Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза II, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование у пациентов с болезнью Шарко-Мари-Тута типа 1А

19 октября 2017 г. обновлено: Pharnext SA

Рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы II безопасности, эффективности, фармакодинамики и фармакокинетики PXT3003 у пациентов с болезнью Шарко-Мари-Тута типа 1A.

Настоящее исследование представляет собой рандомизированное плацебо-контролируемое исследование, в котором оценивают 3 различные дозы PXT3003 у пациентов с заболеванием CMT1A.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В дополнение к безопасности и переносимости лечения будут оцениваться клинические, электрофизиологические и биологические конечные точки (мРНК PMP22, гистология биопсии кожи и биомаркеры плазмы). Также будут измеряться стандартные лабораторные тесты и концентрации лекарств в плазме. Из-за медленного прогрессирования заболевания и характера наблюдаемых симптомов требуется минимальная продолжительность лечения 12 месяцев, чтобы наблюдать потенциальное улучшение любого из параметров эффективности.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

80

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Lille, Франция, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Франция, 87042
        • CHU Dupuytren
      • Lyon, Франция, 69495
        • CHU Lyon Sud
      • Marseille, Франция, 13385
        • hopital la Timone
      • Nantes, Франция, 44093
        • Hotel Dieu
      • Paris, Франция, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 63 года (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • CMT1A, подтвержденный ДНК
  • Мышечная слабость, по крайней мере, при тыльном сгибании стопы (клиническая оценка)
  • Возраст от 18 до 65 лет
  • Мужчина или не беременная женщина, не кормящая грудью
  • Оценка невропатии по ШМТ при скрининге ≤ 20
  • Согласен провести электрофизиологические исследования и две биопсии кожи для определения экспрессии PMP22 и гистологии.
  • Предоставление подписанного письменного информированного согласия на участие в исследовании, а также желание и возможность соблюдать все процедуры исследования и запланированные визиты

Критерий исключения:

  • Пациенты с другим неврологическим заболеванием
  • Пациенты, принимающие неразрешенное сопутствующее лечение, аскорбиновую кислоту, опиоиды, левотироксин и потенциально нейротоксичные препараты. Могут быть включены пациенты, которые могут/согласны прекратить прием этих препаратов за 4 недели до рандомизации.
  • Пациенты, участвовавшие в другом испытании исследуемого препарата в течение последних 30 дней.
  • Сопутствующее серьезное системное заболевание
  • Клинически значимое нестабильное заболевание в анамнезе за последние 30 дней (нестабильная стенокардия…)
  • История серьезных гематологических заболеваний, заболеваний почек, печени или инсулинозависимого диабета
  • Клинически значимые отклонения при лабораторной оценке до исследования, физикальном обследовании, электрокардиограмме (ЭКГ)
  • Уровни ASAT/ALAT выше верхней границы нормы (ВГН). Однако пациенты с изолированным повышением либо ASAT, либо ALAT (
  • Уровень креатинина в сыворотке выше верхней границы нормы
  • Ограниченные умственные способности или психическое заболевание, из-за которых субъект не может дать письменное информированное согласие или соблюдать процедуры оценки
  • История недавнего злоупотребления алкоголем или наркотиками или несоблюдение режима лечения или других экспериментальных протоколов.
  • Женщина детородного возраста (кроме пациентки, использующей адекватные меры контрацепции), беременная или кормящая грудью
  • Подозреваемая невозможность завершить последующее наблюдение за исследованием (иностранные работники, временные посетители, туристы или любые другие лица, для которых не гарантируется последующая оценка)
  • Операции на конечностях за шесть месяцев до рандомизации или запланированные до завершения исследования
  • Известная гиперчувствительность к любому из отдельных компонентов PXT3003.
  • Порфирия

