Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas II, randomiserad, placebokontrollerad studie på patienter med Charcot-marie-tooth-sjukdom typ 1A

19 oktober 2017 uppdaterad av: Pharnext SA

En fas II, randomiserad, placebokontrollerad studie av säkerhet, effekt, farmakodynamik och farmakokinetik för PXT3003 hos patienter med Charcot-Marie-Tooth-sjukdom typ 1A.

Föreliggande studie är en randomiserad, placebokontrollerad studie som utvärderar 3 olika doser av PXT3003 hos patienter med CMT1A-sjukdom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Utöver behandlingens säkerhet och tolerabilitet kommer kliniska, elektrofysiologiska och biologiska effektmått (PMP22 mRNA, hudbiopsihistologi och plasmabiomarkörer) att bedömas. Standardlaboratorietester och läkemedelsplasmakoncentrationer kommer också att mätas. På grund av den långsamma utvecklingen av sjukdomen och karaktären av de observerade symtomen krävs en minsta behandlingstid på 12 månader för att observera en potentiell förbättring av någon av effektparametrarna.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

80

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankrike, 87042
        • CHU Dupuytren
      • Lyon, Frankrike, 69495
        • CHU Lyon Sud
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Hôpital La Timone
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Hotel Dieu
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 63 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • DNA-beprövad CMT1A
  • Muskelsvaghet vid åtminstone fotdorsalflexion (klinisk bedömning)
  • Ålder mellan 18 och 65 år
  • Man eller icke-gravid, icke ammande hona
  • CMT-neuropatipoäng vid screening ≤ 20
  • Går med på att utföra elektrorofysiologiska studier och två kutana biopsier för bestämning av PMP22-expression och histologi
  • Ge undertecknat skriftligt informerat samtycke att delta i studien och villig och kapabel att följa alla studieprocedurer och planerade besök

Exklusions kriterier:

  • Patienter med en annan neurologisk sjukdom
  • Patienter som använder otillåtna samtidiga behandlingar, askorbinsyra, opioider, levotyroxin och potentiellt neurotoxiska läkemedel. Patienter som kan/samtycker till att sluta med dessa mediciner 4 veckor innan randomisering kan inkluderas
  • Patienter som har deltagit i en annan prövning av prövningsläkemedlet under de senaste 30 dagarna
  • Samtidig allvarlig systemisk sjukdom
  • Kliniskt signifikant historia av instabil medicinsk sjukdom under de senaste 30 dagarna (instabil angina...)
  • Historik av betydande hematologisk, njur-, leversjukdom eller insulinberoende diabetes
  • Kliniskt signifikanta avvikelser vid förstudie laboratorieutvärdering, fysisk utvärdering, elektrokardiogram (EKG)
  • ASAT/ALAT-nivåer över den övre normalgränsen (ULN). Men patienter med en isolerad förhöjning av antingen ASAT eller ALAT (
  • Serumkreatininnivåer över den övre normalgränsen
  • Begränsad mental kapacitet eller psykiatrisk sjukdom som gör att försökspersonen inte kan ge skriftligt informerat samtycke eller följa utvärderingsrutiner
  • Historik om nyligen alkohol- eller drogmissbruk eller bristande efterlevnad av behandling eller andra experimentella protokoll
  • Kvinna i fertil ålder (förutom patient som använder adekvata preventivmedel), gravid eller ammar
  • Misstänkt oförmåga att slutföra studieuppföljningen (utländska arbetare, tillfälliga besökare, turister eller andra för vilka uppföljningsutvärdering inte är säkerställd)
  • Extremitetsoperation under sex månader före randomisering eller planerad före slutförandet av försöket
  • Känd överkänslighet mot någon av de enskilda komponenterna i PXT3003
  • Porfyri

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: PXT3003 Låg dos
Oral Flytande formulering, 1/100, bud, 12 månader
Läkemedel: PXT3003 Låg dos
Vätska, 5 ml, två gånger om dagen, 12 månaders behandling
Andra namn:
  • Pleocompound PXT3003
Experimentell: PXT3003 Mellandos
Oral Flytande formulering, 1/50, bud, 12 månader
Läkemedel: PXT3003 Mellandos
Vätska, 5 ml, två gånger om dagen, 12 månaders behandling
Andra namn:
  • Pleocompound PXT3003
Experimentell: PXT3003 Hög dos
Oral flytande formulering, 1/10, bud, 12 månader
Läkemedel: PXT3003 Hög dos
Vätska, 5 ml, två gånger om dagen, 12 månaders behandling
Andra namn:
  • Pleocompound PXT3003
Placebo-jämförare: Placebo
Oral Flytande formulering, bud, 12 månader
Övrig: Placebo
Vätska, 5 ml, två gånger om dagen, 12 månaders behandling
Andra namn:
  • Pleocompound PXT3003

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet för PXT3003
Tidsram: Screening, randomisering, 1-, 3-, 6-, 9-, 12-månaders behandling och 1-månaders uppföljning

Det primära målet är att utvärdera den kliniska och laboratoriemässiga säkerheten och tolerabiliteten av tre doser av PXT3003 som administreras oralt under 12 månader till CMT1A-patienter jämfört med placebo.

Antal deltagare med biverkningar i varje arm.
Screening, randomisering, 1-, 3-, 6-, 9-, 12-månaders behandling och 1-månaders uppföljning

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att få preliminära data om effektiviteten av PXT3003 på kliniska poäng och funktionstester
Tidsram: Screening, randomisering, 3-, 6-, 9- och 12 månaders behandling

Effektpoäng och funktionstester kommer att bedömas CMTNS/CMTES:ONLS, VAS, trötthet, smärta, sex minuters gångtest (6MWT), niohåls peg-test, kvantifierad muskeltestning (QMT; handgrepp och fotdorsalflexion), CGI.

För varje test eller poäng, ändra från baslinjen efter 3-, 6-, 9- och 12 månaders behandling.
Screening, randomisering, 3-, 6-, 9- och 12 månaders behandling
För att bedöma den farmakodynamiska effekten av PXT3003 på PMP22 mRNA-nivåer och intra-epidermal axondensitet i kutan biopsi
Tidsram: Randomisering och 12 månaders behandling

En kutan biopsi (bestående av 2 små punchbiopsier) kommer att utföras för att bedöma PMP22-mRNA-uttryck och intra-epidermal axondensitet.

Ändring från baslinjen efter 12 månaders behandling.
Randomisering och 12 månaders behandling
För att bedöma den farmakodynamiska effekten av PXT3003 på utvalda neurofysiologiska parametrar
Tidsram: Screening, randomisering, 3-, 6-, 9- och 12 månaders behandling

Elektrofysiologisk undersökning kommer att utföras för att bedöma sensoriska och motoriska svar från median- och ulnarnerverna (icke-dominant sida) inklusive: NCV, sammansatt muskelverkanspotential (CMAP) och SNAP.

Förändring från baslinjen efter 3-, 6-, 9- och 12 månaders behandling.
Screening, randomisering, 3-, 6-, 9- och 12 månaders behandling
För att bedöma den farmakodynamiska effekten av PXT3003 på en serie biokemiska biomarkörer
Tidsram: Randomisering och 3 månaders behandling

Doser av biokemiska biomarkörer i plasma.

Ändring från baslinjen efter 3 månaders behandling.
Randomisering och 3 månaders behandling
För att bedöma plasmakoncentrationerna för PXT3003
Tidsram: Randomisering, 1-, 6- och 12 månaders behandling
PXT3003 plasmakoncentrationer efter en administrering (randomisering) och efter 1-, 6- och 12 månaders behandling.
Randomisering, 1-, 6- och 12 månaders behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pharnext SA

Utredare

  • Huvudutredare: Shahram ATTARIAN, MD, Hôpital La Timone
  • Studierektor: Viviane BERTRAND, PhD, Pharnext SA

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2011

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 juli 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 juli 2011

Första postat (Uppskatta)

25 juli 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 november 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 oktober 2017

Senast verifierad

1 oktober 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CLN-PXT3003-01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Charcot-Marie-Tooth sjukdom

Kliniska prövningar på PXT3003 Låg dos

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera