyści lub inne osoby, dla których nie zapewniono oceny uzupełniającej)
  • Operacja kończyny w ciągu sześciu miesięcy przed randomizacją lub planowana przed zakończeniem badania
  • Znana nadwrażliwość na którykolwiek z poszczególnych składników PXT3003
  • Porfiria

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PXT3003 Niska dawka
Preparat doustny w płynie, 1/100, bid, 12 miesięcy
Lek: PXT3003 Niska dawka
Płyn, 5 ml, dwa razy dziennie, kuracja 12 miesięcy
Inne nazwy:
  • Pleocompound PXT3003
Eksperymentalny: PXT3003 Dawka pośrednia
Preparat doustny w płynie, 1/50, bid, 12 miesięcy
Lek: PXT3003 Dawka pośrednia
Płyn, 5 ml, dwa razy dziennie, kuracja 12 miesięcy
Inne nazwy:
  • Pleocompound PXT3003
Eksperymentalny: PXT3003 Wysoka dawka
Płyn doustny, 1/10, bid, 12 miesięcy
Lek: PXT3003 Wysoka dawka
Płyn, 5 ml, dwa razy dziennie, kuracja 12 miesięcy
Inne nazwy:
  • Pleocompound PXT3003
Komparator placebo: Placebo
Płyn doustny, oferta, 12 miesięcy
Inny: Placebo
Płyn, 5 ml, dwa razy dziennie, kuracja 12 miesięcy
Inne nazwy:
  • Pleocompound PXT3003

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja PXT3003
Ramy czasowe: Badania przesiewowe, randomizacja, 1-, 3-, 6-, 9-, 12-miesięczne leczenie i 1-miesięczna obserwacja

Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa klinicznego i laboratoryjnego oraz tolerancji trzech dawek PXT3003 podawanych doustnie przez 12 miesięcy pacjentom z CMT1A w porównaniu z placebo.

Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi w każdym ramieniu.
Badania przesiewowe, randomizacja, 1-, 3-, 6-, 9-, 12-miesięczne leczenie i 1-miesięczna obserwacja

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Uzyskanie wstępnych danych dotyczących skuteczności PXT3003 w wynikach klinicznych i testach funkcjonalnych
Ramy czasowe: Skrining, randomizacja, 3-, 6-, 9- i 12-miesięczne leczenie

Ocenione zostaną wyniki skuteczności i testy funkcjonalne CMTNS/CMTES: ONLS, VAS, zmęczenie, ból, sześciominutowy test marszu (6MWT), test kołków z dziewięcioma dołkami, ilościowe testy mięśni (QMT; chwyt dłoni i zgięcie grzbietowe stopy), CGI.

Dla każdego testu lub wyniku należy zmienić od wartości początkowej po 3, 6, 9 i 12 miesiącach leczenia.
Skrining, randomizacja, 3-, 6-, 9- i 12-miesięczne leczenie
Ocena wpływu farmakodynamicznego PXT3003 na poziomy mRNA PMP22 i gęstość aksonów śródnaskórkowych w biopsji skóry
Ramy czasowe: Randomizacja i 12-miesięczne leczenie

Zostanie przeprowadzona biopsja skóry (składająca się z 2 małych biopsji punktowych) w celu oceny ekspresji mRNA PMP22 i gęstości aksonów śródnaskórkowych.

Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej po 12 miesiącach leczenia.
Randomizacja i 12-miesięczne leczenie
Ocena wpływu farmakodynamicznego PXT3003 na wybrane parametry neurofizjologiczne
Ramy czasowe: Skrining, randomizacja, 3-, 6-, 9- i 12-miesięczne leczenie

Wykonane zostanie badanie elektrofizjologiczne w celu oceny odpowiedzi czuciowych i motorycznych nerwów pośrodkowego i łokciowego (strona niedominująca), w tym: NCV, złożony potencjał czynnościowy mięśni (CMAP) i SNAP.

Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych po 3, 6, 9 i 12 miesiącach leczenia.
Skrining, randomizacja, 3-, 6-, 9- i 12-miesięczne leczenie
Ocena wpływu farmakodynamicznego PXT3003 na serię biomarkerów biochemicznych
Ramy czasowe: Randomizacja i 3-miesięczne leczenie

Dawkowanie biomarkerów biochemicznych w osoczu.

Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej po 3 miesiącach leczenia.
Randomizacja i 3-miesięczne leczenie
Aby ocenić stężenie PXT3003 w osoczu
Ramy czasowe: Randomizacja, leczenie 1-, 6- i 12-miesięczne
Stężenia PXT3003 w osoczu po jednym podaniu (randomizacja) oraz po 1, 6 i 12 miesiącach leczenia.
Randomizacja, leczenie 1-, 6- i 12-miesięczne

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pharnext SA

Śledczy

  • Główny śledczy: Shahram ATTARIAN, MD, Hôpital La Timone
  • Dyrektor Studium: Viviane BERTRAND, PhD, Pharnext SA

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 lipca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 lipca 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

25 lipca 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 listopada 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 października 2017

Ostatnia weryfikacja

1 października 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLN-PXT3003-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj