Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase II, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie bij patiënten met de ziekte van Charcot-marie-tooth type 1A

19 oktober 2017 bijgewerkt door: Pharnext SA

Een gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase II-studie naar de veiligheid, werkzaamheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van PXT3003 bij patiënten met de ziekte van Charcot-Marie-Tooth type 1A.

De huidige studie is een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie die 3 verschillende doses PXT3003 evalueert bij patiënten met de ziekte van CMT1A.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Naast de veiligheid en verdraagbaarheid van de behandeling zullen klinische, elektrofysiologische en biologische eindpunten (PMP22 mRNA, huidbiopsiehistologie en plasmabiomarkers) worden beoordeeld. Standaard laboratoriumtests en plasmaconcentraties van geneesmiddelen zullen ook worden gemeten. Vanwege de langzame progressie van de ziekte en de aard van de waargenomen symptomen is een behandelingsduur van minimaal 12 maanden vereist om een ​​mogelijke verbetering van een van de werkzaamheidsparameters waar te nemen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

80

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Hopital Roger Salengro
      • Limoges, Frankrijk, 87042
        • Chu Dupuytren
      • Lyon, Frankrijk, 69495
        • CHU Lyon Sud
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Hôpital La Timone
      • Nantes, Frankrijk, 44093
        • Hotel Dieu
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 63 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • DNA bewezen CMT1A
  • Spierzwakte in ten minste dorsaalflexie van de voet (klinische beoordeling)
  • Leeftijd tussen 18 en 65 jaar
  • Man of niet-zwanger, vrouw die geen borstvoeding geeft
  • CMT-neuropathiescore bij screening ≤ 20
  • Stemt ermee in om elektrofysiologische studies en twee huidbiopten uit te voeren voor bepaling van PMP22-expressie en histologie
  • Het verstrekken van ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan het onderzoek en bereid en in staat om te voldoen aan alle onderzoeksprocedures en geplande bezoeken

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met een andere neurologische aandoening
  • Patiënten die ongeoorloofde gelijktijdige behandelingen gebruiken, ascorbinezuur, opioïden, levothyroxine en mogelijk neurotoxische geneesmiddelen. Patiënten die 4 weken voor randomisatie kunnen/willen stoppen met deze medicijnen, kunnen worden geïncludeerd
  • Patiënten die in de afgelopen 30 dagen hebben deelgenomen aan een ander onderzoek naar een geneesmiddel in onderzoek
  • Gelijktijdige ernstige systemische ziekte
  • Klinisch significante voorgeschiedenis van onstabiele medische ziekte gedurende de laatste 30 dagen (onstabiele angina pectoris...)
  • Geschiedenis van significante hematologische, nier-, leverziekte of insulineafhankelijke diabetes
  • Klinisch significante afwijkingen op de laboratoriumevaluatie voorafgaand aan de studie, fysieke evaluatie, elektrocardiogram (ECG)
  • ASAT/ALAT-niveaus boven de bovengrens van normaal (ULN). Patiënten met een geïsoleerde verhoging van ASAT of ALAT (
  • Serumcreatininewaarden boven de bovengrens van normaal
  • Beperkte mentale capaciteit of psychiatrische ziekte waardoor de proefpersoon niet in staat is om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven of om te voldoen aan evaluatieprocedures
  • Geschiedenis van recent alcohol- of drugsmisbruik of niet-naleving van behandeling of andere experimentele protocollen
  • Vrouw die zwanger kan worden (afgezien van de patiënt die adequate anticonceptiemaatregelen gebruikt), zwanger is of borstvoeding geeft
  • Vermoedelijk onvermogen om de follow-up van het onderzoek te voltooien (buitenlandse werknemers, tijdelijke bezoekers, toeristen of anderen voor wie follow-upevaluatie niet gegarandeerd is)
  • Ledematenchirurgie in de zes maanden voor randomisatie of gepland voor afronding van de studie
  • Bekende overgevoeligheid voor een van de afzonderlijke componenten van PXT3003
  • Porfyrie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PXT3003 Lage dosis
Orale vloeibare formulering, 1/100, bid, 12 maanden
Geneesmiddel: PXT3003 Lage dosis
Vloeistof, 5 ml, tweemaal daags, kuur van 12 maanden
Andere namen:
  • Pleocompound PXT3003
Experimenteel: PXT3003 Tussendosering
Orale vloeibare formulering, 1/50, bid, 12 maanden
Geneesmiddel: PXT3003 Tussendosering
Vloeistof, 5 ml, tweemaal daags, kuur van 12 maanden
Andere namen:
  • Pleocompound PXT3003
Experimenteel: PXT3003 Hoge dosis
Orale vloeibare formulering, 1/10, bid, 12 maanden
Geneesmiddel: PXT3003 Hoge dosis
Vloeistof, 5 ml, tweemaal daags, kuur van 12 maanden
Andere namen:
  • Pleocompound PXT3003
Placebo-vergelijker: Placebo
Orale vloeibare formulering, bid, 12 maanden
Ander: Placebo
Vloeistof, 5 ml, tweemaal daags, kuur van 12 maanden
Andere namen:
  • Pleocompound PXT3003

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid van PXT3003
Tijdsspanne: Screening, randomisatie, 1-, 3-, 6-, 9-, 12 maanden behandeling en 1 maand follow-up

Het primaire doel is het beoordelen van de klinische en laboratoriumveiligheid en verdraagbaarheid van drie doses PXT3003 die gedurende 12 maanden oraal werden toegediend aan CMT1A-patiënten versus placebo.

Aantal deelnemers met bijwerkingen in elke arm.
Screening, randomisatie, 1-, 3-, 6-, 9-, 12 maanden behandeling en 1 maand follow-up

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om voorlopige gegevens te verkrijgen over de werkzaamheid van PXT3003 op klinische scores en functionele tests
Tijdsspanne: Screening, randomisatie, behandeling van 3, 6, 9 en 12 maanden

Werkzaamheidsscores en functionele tests zullen worden beoordeeld CMTNS/CMTES:ONLS, VAS, vermoeidheid, pijn, zes minuten looptest (6MWT), negen-hole peg test, gekwantificeerde spiertesten (QMT; handgreep en voet dorsaalflexie), CGI.

Verander voor elke test of score ten opzichte van de uitgangswaarde na 3, 6, 9 en 12 maanden behandeling.
Screening, randomisatie, behandeling van 3, 6, 9 en 12 maanden
Om het farmacodynamische effect van PXT3003 op PMP22-mRNA-niveaus en intra-epidermale axondichtheid in cutane biopsie te beoordelen
Tijdsspanne: Randomisatie en behandeling van 12 maanden

Een huidbiopsie (bestaande uit 2 kleine ponsbiopten) zal worden uitgevoerd om de mRNA-expressie van PMP22 en de intra-epidermale axondichtheid te beoordelen.

Verandering ten opzichte van baseline na 12 maanden behandeling.
Randomisatie en behandeling van 12 maanden
Om het farmacodynamische effect van PXT3003 op geselecteerde neurofysiologische parameters te beoordelen
Tijdsspanne: Screening, randomisatie, behandeling van 3, 6, 9 en 12 maanden

Elektrofysiologisch onderzoek zal worden uitgevoerd om sensorische en motorische reacties van de mediane en ulnaire zenuwen (niet-dominante zijde) te beoordelen, waaronder: NCV, samengestelde spieractiepotentiaal (CMAP) en SNAP.

Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde na behandeling van 3, 6, 9 en 12 maanden.
Screening, randomisatie, behandeling van 3, 6, 9 en 12 maanden
Om het farmacodynamische effect van PXT3003 op een reeks biochemische biomarkers te beoordelen
Tijdsspanne: Randomisatie en behandeling van 3 maanden

Doseringen van biochemische biomarkers in plasma.

Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde na 3 maanden behandeling.
Randomisatie en behandeling van 3 maanden
Om de plasmaconcentraties van PXT3003 te beoordelen
Tijdsspanne: Randomisatie, behandeling van 1, 6 en 12 maanden
PXT3003 plasmaconcentraties na één toediening (randomisatie) en na 1, 6 en 12 maanden behandeling.
Randomisatie, behandeling van 1, 6 en 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pharnext SA

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Shahram ATTARIAN, MD, Hôpital La Timone
  • Studie directeur: Viviane BERTRAND, PhD, Pharnext SA

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2011

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 juli 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 juli 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

25 juli 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 november 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 oktober 2017

Laatst geverifieerd

1 oktober 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLN-PXT3003-01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Charcot-Marie-Tooth

Klinische onderzoeken op PXT3003 Lage dosis

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Russia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren