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Studio di fase II, randomizzato, controllato con placebo in pazienti con malattia di Charcot-Marie-tooth di tipo 1A

19 ottobre 2017 aggiornato da: Pharnext SA

Uno studio di fase II, randomizzato, controllato con placebo sulla sicurezza, efficacia, farmacodinamica e farmacocinetica di PXT3003 in pazienti con malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1A.

Il presente studio è uno studio randomizzato, controllato con placebo, che valuta 3 diverse dosi di PXT3003 in pazienti con malattia CMT1A.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Oltre alla sicurezza e alla tollerabilità del trattamento, saranno valutati gli endpoint clinici, elettrofisiologici e biologici (mRNA di PMP22, istologia della biopsia cutanea e biomarcatori plasmatici). Verranno inoltre misurati i test di laboratorio standard e le concentrazioni plasmatiche del farmaco. A causa della lenta progressione della malattia e della natura dei sintomi osservati, è necessaria una durata minima di 12 mesi di trattamento per osservare un potenziale miglioramento in uno qualsiasi dei parametri di efficacia.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

80

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francia, 87042
        • CHU Dupuytren
      • Lyon, Francia, 69495
        • CHU Lyon Sud
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hôpital La Timone
      • Nantes, Francia, 44093
        • Hôtel Dieu
      • Paris, Francia, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 61 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • CMT1A comprovato dal DNA
  • Debolezza muscolare almeno nella dorsiflessione del piede (valutazione clinica)
  • Età compresa tra 18 e 65 anni
  • Maschio o femmina non incinta, che non allatta
  • Punteggio di neuropatia CMT allo screening ≤ 20
  • Accetta di eseguire studi elettrofisiologici e due biopsie cutanee per la determinazione dell'espressione e dell'istologia di PMP22
  • Fornire il consenso informato scritto firmato per partecipare allo studio e disposto e in grado di rispettare tutte le procedure dello studio e le visite programmate

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con un'altra malattia neurologica
  • Pazienti che utilizzano trattamenti concomitanti non autorizzati, acido ascorbico, oppioidi, levotiroxina e farmaci potenzialmente neurotossici. Possono essere inclusi i pazienti che possono/accettano di interrompere questi farmaci 4 settimane prima della randomizzazione
  • Pazienti che hanno partecipato a un altro studio del farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni
  • Malattia sistemica maggiore concomitante
  • Storia clinicamente significativa di malattia medica instabile negli ultimi 30 giorni (angina instabile...)
  • Storia di significativa malattia ematologica, renale, epatica o diabete insulino-dipendente
  • Anomalie clinicamente significative sulla valutazione di laboratorio prestudio, valutazione fisica, elettrocardiogramma (ECG)
  • Livelli di ASAT/ALAT superiori al limite superiore della norma (ULN). Tuttavia, i pazienti con un aumento isolato di AST o ALT (
  • Livelli di creatinina sierica superiori al limite superiore della norma
  • Capacità mentale limitata o malattia psichiatrica che rende il soggetto incapace di fornire il consenso informato scritto o di rispettare le procedure di valutazione
  • Storia di recente abuso di alcol o droghe o mancata aderenza al trattamento o ad altri protocolli sperimentali
  • Donne in età fertile (a parte le pazienti che utilizzano adeguate misure contraccettive), in gravidanza o in allattamento
  • Sospetta incapacità di completare il follow-up dello studio (lavoratori stranieri, visitatori di passaggio, turisti o altri per i quali non è assicurata la valutazione del follow-up)
  • Chirurgia degli arti nei sei mesi precedenti la randomizzazione o pianificata prima del completamento dello studio
  • Ipersensibilità nota a uno qualsiasi dei singoli componenti di PXT3003
  • Porfiria

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PXT3003 Basso dosaggio
Formulazione orale liquida, 1/100, bid, 12 mesi
Droga: PXT3003 Basso dosaggio
Liquido, 5 ml, due volte al giorno, trattamento di 12 mesi
Altri nomi:
  • Pleocomposto PXT3003
Sperimentale: PXT3003 Dose intermedia
Formulazione orale liquida, 1/50, bid, 12 mesi
Droga: PXT3003 Dose intermedia
Liquido, 5 ml, due volte al giorno, trattamento di 12 mesi
Altri nomi:
  • Pleocomposto PXT3003
Sperimentale: PXT3003 Dose elevata
Formulazione orale liquida, 1/10, bid, 12 mesi
Droga: PXT3003 Dose elevata
Liquido, 5 ml, due volte al giorno, trattamento di 12 mesi
Altri nomi:
  • Pleocomposto PXT3003
Comparatore placebo: Placebo
Formulazione orale liquida, bid, 12 mesi
Altro: Placebo
Liquido, 5 ml, due volte al giorno, trattamento di 12 mesi
Altri nomi:
  • Pleocomposto PXT3003

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità di PXT3003
Lasso di tempo: Screening, randomizzazione, trattamento a 1, 3, 6, 9, 12 mesi e follow-up a 1 mese

L'obiettivo primario è valutare la sicurezza clinica e di laboratorio e la tollerabilità di tre dosi di PXT3003 somministrate per via orale per 12 mesi a pazienti affetti da CMT1A rispetto al placebo.

Numero di partecipanti con eventi avversi in ciascun braccio.
Screening, randomizzazione, trattamento a 1, 3, 6, 9, 12 mesi e follow-up a 1 mese

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per ottenere dati preliminari sull'efficacia di PXT3003 su punteggi clinici e test funzionali
Lasso di tempo: Screening, randomizzazione, trattamento a 3, 6, 9 e 12 mesi

I punteggi di efficacia e i test funzionali saranno valutati CMTNS/CMTES:ONLS, VAS, affaticamento, dolore, test del cammino in sei minuti (6MWT), test del piolo a nove fori, test muscolare quantificato (QMT; presa della mano e dorsiflessione del piede), CGI.

Per ogni test o punteggio, variazione rispetto al basale dopo 3, 6, 9 e 12 mesi di trattamento.
Screening, randomizzazione, trattamento a 3, 6, 9 e 12 mesi
Per valutare l'effetto farmacodinamico di PXT3003 sui livelli di mRNA di PMP22 e sulla densità degli assoni intraepidermici nella biopsia cutanea
Lasso di tempo: Randomizzazione e trattamento di 12 mesi

Verrà eseguita una biopsia cutanea (consistente in 2 piccole biopsie con punzone) per valutare l'espressione dell'mRNA di PMP22 e la densità degli assoni intraepidermici.

Variazione rispetto al basale dopo 12 mesi di trattamento.
Randomizzazione e trattamento di 12 mesi
Per valutare l'effetto farmacodinamico di PXT3003 su parametri neurofisiologici selezionati
Lasso di tempo: Screening, randomizzazione, trattamento a 3, 6, 9 e 12 mesi

Verrà eseguito l'esame elettrofisiologico per valutare le risposte sensoriali e motorie dei nervi mediano e ulnare (lato non dominante) tra cui: NCV, potenziale d'azione muscolare composto (CMAP) e SNAP.

Variazione rispetto al basale dopo 3, 6, 9 e 12 mesi di trattamento.
Screening, randomizzazione, trattamento a 3, 6, 9 e 12 mesi
Per valutare l'effetto farmacodinamico di PXT3003 su una serie di biomarcatori biochimici
Lasso di tempo: Randomizzazione e trattamento di 3 mesi

Dosaggi di biomarcatori biochimici nel plasma.

Variazione rispetto al basale dopo 3 mesi di trattamento.
Randomizzazione e trattamento di 3 mesi
Per valutare le concentrazioni plasmatiche di PXT3003
Lasso di tempo: Randomizzazione, trattamento a 1, 6 e 12 mesi
Concentrazioni plasmatiche di PXT3003 dopo una somministrazione (randomizzazione) e dopo 1, 6 e 12 mesi di trattamento.
Randomizzazione, trattamento a 1, 6 e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pharnext SA

Investigatori

  • Investigatore principale: Shahram ATTARIAN, MD, Hôpital La Timone
  • Direttore dello studio: Viviane BERTRAND, PhD, Pharnext SA

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 luglio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 luglio 2011

Primo Inserito (Stima)

25 luglio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 novembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 ottobre 2017

Ultimo verificato

1 ottobre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLN-PXT3003-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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