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Randomisierte, placebokontrollierte Phase-II-Studie bei Patienten mit Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1A

19. Oktober 2017 aktualisiert von: Pharnext SA

Eine randomisierte, placebokontrollierte Phase-II-Studie zur Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakodynamik und Pharmakokinetik von PXT3003 bei Patienten mit Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1A.

Bei der vorliegenden Studie handelt es sich um eine randomisierte, placebokontrollierte Studie, die 3 verschiedene Dosierungen von PXT3003 bei Patienten mit CMT1A-Erkrankung untersucht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Neben der Sicherheit und Verträglichkeit der Behandlung werden klinische, elektrophysiologische und biologische Endpunkte (PMP22-mRNA, Hautbiopsie, Histologie und Plasma-Biomarker) bewertet. Standardlabortests und Drogenplasmakonzentrationen werden ebenfalls gemessen. Aufgrund des langsamen Fortschreitens der Krankheit und der Art der beobachteten Symptome ist eine Behandlungsdauer von mindestens 12 Monaten erforderlich, um eine mögliche Verbesserung eines der Wirksamkeitsparameter zu beobachten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

80

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Hopital Roger Salengro
      • Limoges, Frankreich, 87042
        • Chu Dupuytren
      • Lyon, Frankreich, 69495
        • CHU Lyon Sud
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Hôpital La Timone
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • Hotel Dieu
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 63 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • DNA-geprüftes CMT1A
  • Muskelschwäche mindestens in Fußheberbeugung (klinische Beurteilung)
  • Alter zwischen 18 und 65 Jahren
  • Männlich oder nicht schwanger, nicht stillende Frau
  • CMT-Neuropathie-Score beim Screening ≤ 20
  • Stimmt zu, elektrorophysiologische Studien und zwei Hautbiopsien zur Bestimmung der PMP22-Expression und -Histologie durchzuführen
  • Bereitstellung einer unterschriebenen schriftlichen Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie und Bereitschaft und Fähigkeit, alle Studienverfahren und geplanten Besuche einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit einer anderen neurologischen Erkrankung
  • Patienten, die nicht zugelassene Begleitbehandlungen, Ascorbinsäure, Opioide, Levothyroxin und potenziell neurotoxische Arzneimittel anwenden. Patienten, die diese Medikamente 4 Wochen vor der Randomisierung absetzen können/einwilligen, können eingeschlossen werden
  • Patienten, die in den letzten 30 Tagen an einer anderen Studie mit dem Prüfpräparat teilgenommen haben
  • Begleitende schwere systemische Erkrankung
  • Klinisch signifikante Vorgeschichte einer instabilen medizinischen Erkrankung in den letzten 30 Tagen (instabile Angina …)
  • Vorgeschichte einer signifikanten hämatologischen, Nieren-, Lebererkrankung oder insulinabhängigen Diabetes
  • Klinisch signifikante Anomalien bei der Vorstudie Laborbewertung, körperliche Untersuchung, Elektrokardiogramm (EKG)
  • ASAT/ALAT-Spiegel über der oberen Normgrenze (ULN). Patienten mit einer isolierten Erhöhung von entweder ASAT oder ALAT (
  • Serum-Kreatininspiegel über der oberen Normgrenze
  • Begrenzte geistige Leistungsfähigkeit oder psychiatrische Erkrankung, die das Subjekt unfähig machen, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben oder Bewertungsverfahren einzuhalten
  • Vorgeschichte des jüngsten Alkohol- oder Drogenmissbrauchs oder Nichteinhaltung der Behandlung oder anderer experimenteller Protokolle
  • Frau im gebärfähigen Alter (mit Ausnahme der Patientin, die angemessene Verhütungsmaßnahmen anwendet), schwanger oder stillend
  • Vermutete Unfähigkeit, die Studiennachbereitung abzuschließen (Gastarbeiter, Durchreisende, Touristen oder andere, für die eine Nachbereitung nicht gewährleistet ist)
  • Gliedmaßenchirurgie in den sechs Monaten vor der Randomisierung oder geplant vor Abschluss der Studie
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der einzelnen Bestandteile von PXT3003
  • Porphyrie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PXT3003 Niedrig dosiert
Orale flüssige Formulierung, 1/100, bid, 12 Monate
Arzneimittel: PXT3003 Niedrig dosiert
Flüssigkeit, 5 ml, zweimal täglich, 12-monatige Kur
Andere Namen:
  • Pleocompound PXT3003
Experimental: PXT3003 Mittlere Dosis
Orale flüssige Formulierung, 1/50, bid, 12 Monate
Arzneimittel: PXT3003 Zwischendosis
Flüssigkeit, 5 ml, zweimal täglich, 12-monatige Kur
Andere Namen:
  • Pleocompound PXT3003
Experimental: PXT3003 Hohe Dosis
Orale flüssige Formulierung, 1/10, bid, 12 Monate
Arzneimittel: PXT3003 Hochdosiert
Flüssigkeit, 5 ml, zweimal täglich, 12-monatige Kur
Andere Namen:
  • Pleocompound PXT3003
Placebo-Komparator: Placebo
Orale flüssige Formulierung, bid, 12 Monate
Sonstiges: Placebo
Flüssigkeit, 5 ml, zweimal täglich, 12-monatige Kur
Andere Namen:
  • Pleocompound PXT3003

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit von PXT3003
Zeitfenster: Screening, Randomisierung, 1-, 3-, 6-, 9-, 12-monatige Behandlung und 1-monatige Nachbeobachtung

Das primäre Ziel ist die Bewertung der klinischen und Laborsicherheit und Verträglichkeit von drei Dosen von PXT3003, die CMT1A-Patienten 12 Monate lang oral verabreicht wurden, im Vergleich zu Placebo.

Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen in jedem Arm.
Screening, Randomisierung, 1-, 3-, 6-, 9-, 12-monatige Behandlung und 1-monatige Nachbeobachtung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erhalt vorläufiger Daten zur Wirksamkeit von PXT3003 bei klinischen Ergebnissen und Funktionstests
Zeitfenster: Screening, Randomisierung, 3-, 6-, 9- und 12-monatige Behandlung

Wirksamkeitsbewertungen und Funktionstests werden bewertet: CMTNS/CMTES:ONLS, VAS, Müdigkeit, Schmerzen, Sechs-Minuten-Gehtest (6MWT), Neun-Loch-Peg-Test, quantifizierter Muskeltest (QMT; Handgriff und Fußdorsalflexion), CGI.

Für jeden Test oder Score ist der Ausgangswert nach 3-, 6-, 9- und 12-monatiger Behandlung zu ändern.
Screening, Randomisierung, 3-, 6-, 9- und 12-monatige Behandlung
Bewertung der pharmakodynamischen Wirkung von PXT3003 auf die PMP22-mRNA-Spiegel und die intraepidermale Axondichte in der Hautbiopsie
Zeitfenster: Randomisierung und 12-monatige Behandlung

Eine Hautbiopsie (bestehend aus 2 kleinen Stanzbiopsien) wird durchgeführt, um die PMP22-mRNA-Expression und die intraepidermale Axondichte zu beurteilen.

Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 12-monatiger Behandlung.
Randomisierung und 12-monatige Behandlung
Bewertung der pharmakodynamischen Wirkung von PXT3003 auf ausgewählte neurophysiologische Parameter
Zeitfenster: Screening, Randomisierung, 3-, 6-, 9- und 12-monatige Behandlung

Es wird eine elektrophysiologische Untersuchung durchgeführt, um die sensorischen und motorischen Reaktionen der N. medianus und ulnaris (nicht dominante Seite) zu beurteilen, einschließlich: NCV, zusammengesetztes Muskelaktionspotential (CMAP) und SNAP.

Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 3-, 6-, 9- und 12-monatiger Behandlung.
Screening, Randomisierung, 3-, 6-, 9- und 12-monatige Behandlung
Bewertung der pharmakodynamischen Wirkung von PXT3003 auf eine Reihe von biochemischen Biomarkern
Zeitfenster: Randomisierung und 3-monatige Behandlung

Dosierungen biochemischer Biomarker im Plasma.

Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 3-monatiger Behandlung.
Randomisierung und 3-monatige Behandlung
Bewertung der Plasmakonzentrationen von PXT3003
Zeitfenster: Randomisierung, 1-, 6- und 12-monatige Behandlung
Plasmakonzentrationen von PXT3003 nach einmaliger Verabreichung (Randomisierung) und nach 1-, 6- und 12-monatiger Behandlung.
Randomisierung, 1-, 6- und 12-monatige Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pharnext SA

Ermittler

  • Hauptermittler: Shahram ATTARIAN, MD, Hôpital La Timone
  • Studienleiter: Viviane BERTRAND, PhD, Pharnext SA

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Juli 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Juli 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

25. Juli 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. November 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Oktober 2017

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLN-PXT3003-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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