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: PXT3003 Низкая доза
Жидкая форма для приема внутрь, 1/100, два раза в день, 12 месяцев
Лекарство: PXT3003 Низкая доза
Жидкость, 5 мл, два раза в день, курс лечения 12 месяцев.
Другие имена:
  • Плеокомпаунд PXT3003
Экспериментальный: PXT3003 Промежуточная доза
Жидкая форма для приема внутрь, 1/50, два раза в день, 12 месяцев
Лекарство: PXT3003 Промежуточная доза
Жидкость, 5 мл, два раза в день, курс лечения 12 месяцев.
Другие имена:
  • Плеокомпаунд PXT3003
Экспериментальный: PXT3003 Высокая доза
Жидкая форма для приема внутрь, 1/10, два раза в день, 12 месяцев
Лекарство: PXT3003 Высокая доза
Жидкость, 5 мл, два раза в день, курс лечения 12 месяцев.
Другие имена:
  • Плеокомпаунд PXT3003
Плацебо Компаратор: Плацебо
Пероральный жидкий состав, 2 раза в день, 12 месяцев
Другой: Плацебо
Жидкость, 5 мл, два раза в день, курс лечения 12 месяцев.
Другие имена:
  • Плеокомпаунд PXT3003

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость PXT3003
Временное ограничение: Скрининг, рандомизация, 1-, 3-, 6-, 9-, 12-месячное лечение и 1-месячное наблюдение

Основная цель состоит в том, чтобы оценить клиническую и лабораторную безопасность и переносимость трех доз PXT3003, вводимых перорально в течение 12 месяцев пациентам с CMT1A, по сравнению с плацебо.

Количество участников с нежелательными явлениями в каждой группе.
Скрининг, рандомизация, 1-, 3-, 6-, 9-, 12-месячное лечение и 1-месячное наблюдение

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Получить предварительные данные об эффективности PXT3003 по клиническим показателям и функциональным тестам
Временное ограничение: Скрининг, рандомизация, 3-, 6-, 9- и 12-месячное лечение

Будут оцениваться баллы эффективности и функциональные тесты CMTNS/CMTES:ONLS, VAS, утомляемость, боль, тест шестиминутной ходьбы (6MWT), тест с девятью отверстиями, количественное мышечное тестирование (QMT; хват руками и тыльное сгибание стоп), CGI.

Для каждого теста или оценки изменение исходного уровня после 3, 6, 9 и 12 месяцев лечения.
Скрининг, рандомизация, 3-, 6-, 9- и 12-месячное лечение
Оценить фармакодинамический эффект PXT3003 на уровни мРНК PMP22 и плотность интраэпидермальных аксонов при кожной биопсии
Временное ограничение: Рандомизация и 12-месячное лечение

Для оценки экспрессии мРНК PMP22 и плотности внутриэпидермальных аксонов будет выполнена биопсия кожи (состоящая из 2 небольших биопсий).

Изменение по сравнению с исходным уровнем после 12 месяцев лечения.
Рандомизация и 12-месячное лечение
Для оценки фармакодинамического эффекта PXT3003 на выбранные нейрофизиологические параметры
Временное ограничение: Скрининг, рандомизация, 3-, 6-, 9- и 12-месячное лечение

Будет проведено электрофизиологическое исследование для оценки сенсорных и моторных реакций срединного и локтевого нервов (недоминантная сторона), включая: NCV, составной мышечный потенциал действия (CMAP) и SNAP.

Изменение по сравнению с исходным уровнем через 3, 6, 9 и 12 месяцев лечения.
Скрининг, рандомизация, 3-, 6-, 9- и 12-месячное лечение
Оценить фармакодинамический эффект PXT3003 на ряд биохимических биомаркеров.
Временное ограничение: Рандомизация и 3-месячное лечение

Дозировки биохимических биомаркеров в плазме.

Изменение по сравнению с исходным уровнем через 3 месяца лечения.
Рандомизация и 3-месячное лечение
Для оценки концентрации PXT3003 в плазме
Временное ограничение: Рандомизация, 1-, 6- и 12-месячное лечение
Концентрации PXT3003 в плазме после однократного введения (рандомизация) и через 1, 6 и 12 месяцев лечения.
Рандомизация, 1-, 6- и 12-месячное лечение

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pharnext SA

Следователи

  • Главный следователь: Shahram ATTARIAN, MD, hopital la Timone
  • Директор по исследованиям: Viviane BERTRAND, PhD, Pharnext SA

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2010 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2011 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 июля 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 июля 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

25 июля 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 ноября 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 октября 2017 г.

Последняя проверка

1 октября 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CLN-PXT3003-01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования PXT3003 Низкая доза

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Uruguay

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться