このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

シャルコー・マリー・トゥース病 1A 型患者を対象とした第 II 相無作為化プラセボ対照試験

2017年10月19日 更新者：Pharnext SA

シャルコー・マリー・トゥース病タイプ 1A の患者における PXT3003 の安全性、有効性、薬力学および薬物動態の第 II 相無作為化プラセボ対照試験。

現在の試験は、CMT1A 疾患患者における 3 つの異なる用量の PXT3003 を評価する無作為化プラセボ対照試験です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

治療の安全性と忍容性に加えて、臨床的、電気生理学的および生物学的エンドポイント (PMP22 mRNA、皮膚生検組織学および血漿バイオマーカー) が評価されます。 標準的な臨床検査と薬物の血漿濃度も測定されます。 病気の進行が遅く、観察された症状の性質のため、いずれかの有効性パラメーターの潜在的な改善を観察するには、最低でも 12 か月の治療期間が必要です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

80

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • フランス
      • Lille、フランス、59037
        • Hôpital Roger Salengro
      • Limoges、フランス、87042
        • CHU Dupuytren
      • Lyon、フランス、69495
        • CHU Lyon Sud
      • Marseille、フランス、13385
        • hopital la Timone
      • Nantes、フランス、44093
        • Hotel Dieu
      • Paris、フランス、75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年～63年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • DNA証明されたCMT1A
  • 少なくとも足の背屈における筋力低下（臨床評価）
  • 18歳から65歳までの年齢
  • 男性または非妊娠、非授乳女性
  • -スクリーニング時のCMT神経障害スコア≤20
  • PMP22の発現と組織学を決定するために、電気生理学的研究と2つの皮膚生検を行うことに同意します
  • -研究に参加するための署名付きの書面によるインフォームドコンセントを提供し、すべての研究手順と予定された訪問を順守する意思と能力がある

除外基準:

  • 他の神経疾患の患者
  • 許可されていない併用療法、アスコルビン酸、オピオイド、レボチロキシン、および潜在的に神経毒性のある薬物を使用している患者。 -無作為化の4週間前にこれらの薬を中止できる/同意する患者を含めることができます
  • 過去30日以内に治験薬の別の治験に参加した患者
  • 付随する主要な全身性疾患
  • -過去30日間の不安定な医学的疾患の臨床的に重要な病歴（不安定狭心症…）
  • 重大な血液疾患、腎臓疾患、肝臓疾患、またはインスリン依存性糖尿病の病歴
  • -研究前の検査室評価、身体的評価、心電図（ECG）における臨床的に重大な異常
  • 正常の上限（ULN）を超える ASAT/ALAT レベル。 ただし、ASAT または ALAT のいずれかが単独で上昇している患者 (
  • 正常の上限を超える血清クレアチニンレベル
  • -精神的能力の制限または精神疾患により、被験者が書面によるインフォームドコンセントを提供できない、または評価手順に準拠できない
  • -最近のアルコールまたは薬物乱用の履歴、または治療またはその他の実験プロトコルを順守していない
  • -出産の可能性のある女性（適切な避妊手段を使用している患者を除く）、妊娠中または授乳中
  • -研究のフォローアップを完了することができない疑いがある（外国人労働者、一時的な訪問者、観光客、またはフォローアップ評価が保証されていないその他の人）
  • -無作為化の6か月前または試験完了前に計画された四肢手術
  • -PXT3003の個々のコンポーネントのいずれかに対する既知の過敏症
  • ポルフィリン症

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：PXT3003 低用量
経口液体製剤、1/100、入札、12 か月
薬：PXT3003 低用量
液体、5 ml、1 日 2 回、12 か月の治療
他の名前：
  • プレオコンパウンド PXT3003
実験的：PXT3003 中用量
経口液体製剤、1/50、入札、12 か月
薬：PXT3003 中用量
液体、5 ml、1 日 2 回、12 か月の治療
他の名前：
  • プレオコンパウンド PXT3003
実験的：PXT3003 高用量
経口液体製剤、1/10、入札、12 か月
薬：PXT3003 高用量
液体、5 ml、1 日 2 回、12 か月の治療
他の名前：
  • プレオコンパウンド PXT3003
プラセボコンパレーター：プラセボ
経口液体製剤、入札、12 か月
他の：プラセボ
液体、5 ml、1 日 2 回、12 か月の治療
他の名前：
  • プレオコンパウンド PXT3003

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
PXT3003 の安全性と忍容性
時間枠：スクリーニング、無作為化、1、3、6、9、12 か月の治療と 1 か月のフォローアップ

主な目的は、プラセボに対する CMT1A 患者に 12 か月間経口投与された PXT3003 の 3 回用量の臨床的および実験室の安全性と忍容性を評価することです。

各アームで有害事象が発生した参加者の数。
スクリーニング、無作為化、1、3、6、9、12 か月の治療と 1 か月のフォローアップ

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
臨床スコアと機能テストに対する PXT3003 の有効性に関する予備データを取得するには
時間枠：スクリーニング、無作為化、3、6、9、12 か月の治療

有効性スコアと機能テストは、CMTNS/CMTES:ONLS、VAS、疲労、痛み、6 分間歩行テスト (6MWT)、9 穴ペグ テスト、定量化された筋肉テスト (QMT; 手の握りと足の背屈)、CGI で評価されます。

各テストまたはスコアについて、治療の 3、6、9、および 12 か月後のベースラインからの変化。
スクリーニング、無作為化、3、6、9、12 か月の治療
皮膚生検における PMP22 mRNA レベルおよび表皮内軸索密度に対する PXT3003 の薬力学的効果を評価する
時間枠：無作為化と12か月の治療

ＰＭＰ２２ ｍＲＮＡ発現および表皮内軸索密度を評価するために、皮膚生検（２つの小さなパンチ生検からなる）が実施される。

12 か月の治療後のベースラインからの変化。
無作為化と12か月の治療
選択した神経生理学的パラメーターに対する PXT3003 の薬力学的効果を評価するには
時間枠：スクリーニング、無作為化、3、6、9、12 か月の治療

NCV、複合筋活動電位（CMAP）、およびSNAPを含む、正中神経および尺骨神経（非優位側）の感覚および運動反応を評価するために、電気生理学的検査が行われます。

治療の 3、6、9、12 か月後のベースラインからの変化。
スクリーニング、無作為化、3、6、9、12 か月の治療
一連の生化学的バイオマーカーに対する PXT3003 の薬力学的効果を評価するには
時間枠：無作為化と3か月の治療

血漿中の生化学的バイオマーカーの用量。

治療開始から 3 か月後のベースラインからの変化。
無作為化と3か月の治療
PXT3003 の血漿中濃度を評価するには
時間枠：無作為化、1、6、および 12 か月の治療
1回の投与（無作為化）後、および1、6、および12か月の治療後のPXT3003血漿中濃度。
無作為化、1、6、および 12 か月の治療

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pharnext SA

捜査官

  • 主任研究者：Shahram ATTARIAN, MD、hopital la Timone
  • スタディディレクター：Viviane BERTRAND, PhD、Pharnext SA

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2010年12月1日

一次修了 (実際)

2011年10月1日

研究の完了 (実際)

2012年12月1日

試験登録日

最初に提出

2011年7月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年7月22日

最初の投稿 (見積もり)

2011年7月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年11月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年10月19日

最終確認日

2017年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CLN-PXT3003-01

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

PXT3003 低用量の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Guatemala

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

3
購読する