- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT01401257
Randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy II u pacjentów z chorobą Charcota-Mariego-Tootha typu 1A
Randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy II bezpieczeństwa, skuteczności, farmakodynamiki i farmakokinetyki PXT3003 u pacjentów z chorobą Charcota-Mariego-Tootha typu 1A.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Lille, Francja, 59037
- Hôpital Roger Salengro
-
Limoges, Francja, 87042
- CHU Dupuytren
-
Lyon, Francja, 69495
- CHU Lyon Sud
-
Marseille, Francja, 13385
- Hôpital La Timone
-
Nantes, Francja, 44093
- Hotel Dieu
-
Paris, Francja, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- CMT1A potwierdzony DNA
- Osłabienie mięśni przynajmniej w zgięciu grzbietowym stopy (ocena kliniczna)
- Wiek od 18 do 65 lat
- Mężczyzna lub kobieta niebędąca w ciąży i nie karmiąca piersią
- Wynik neuropatii CMT w badaniu przesiewowym ≤ 20
- Wyraża zgodę na wykonanie badań elektrofizjologicznych i dwóch biopsji skóry w celu określenia ekspresji i histologii PMP22
- Wyrażenie pisemnej świadomej zgody na udział w badaniu oraz chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich procedur badania i planowanych wizyt
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z inną chorobą neurologiczną
- Pacjenci stosujący jednocześnie niedozwolone leki, kwas askorbinowy, opioidy, lewotyroksynę i potencjalnie neurotoksyczne leki. Pacjenci, którzy mogą/zgodzą się na zaprzestanie stosowania tych leków na 4 tygodnie przed randomizacją, mogą zostać włączeni
- Pacjenci, którzy brali udział w innym badaniu badanego leku w ciągu ostatnich 30 dni
- Współistniejąca poważna choroba ogólnoustrojowa
- Klinicznie istotna historia niestabilnej choroby medycznej w ciągu ostatnich 30 dni (niestabilna dławica piersiowa…)
- Historia znaczących chorób hematologicznych, nerek, wątroby lub cukrzycy insulinozależnej
- Klinicznie istotne nieprawidłowości w ocenie laboratoryjnej przed badaniem, ocenie fizykalnej, elektrokardiogramie (EKG)
- Poziomy ASAT/ALAT powyżej górnej granicy normy (GGN). Jednakże pacjenci z izolowanym zwiększeniem aktywności AspAT lub AlAT (
- Stężenie kreatyniny w surowicy powyżej górnej granicy normy
- Ograniczona zdolność umysłowa lub choroba psychiczna uniemożliwiająca uczestnikowi wyrażenie świadomej pisemnej zgody lub poddanie się procedurom oceny
- Historia niedawnego nadużywania alkoholu lub narkotyków lub nieprzestrzegania leczenia lub innych protokołów eksperymentalnych
- Kobieta w wieku rozrodczym (oprócz pacjentki stosującej odpowiednie środki antykoncepcyjne), ciężarna lub karmiąca piersią
- Podejrzenie niezdolności do zakończenia badania uzupełniającego (pracownicy zagraniczni, goście przejściowi, turyści lub inne osoby, dla których nie zapewniono oceny uzupełniającej)
- Operacja kończyny w ciągu sześciu miesięcy przed randomizacją lub planowana przed zakończeniem badania
- Znana nadwrażliwość na którykolwiek z poszczególnych składników PXT3003
- Porfiria
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: PXT3003 Niska dawka
Preparat doustny w płynie, 1/100, bid, 12 miesięcy
|
Płyn, 5 ml, dwa razy dziennie, kuracja 12 miesięcy
Inne nazwy:
|
Eksperymentalny: PXT3003 Dawka pośrednia
Preparat doustny w płynie, 1/50, bid, 12 miesięcy
|
Płyn, 5 ml, dwa razy dziennie, kuracja 12 miesięcy
Inne nazwy:
|
Eksperymentalny: PXT3003 Wysoka dawka
Płyn doustny, 1/10, bid, 12 miesięcy
|
Płyn, 5 ml, dwa razy dziennie, kuracja 12 miesięcy
Inne nazwy:
|
Komparator placebo: Placebo
Płyn doustny, oferta, 12 miesięcy
|
Płyn, 5 ml, dwa razy dziennie, kuracja 12 miesięcy
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Bezpieczeństwo i tolerancja PXT3003
Ramy czasowe: Badania przesiewowe, randomizacja, 1-, 3-, 6-, 9-, 12-miesięczne leczenie i 1-miesięczna obserwacja
|
Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa klinicznego i laboratoryjnego oraz tolerancji trzech dawek PXT3003 podawanych doustnie przez 12 miesięcy pacjentom z CMT1A w porównaniu z placebo. Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi w każdym ramieniu. |
Badania przesiewowe, randomizacja, 1-, 3-, 6-, 9-, 12-miesięczne leczenie i 1-miesięczna obserwacja
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Uzyskanie wstępnych danych dotyczących skuteczności PXT3003 w wynikach klinicznych i testach funkcjonalnych
Ramy czasowe: Skrining, randomizacja, 3-, 6-, 9- i 12-miesięczne leczenie
|
Ocenione zostaną wyniki skuteczności i testy funkcjonalne CMTNS/CMTES: ONLS, VAS, zmęczenie, ból, sześciominutowy test marszu (6MWT), test kołków z dziewięcioma dołkami, ilościowe testy mięśni (QMT; chwyt dłoni i zgięcie grzbietowe stopy), CGI. Dla każdego testu lub wyniku należy zmienić od wartości początkowej po 3, 6, 9 i 12 miesiącach leczenia. |
Skrining, randomizacja, 3-, 6-, 9- i 12-miesięczne leczenie
|
Ocena wpływu farmakodynamicznego PXT3003 na poziomy mRNA PMP22 i gęstość aksonów śródnaskórkowych w biopsji skóry
Ramy czasowe: Randomizacja i 12-miesięczne leczenie
|
Zostanie przeprowadzona biopsja skóry (składająca się z 2 małych biopsji punktowych) w celu oceny ekspresji mRNA PMP22 i gęstości aksonów śródnaskórkowych. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej po 12 miesiącach leczenia. |
Randomizacja i 12-miesięczne leczenie
|
Ocena wpływu farmakodynamicznego PXT3003 na wybrane parametry neurofizjologiczne
Ramy czasowe: Skrining, randomizacja, 3-, 6-, 9- i 12-miesięczne leczenie
|
Wykonane zostanie badanie elektrofizjologiczne w celu oceny odpowiedzi czuciowych i motorycznych nerwów pośrodkowego i łokciowego (strona niedominująca), w tym: NCV, złożony potencjał czynnościowy mięśni (CMAP) i SNAP. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych po 3, 6, 9 i 12 miesiącach leczenia. |
Skrining, randomizacja, 3-, 6-, 9- i 12-miesięczne leczenie
|
Ocena wpływu farmakodynamicznego PXT3003 na serię biomarkerów biochemicznych
Ramy czasowe: Randomizacja i 3-miesięczne leczenie
|
Dawkowanie biomarkerów biochemicznych w osoczu. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej po 3 miesiącach leczenia. |
Randomizacja i 3-miesięczne leczenie
|
Aby ocenić stężenie PXT3003 w osoczu
Ramy czasowe: Randomizacja, leczenie 1-, 6- i 12-miesięczne
|
Stężenia PXT3003 w osoczu po jednym podaniu (randomizacja) oraz po 1, 6 i 12 miesiącach leczenia.
|
Randomizacja, leczenie 1-, 6- i 12-miesięczne
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Shahram ATTARIAN, MD, Hôpital La Timone
- Dyrektor Studium: Viviane BERTRAND, PhD, Pharnext SA
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Nerwowego
- Wady wrodzone
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby Stomatognatyczne
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby obwodowego układu nerwowego
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Wady rozwojowe układu nerwowego
- Polineuropatie
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby zębów
- Zespoły ucisku nerwów
- Choroba Charcota-Mariego-Tootha
- Dziedziczna neuropatia czuciowa i ruchowa
Inne numery identyfikacyjne badania
- CLN-PXT3003-01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Choroba Charcota-Mariego-Tootha
-
Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., LtdRekrutacyjnyCharcot-Marie-Tooth Typ 1AChiny
-
University Hospital, Strasbourg, FranceZakończony
-
University of BariZakończonyChoroba Charcota-Mariego-ToothaWłochy
-
Pharnext S.C.A.Worldwide Clinical TrialsAktywny, nie rekrutującyChoroba Charcota-Mariego-ToothaStany Zjednoczone, Hiszpania, Belgia, Włochy, Izrael, Kanada, Dania, Francja, Niemcy
-
Oslo University HospitalUniversity of Oslo; Norwegian National Advisory Unit on Rare Disorders (NKSD); Foreningen for MuskelsykeRejestracja na zaproszenieDziedziczna neuropatia ruchowa i czuciowa | Polineuropatie | Charcot-Marie-ToothNorwegia
-
University Medical Center GoettingenZakończony
-
University of IowaChildren's Hospital of Philadelphia; University College London Hospitals; National... i inni współpracownicyRekrutacyjnyChoroba zęba Charcota-MariegoStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Australia, Włochy
-
University of South FloridaNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); University...ZakończonyAnaliza domen objawowych najbardziej istotnych dla pacjentów z neuropatią Charcota Marie Tooth (CMT)Wady wrodzone | Choroby genetyczne, wrodzone | Zespoły ucisku nerwów | Dziedziczna neuropatia czuciowa i ruchowa | Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego | Choroby zębów | Choroba zęba Charcota-Mariego (CMT)Stany Zjednoczone
-
Cellatoz Therapeutics, IncAktywny, nie rekrutującyChoroba zęba Charcota-Mariego, typ 1Republika Korei
-
Nationwide Children's HospitalZawieszonyNeuropatia Charcota-Mariego-Tootha typu 1AStany Zjednoczone
Badania kliniczne na PXT3003 Niska dawka
-
University of South CarolinaMedical University of South Carolina; National Institute on Deafness and Other...Zakończony
-
University of MinnesotaRekrutacyjnyPrzeszczep narządów stałychStany Zjednoczone
-
Pharnext SAZakończonyChoroba Charcota-Mariego-Tootha typu 1AStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Belgia, Kanada, Francja, Holandia, Hiszpania, Niemcy
-
University of MichiganNational Institute on Drug Abuse (NIDA); Brown University; Pennington Biomedical... i inni współpracownicyRekrutacyjny
-
Federico II UniversityZakończonyZespół jelita drażliwego | Choroby zapalne jelit | CeliakiaWłochy
-
Weizmann Institute of ScienceJeszcze nie rekrutacjaZespół jelita drażliwego
-
Beth Israel Deaconess Medical CenterRejestracja na zaproszenie
-
Ohio State UniversityZakończonyZaburzenia ze spektrum autyzmuStany Zjednoczone
-
Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenZakończonyDyspepsja funkcjonalna | Dieta FODMAPBelgia
-
Oslo University HospitalAktywny, nie rekrutującyZespół jelita drażliwego | Modyfikacja diety | Nietolerancja glutenu | Wrażliwość na glutenNorwegia