Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze II, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie u pacientů s onemocněním Charcot-Marie-tooth typu 1A

19. října 2017 aktualizováno: Pharnext SA

Randomizovaná, placebem kontrolovaná fáze II studie bezpečnosti, účinnosti, farmakodynamiky a farmakokinetiky PXT3003 u pacientů s onemocněním Charcot-Marie-Tooth typu 1A.

Tato studie je randomizovaná, placebem kontrolovaná studie hodnotící 3 různé dávky PXT3003 u pacientů s onemocněním CMT1A.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Kromě bezpečnosti a snášenlivosti léčby budou posuzovány klinické, elektrofyziologické a biologické cíle (mRNA PMP22, histologie kožní biopsie a biomarkery plazmy). Rovněž budou měřeny standardní laboratorní testy a koncentrace léčiva v plazmě. Vzhledem k pomalé progresi onemocnění a povaze pozorovaných symptomů je nutná minimální délka léčby 12 měsíců, aby bylo možné pozorovat potenciální zlepšení kteréhokoli z parametrů účinnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

80

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lille, Francie, 59037
        • Hopital Roger Salengro
      • Limoges, Francie, 87042
        • Chu Dupuytren
      • Lyon, Francie, 69495
        • CHU Lyon Sud
      • Marseille, Francie, 13385
        • Hôpital La Timone
      • Nantes, Francie, 44093
        • Hotel Dieu
      • Paris, Francie, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 63 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • DNA ověřená CMT1A
  • Svalová slabost v alespoň dorzální flexi chodidla (klinické hodnocení)
  • Věk od 18 do 65 let
  • Muž nebo netěhotná, nekojící žena
  • Skóre neuropatie CMT při screeningu ≤ 20
  • Souhlasí s provedením elektrorofyziologických studií a dvou kožních biopsií pro stanovení exprese PMP22 a histologie
  • Poskytnutí podepsaného písemného informovaného souhlasu s účastí ve studii a ochoty a schopnosti dodržovat všechny postupy studie a plánované návštěvy

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s jiným neurologickým onemocněním
  • Pacienti užívající nepovolenou souběžnou léčbu, kyselinu askorbovou, opioidy, levothyroxin a potenciálně neurotoxické léky. Mohou být zařazeni pacienti, kteří mohou/souhlasí s ukončením těchto léků 4 týdny před randomizací
  • Pacienti, kteří se během posledních 30 dnů zúčastnili jiné studie hodnoceného léku
  • Souběžné závažné systémové onemocnění
  • Klinicky významná anamnéza nestabilního onemocnění za posledních 30 dní (nestabilní angina…)
  • Anamnéza významného hematologického onemocnění, onemocnění ledvin, jater nebo diabetu závislého na inzulínu
  • Klinicky významné abnormality na laboratorním hodnocení před studiem, fyzikálním hodnocení, elektrokardiogramu (EKG)
  • Hladiny AST/ALAT nad horní hranicí normálu (ULN). Nicméně pacienti s izolovaným zvýšením buď AST nebo ALT (
  • Hladiny kreatininu v séru nad horní hranicí normálu
  • Omezená duševní kapacita nebo psychiatrické onemocnění, které znemožňuje subjektu poskytnout písemný informovaný souhlas nebo vyhovět hodnotícím postupům
  • Anamnéza nedávného zneužívání alkoholu nebo drog nebo nedodržování léčby nebo jiných experimentálních protokolů
  • Žena ve fertilním věku (kromě pacientky používající adekvátní antikoncepční opatření), těhotná nebo kojící
  • Podezření na nemožnost dokončit sledování studie (zahraniční pracovníci, přechodní návštěvníci, turisté nebo kdokoli jiný, u kterého není zajištěno následné hodnocení)
  • Operace končetiny během šesti měsíců před randomizací nebo plánovaná před dokončením studie
  • Známá přecitlivělost na kteroukoli z jednotlivých složek PXT3003
  • porfyrie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PXT3003 Nízká dávka
Orální kapalné složení, 1/100, nabídka, 12 měsíců
Lék: PXT3003 Nízká dávka
Tekutina, 5 ml, dvakrát denně, 12měsíční léčba
Ostatní jména:
  • Pleocompound PXT3003
Experimentální: PXT3003 Mezidávka
Orální kapalné složení, 1/50, nabídka, 12 měsíců
Lék: PXT3003 Střední dávka
Tekutina, 5 ml, dvakrát denně, 12měsíční léčba
Ostatní jména:
  • Pleocompound PXT3003
Experimentální: PXT3003 Vysoká dávka
Orální kapalné složení, 1/10, nabídka, 12 měsíců
Lék: PXT3003 Vysoká dávka
Tekutina, 5 ml, dvakrát denně, 12měsíční léčba
Ostatní jména:
  • Pleocompound PXT3003
Komparátor placeba: Placebo
Orální kapalné složení, nabídka, 12 měsíců
Jiný: Placebo
Tekutina, 5 ml, dvakrát denně, 12měsíční léčba
Ostatní jména:
  • Pleocompound PXT3003

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost PXT3003
Časové okno: Screening, randomizace, 1-, 3-, 6-, 9-, 12měsíční léčba a 1měsíční sledování

Primárním cílem je posoudit klinickou a laboratorní bezpečnost a snášenlivost tří dávek PXT3003 podávaných perorálně po dobu 12 měsíců pacientům s CMT1A oproti placebu.

Počet účastníků s nežádoucími účinky v každé větvi.
Screening, randomizace, 1-, 3-, 6-, 9-, 12měsíční léčba a 1měsíční sledování

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Získání předběžných údajů o účinnosti PXT3003 na klinických skóre a funkčních testech
Časové okno: Screening, randomizace, 3-, 6-, 9- a 12měsíční léčba

Skóre účinnosti a funkční testy budou hodnoceny CMTNS/CMTES:ONLS, VAS, únava, bolest, šestiminutový test chůze (6MWT), devítijamkový kolíkový test, kvantifikované svalové testování (QMT; úchop ruky a dorziflexe nohy), CGI.

U každého testu nebo skóre se po 3, 6, 9 a 12 měsících léčby změňte od výchozí hodnoty.
Screening, randomizace, 3-, 6-, 9- a 12měsíční léčba
Posouzení farmakodynamického účinku PXT3003 na hladiny PMP22 mRNA a intraepidermální axonovou hustotu v kožní biopsii
Časové okno: Randomizace a 12měsíční léčba

K posouzení exprese mRNA PMP22 a intraepidermální hustoty axonů bude provedena kožní biopsie (sestávající ze 2 malých biopsií).

Změna od výchozího stavu po 12 měsících léčby.
Randomizace a 12měsíční léčba
Posouzení farmakodynamického účinku PXT3003 na vybrané neurofyziologické parametry
Časové okno: Screening, randomizace, 3-, 6-, 9- a 12měsíční léčba

Bude provedeno elektrofyziologické vyšetření k posouzení senzorických a motorických odpovědí středního a ulnárního nervu (nedominantní strana) včetně: NCV, složeného svalového akčního potenciálu (CMAP) a SNAP.

Změna od výchozího stavu po 3, 6, 9 a 12 měsících léčby.
Screening, randomizace, 3-, 6-, 9- a 12měsíční léčba
K posouzení farmakodynamického účinku PXT3003 na řadu biochemických biomarkerů
Časové okno: Randomizace a 3měsíční léčba

Dávkování biochemických biomarkerů v plazmě.

Změna od výchozího stavu po 3 měsících léčby.
Randomizace a 3měsíční léčba
K posouzení plazmatických koncentrací PXT3003
Časové okno: Randomizace, 1-, 6- a 12měsíční léčba
Plazmatické koncentrace PXT3003 po jednom podání (randomizace) a po 1-, 6- a 12-ti měsících léčby.
Randomizace, 1-, 6- a 12měsíční léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pharnext SA

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Shahram ATTARIAN, MD, Hôpital La Timone
  • Ředitel studie: Viviane BERTRAND, PhD, Pharnext SA

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. července 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. července 2011

První zveřejněno (Odhad)

25. července 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. listopadu 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. října 2017

Naposledy ověřeno

1. října 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLN-PXT3003-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Charcot-Marie-Tooth nemoc

Klinické studie na PXT3003 Nízká dávka

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Portugal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit