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在 1A 型 Charcot-marie-tooth 病患者中进行的 II 期随机安慰剂对照试验

2017年10月19日 更新者：Pharnext SA

PXT3003 在 1A 型 Charcot-Marie-Tooth 病患者中的安全性、有效性、药效学和药代动力学的 II 期随机安慰剂对照试验。

本试验是一项随机、安慰剂对照研究，在 CMT1A 疾病患者中评估 3 种不同剂量的 PXT3003。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

除了治疗的安全性和耐受性外，还将评估临床、电生理学和生物学终点（PMP22 mRNA、皮肤活检组织学和血浆生物标志物）。 还将测量标准实验室测试和药物血浆浓度。 由于疾病的缓慢进展和观察到的症状的性质，需要至少 12 个月的治疗时间才能观察到任何疗效参数的潜在改善。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

80

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 法国
      • Lille、法国、59037
        • Hopital Roger Salengro
      • Limoges、法国、87042
        • Chu Dupuytren
      • Lyon、法国、69495
        • CHU Lyon Sud
      • Marseille、法国、13385
        • Hôpital La Timone
      • Nantes、法国、44093
        • Hotel Dieu
      • Paris、法国、75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年 至 63年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • DNA 证明 CMT1A
  • 至少足背屈时肌肉无力（临床评估）
  • 年龄在 18 至 65 岁之间
  • 男性或未怀孕、未哺乳的女性
  • 筛选时 CMT 神经病变评分 ≤ 20
  • 同意进行电生理学研究和两次皮肤活检以确定 PMP22 表达和组织学
  • 提供签署的书面知情同意书以参与研究并愿意并能够遵守所有研究程序和预定的访问

排除标准：

  • 患有另一种神经系统疾病的患者
  • 使用未经授权的伴随治疗、抗坏血酸、阿片类药物、左旋甲状腺素和潜在神经毒性药物的患者。 能够/同意在随机分组前 4 周停用这些药物的患者可以包括在内
  • 在过去 30 天内参加过另一项研究药物试验的患者
  • 伴随的主要全身性疾病
  • 在过去 30 天内有临床意义的不稳定内科疾病史（不稳定型心绞痛……）
  • 严重血液学、肾脏、肝脏疾病或胰岛素依赖型糖尿病的病史
  • 研究前实验室评估、身体评估、心电图 (ECG) 的临床显着异常
  • ASAT/ALAT 水平高于正常上限 (ULN)。 然而，单独升高 ASAT 或 ALAT 的患者（
  • 血清肌酐水平高于正常上限
  • 受限心智能力或精神疾病导致受试者无法提供书面知情同意书或遵守评估程序
  • 最近酗酒或吸毒或不遵守治疗或其他实验方案的历史
  • 有生育能力的女性（除了采取适当避孕措施的患者）、怀孕或哺乳
  • 疑似无法完成研究随访（外国工人、短期访客、游客或任何其他无法确保后续评估的人）
  • 随机分组前六个月或计划完成试验前的肢体手术
  • 已知对 PXT3003 的任何单个组件过敏
  • 卟啉症

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：PXT3003 低剂量
口服液配方，1/100，bid，12 个月
药品：PXT3003 低剂量
液体，5 毫升，每天两次，为期 12 个月的治疗
其他名称：
  • 复合物 PXT3003
实验性的：PXT3003 中剂量
口服液配方，1/50，bid，12 个月
药品：PXT3003 中剂量
液体，5 毫升，每天两次，为期 12 个月的治疗
其他名称：
  • 复合物 PXT3003
实验性的：PXT3003 高剂量
口服液配方，1/10，bid，12个月
药品：PXT3003 高剂量
液体，5 毫升，每天两次，为期 12 个月的治疗
其他名称：
  • 复合物 PXT3003
安慰剂比较：安慰剂
口服液配方，bid，12个月
其他：安慰剂
液体，5 毫升，每天两次，为期 12 个月的治疗
其他名称：
  • 复合物 PXT3003

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
PXT3003 的安全性和耐受性
大体时间：筛选、随机化、1、3、6、9、12 个月的治疗和 1 个月的随访

主要目标是评估 CMT1A 患者口服三剂 PXT3003 12 个月与安慰剂相比的临床和实验室安全性和耐受性。

每组发生不良事件的参与者人数。
筛选、随机化、1、3、6、9、12 个月的治疗和 1 个月的随访

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
获得关于 PXT3003 对临床评分和功能测试的疗效的初步数据
大体时间：筛选、随机化、3、6、9 和 12 个月的治疗

将评估功效评分和功能测试 CMTNS/CMTES：ONLS、VAS、疲劳、疼痛、六分钟步行测试 (6MWT)、九孔钉测试、量化肌肉测试（QMT；手握和足背屈）、CGI。

对于每个测试或分数，在治疗 3、6、9 和 12 个月后相对于基线的变化。
筛选、随机化、3、6、9 和 12 个月的治疗
评估 PXT3003 对皮肤活检中 PMP22 mRNA 水平和表皮内轴突密度的药效学影响
大体时间：随机化和 12 个月的治疗

将进行皮肤活检（由 2 个小钻孔活检组成）以评估 PMP22 mRNA 表达和表皮内轴突密度。

治疗 12 个月后相对于基线的变化。
随机化和 12 个月的治疗
评估 PXT3003 对选定神经生理学参数的药效学影响
大体时间：筛选、随机化、3、6、9 和 12 个月的治疗

将进行电生理检查以评估正中神经和尺神经（非优势侧）的感觉和运动反应，包括：NCV、复合肌肉动作电位 (CMAP) 和 SNAP。

治疗 3 个月、6 个月、9 个月和 12 个月后相对于基线的变化。
筛选、随机化、3、6、9 和 12 个月的治疗
评估 PXT3003 对一系列生化生物标志物的药效学影响
大体时间：随机化和 3 个月的治疗

血浆中生化生物标志物的剂量。

治疗 3 个月后相对于基线的变化。
随机化和 3 个月的治疗
评估 PXT3003 的血浆浓度
大体时间：随机化，1 个月、6 个月和 12 个月的治疗
PXT3003 一次给药（随机化）后以及治疗 1、6 和 12 个月后的血浆浓度。
随机化，1 个月、6 个月和 12 个月的治疗

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Pharnext SA

调查人员

  • 首席研究员：Shahram ATTARIAN, MD、Hôpital La Timone
  • 研究主任：Viviane BERTRAND, PhD、Pharnext SA

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2010年12月1日

初级完成 (实际的)

2011年10月1日

研究完成 (实际的)

2012年12月1日

研究注册日期

首次提交

2011年7月20日

首先提交符合 QC 标准的

2011年7月22日

首次发布 (估计)

2011年7月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2017年11月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年10月19日

最后验证

2017年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CLN-PXT3003-01

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

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