Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaihe II, satunnaistettu, plasebokontrolloitu tutkimus potilailla, joilla on Charcot-Marie-tooth-tauti tyyppi 1A

torstai 19. lokakuuta 2017 päivittänyt: Pharnext SA

Vaiheen II, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus PXT3003:n turvallisuudesta, tehokkuudesta, farmakodynamiikasta ja farmakokinetiikasta potilailla, joilla on Charcot-Marie-Toothin tauti tyyppi 1A.

Tämä tutkimus on satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan 3 erilaista PXT3003-annosta potilailla, joilla on CMT1A-sairaus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Hoidon turvallisuuden ja siedettävyyden lisäksi arvioidaan kliinisiä, elektrofysiologisia ja biologisia päätepisteitä (PMP22-mRNA, ihobiopsian histologia ja plasman biomarkkerit). Myös tavanomaiset laboratoriokokeet ja lääkeainepitoisuudet plasmassa mitataan. Taudin hitaan etenemisen ja havaittujen oireiden luonteen vuoksi hoidon vähimmäiskesto on 12 kuukautta, jotta voidaan havaita minkä tahansa tehokkuusparametrin mahdollinen paraneminen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

80

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Lille, Ranska, 59037
        • Hopital Roger Salengro
      • Limoges, Ranska, 87042
        • CHU Dupuytren
      • Lyon, Ranska, 69495
        • CHU Lyon Sud
      • Marseille, Ranska, 13385
        • Hôpital La Timone
      • Nantes, Ranska, 44093
        • Hotel Dieu
      • Paris, Ranska, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 63 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • DNA todistettu CMT1A
  • Lihasheikkous ainakin jalan dorsifleksiossa (kliininen arvio)
  • Ikä 18-65 vuotta
  • Mies tai ei-raskaana, ei-imettävä nainen
  • CMT-neuropatian pistemäärä seulonnassa ≤ 20
  • suostuu suorittamaan elektrofysiologisia tutkimuksia ja kaksi ihobiopsiaa PMP22:n ilmentymisen ja histologian määrittämiseksi
  • Allekirjoitetun kirjallisen suostumuksen antaminen tutkimukseen osallistumiselle ja halukkuus ja kyky noudattaa kaikkia tutkimusmenettelyjä ja suunniteltuja vierailuja

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on jokin muu neurologinen sairaus
  • Potilaat, jotka käyttävät luvattomia samanaikaisia ​​hoitoja, askorbiinihappoa, opioideja, levotyroksiinia ja mahdollisesti neurotoksisia lääkkeitä. Potilaat, jotka voivat / suostuvat lopettamaan nämä lääkkeet 4 viikkoa ennen satunnaistamista, voidaan ottaa mukaan
  • Potilaat, jotka ovat osallistuneet toiseen tutkimuslääkkeen tutkimukseen viimeisten 30 päivän aikana
  • Samanaikainen vakava systeeminen sairaus
  • Kliinisesti merkittävä epästabiili lääketieteellinen sairaus viimeisten 30 päivän aikana (epästabiili angina...)
  • Aiempi merkittävä hematologinen, munuais-, maksasairaus tai insuliinista riippuvainen diabetes
  • Kliinisesti merkittävät poikkeamat esitutkimuksen laboratorioarvioinnissa, fyysisessä arvioinnissa, EKG:ssä
  • ASAT/ALAT-tasot yli normaalin ylärajan (ULN). Kuitenkin potilaat, joilla on yksittäinen ASAT- tai ALAT-arvon nousu (
  • Seerumin kreatiniiniarvot yli normaalin ylärajan
  • Rajoitettu henkinen kapasiteetti tai psykiatrinen sairaus, jonka vuoksi tutkittava ei pysty antamaan kirjallista suostumusta tai noudattamaan arviointimenettelyjä
  • Viimeaikainen alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö tai hoidon tai muiden kokeellisten protokollien noudattamatta jättäminen
  • Hedelmällisessä iässä oleva nainen (lukuun ottamatta potilasta, joka käyttää asianmukaista ehkäisyä), raskaana tai imettävä
  • Epäillään kyvyttömyyttä suorittaa tutkimuksen seurantaa (ulkomaalaiset työntekijät, tilapäiset vierailijat, turistit tai muut, joille seurantaarviointia ei voida taata)
  • Raajaleikkaus kuuden kuukauden aikana ennen satunnaistamista tai suunniteltu ennen tutkimuksen päättymistä
  • Tunnettu yliherkkyys jollekin yksittäiselle PXT3003:n komponentille
  • Porfyria

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PXT3003 Pieni annos
Suun kautta otettava nestemäinen koostumus, 1/100, tarjous, 12 kuukautta
Lääke: PXT3003 Pieni annos
Neste, 5 ml, kahdesti päivässä, 12 kuukauden hoito
Muut nimet:
  • Pleoyhdiste PXT3003
Kokeellinen: PXT3003 Keskimääräinen annos
Suun kautta otettava nestemäinen koostumus, 1/50, tarjous, 12 kuukautta
Lääke: PXT3003 keskimääräinen annos
Neste, 5 ml, kahdesti päivässä, 12 kuukauden hoito
Muut nimet:
  • Pleoyhdiste PXT3003
Kokeellinen: PXT3003 Suuri annos
Suun kautta otettava nestemäinen koostumus, 1/10, tarjous, 12 kuukautta
Lääke: PXT3003 suuri annos
Neste, 5 ml, kahdesti päivässä, 12 kuukauden hoito
Muut nimet:
  • Pleoyhdiste PXT3003
Placebo Comparator: Plasebo
Suun kautta otettava nestemäinen koostumus, tarjous, 12 kuukautta
Muut: Plasebo
Neste, 5 ml, kahdesti päivässä, 12 kuukauden hoito
Muut nimet:
  • Pleoyhdiste PXT3003

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
PXT3003:n turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Seulonta, satunnaistaminen, 1, 3, 6, 9, 12 kuukauden hoito ja 1 kuukauden seuranta

Ensisijaisena tavoitteena on arvioida kolmen suun kautta 12 kuukauden ajan CMT1A-potilaille annetun PXT3003-annoksen kliininen ja laboratorioturvallisuus ja siedettävyys plaseboon verrattuna.

Niiden osallistujien määrä, joilla oli haittavaikutuksia kummassakin käsivarressa.
Seulonta, satunnaistaminen, 1, 3, 6, 9, 12 kuukauden hoito ja 1 kuukauden seuranta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Saadaksesi alustavia tietoja PXT3003:n tehokkuudesta kliinisissä pisteissä ja toiminnallisissa testeissä
Aikaikkuna: Seulonta, satunnaistaminen, 3, 6, 9 ja 12 kuukauden hoito

Tehokkuuspisteet ja toiminnalliset testit arvioidaan CMTNS/CMTES:ONLS, VAS, väsymys, kipu, kuuden minuutin kävelytesti (6MWT), yhdeksän reiän tappitesti, kvantifioitu lihastestaus (QMT; käden ote ja jalan dorsiflexio), CGI.

Muuta jokaisen testin tai pistemäärän osalta lähtötasosta 3-, 6-, 9- ja 12 kuukauden hoidon jälkeen.
Seulonta, satunnaistaminen, 3, 6, 9 ja 12 kuukauden hoito
PXT3003:n farmakodynaamisen vaikutuksen arvioiminen PMP22-mRNA-tasoihin ja ihonsisäiseen aksonitiheyteen ihobiopsiassa
Aikaikkuna: Satunnaistaminen ja 12 kuukauden hoito

Suoritetaan ihobiopsia (joka koostuu kahdesta pienestä biopsiasta) PMP22-mRNA:n ilmentymisen ja intraepidermaalisen aksonitiheyden arvioimiseksi.

Muutos lähtötasosta 12 kuukauden hoidon jälkeen.
Satunnaistaminen ja 12 kuukauden hoito
PXT3003:n farmakodynaamisen vaikutuksen arvioiminen valittuihin neurofysiologisiin parametreihin
Aikaikkuna: Seulonta, satunnaistaminen, 3, 6, 9 ja 12 kuukauden hoito

Elektrofysiologinen tutkimus suoritetaan mediaani- ja ulnaarhermojen (ei-dominoiva puoli) sensoristen ja motoristen vasteiden arvioimiseksi, mukaan lukien: NCV, yhdistelihaksen toimintapotentiaali (CMAP) ja SNAP.

Muutos lähtötasosta 3-, 6-, 9- ja 12 kuukauden hoidon jälkeen.
Seulonta, satunnaistaminen, 3, 6, 9 ja 12 kuukauden hoito
Arvioida PXT3003:n farmakodynaamista vaikutusta sarjaan biokemiallisia biomarkkereita
Aikaikkuna: Satunnaistaminen ja 3 kuukauden hoito

Biokemiallisten biomarkkerien annokset plasmassa.

Muutos lähtötasosta 3 kuukauden hoidon jälkeen.
Satunnaistaminen ja 3 kuukauden hoito
PXT3003:n plasmapitoisuuksien arvioiminen
Aikaikkuna: Satunnaistaminen, 1, 6 ja 12 kuukauden hoito
PXT3003:n plasmapitoisuudet yhden annon jälkeen (satunnaistaminen) ja 1, 6 ja 12 kuukauden hoidon jälkeen.
Satunnaistaminen, 1, 6 ja 12 kuukauden hoito

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pharnext SA

Tutkijat

  • Päätutkija: Shahram ATTARIAN, MD, Hôpital La Timone
  • Opintojohtaja: Viviane BERTRAND, PhD, Pharnext SA

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. joulukuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. lokakuuta 2011

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. joulukuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 20. heinäkuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. heinäkuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 25. heinäkuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 22. marraskuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 19. lokakuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CLN-PXT3003-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Charcot-Marie-Toothin tauti

Kliiniset tutkimukset PXT3003 Pieni annos

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Austria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa