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이전에 A형 혈우병 치료를 받은 소아 환자에서 재조합 응고 인자 VIII Fc 융합 단백질(rFVIIIFc)의 안전성, 효능 및 약동학을 평가하기 위한 연구 (Kids ALONG)

2020년 12월 16일 업데이트: Bioverativ Therapeutics Inc.

A형 혈우병을 앓고 있는 소아 피험자의 출혈 에피소드 예방 및 치료에서 재조합 응고 인자 VIII Fc 융합 단백질, BIIB031의 안전성, 약동학 및 효능에 대한 공개 라벨, 다기관 평가

이 연구의 1차 목적은 이전에 치료를 받은 A형 혈우병 소아 피험자에서 재조합 응고 인자 VIII Fc 융합 단백질(rFVIIIFc)의 안전성을 평가하는 것입니다. 이 연구 모집단에서 이 연구의 2차 목적은 다음과 같습니다. rFVIIIFc의 효능을 평가하는 것입니다. 출혈 에피소드의 예방 및 치료; rFVIIIFc의 약동학(PK) 평가 및 평가; 및 출혈 에피소드의 예방 및 치료를 위한 rFVIIIFc 소비를 평가하기 위해.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이전에 치료받은 소아 참가자는 rFVIIIFc의 예방 요법으로 치료될 것입니다. 사전 연구 인자 VIII(FVIII) 및 rFVIIIFc의 PK 분석은 예방적 치료를 시작하기 전에 연구 참여자의 하위 그룹에서 수행될 것입니다. 이러한 PK 결과가 나온 후 나머지 참가자는 예방적 치료를 직접 진행할 수 있는 옵션이 있습니다. 연구 평가 종료 후 적격 참가자는 연구 8HA01EXT에서 치료를 계속할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

71

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 남아프리카
      • Johannesburg, 남아프리카
        • Research Site
  • 네덜란드
      • Groningen, 네덜란드
        • Research Site
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국
        • Research Site
      • Sacramento, California, 미국
        • Research Site
      • San Diego, California, 미국
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국
        • Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, 미국
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, 미국
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국
        • Research Site
  • 아일랜드
      • Dublin, 아일랜드
        • Research Site
  • 영국
      • Glasgow, 영국
        • Research Site
      • London, 영국
        • Research Site
    • Cambridgshire
      • Cambridge, Cambridgshire, 영국
        • Research Site
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, 영국
        • Research Site
  • 폴란드
      • Lublin, 폴란드
        • Research Site
  • 호주
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, 호주
        • Research Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주
        • Research Site
  • 홍콩
      • Hong Kong, 홍콩
        • Research Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

11년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

주요 포함 기준:

  • <1 IU/dL(<1%) 내인성 FVIII로 정의된 중증 혈우병 A
  • 12세 미만의 남성 및 체중 ≥13kg
  • FVIII에 대한 최소 50일 이전의 문서화된 노출 이력
  • FVIII에 대한 억제제 개발의 현재 또는 과거력 없음

주요 제외 기준:

  • 혈우병 A 이외의 기타 응고 장애
  • FVIII 또는 IV 면역글로불린 투여와 관련된 아나필락시스 병력

참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 모든 참가자

PK 하위군: ≥72시간의 휴약 기간 후, 기준선 방문(1일 전 28±7일)에서 참가자는 50IU/용량으로 5(±2)분에 걸쳐 사전 연구 FVIII의 단일 IV 주사를 받습니다. kg, PK 평가를 위해 가장 가까운 250 IU 증분으로 반올림. ≥72시간의 두 번째 세척 기간 후 참가자는 PK 평가를 위해 50 IU/kg의 용량으로 5(±2)분에 걸쳐 rFVIIIFc를 단일 IV 주사받습니다. rFVIIIFc의 첫 번째 예방 용량은 1일에 25 IU/kg IV 주사 및 4일에 50 IU/kg의 시작 용량으로 투여됩니다. 용량은 최대 80 IU/kg까지 증가하고 투여 빈도는 최소 간격으로 증가합니다. 2일에 한 번, 표시된 대로 허용됩니다.

비 PK 하위군: 1일차에 rFVIIIFc의 첫 번째 예방적 용량인 25 IU/kg IV 주사를 투여한 후 4일차에 50 IU/kg 용량을 투여합니다. 용량을 최대 80 IU/kg까지 증가시킵니다. 투여 빈도는 최소 2일에 한 번으로 표시된 대로 허용됩니다.
의약품: BIIB031(rFVIIIFc)
RFVIIIFc의 바이알은 참가자의 계산된 용량을 달성하기 위해 실제 표지된 효능에 기초하여 필요에 따라 결합되었습니다. 계산된 용량을 달성하기 위해 부분적인 바이알 사용이 허용되었습니다.
다른 이름들:
  • 재조합 응고 인자 VIII Fc 융합 단백질
  • efmoroctocog 알파
  • ELOCTATE
  • 항혈우병 인자(재조합), Fc 융합 단백질
의약품: FVIII(PK 하위 그룹만 해당)
PK 하위 그룹에 들어가는 참가자의 기준 사전 연구 FVIII 투약. 사전 연구 FVIII의 바이알은 참가자의 계산된 용량을 달성하기 위해 공칭 라벨 효능(예: 250 IU, 500 IU 및 1000 IU)에 따라 필요에 따라 결합되었습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
FVIII 억제제 개발의 발생
기간: 최대 26주 +/- 7일 또는 26주 이전에 도달한 경우 최대 50일 노출일(ED)
2~4주 간격으로 채취한 2개의 개별 샘플에서 확인된 억제제 테스트 결과 ≥0.6 Bethesda 단위(BU)/mL는 양성으로 간주되었습니다. 두 테스트 모두 Nijmegen-modified Bethesda Assay를 사용하여 중앙 실험실에서 수행되었습니다. rFVIIIFc에 대한 ED가 50개 이상인 참가자의 양성 억제제에 대한 발생률을 요약했습니다. 또한, rFVIIIFc에 대한 ED에 관계없이 모든 참가자의 발병률도 요약했습니다. 확인된 억제제가 있는 참가자의 비율에 대한 정확한 95% CI는 이항 비율에 대한 Clopper-Pearson 정확한 방법을 사용하여 계산되었습니다.
최대 26주 +/- 7일 또는 26주 이전에 도달한 경우 최대 50일 노출일(ED)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연간 출혈률
기간: 최대 26주 +/- 7일(설명에 정의된 효능 기간)
연간 출혈률 = (유효 기간 동안의 출혈 횟수/유효 기간 동안의 총 일수)*365.25. 효능 기간은 rFVIIIFc의 첫 번째 예방적 용량으로 시작하여 마지막 용량(예방 또는 출혈용)에서 끝납니다. 수술/재활 기간 및 PK 평가 기간은 유효성 기간에 포함되지 않습니다. 출혈 에피소드는 출혈의 첫 징후에서 시작하여 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 종료되었으며, 동일한 위치에서 출혈이 있거나 72시간 이하의 간격으로 주사한 증상이 동일한 것으로 간주되었습니다. 출혈 에피소드. 이전 주사 후 72시간 이상 지난 출혈 에피소드를 치료하기 위한 모든 주사는 동일한 위치에서 새로운 출혈 에피소드를 치료하기 위한 첫 번째 주사로 간주되었습니다. 다른 위치에서의 모든 출혈은 마지막 주사로부터의 시간에 관계없이 별도의 출혈 에피소드로 간주되었습니다.
최대 26주 +/- 7일(설명에 정의된 효능 기간)
연간 관절 출혈률(자발)
기간: 최대 26주 +/- 7일(설명에 정의된 효능 기간)
자발성 관절 출혈에 대한 연간 출혈률=(유효 기간 동안 해당 기준을 충족하는 출혈 횟수/유효 기간 동안의 총 일수)*365.25. 효능 기간은 rFVIIIFc의 첫 번째 예방적 용량으로 시작하여 마지막 용량(예방 또는 출혈용)에서 끝납니다. 수술/재활 기간 및 PK 평가 기간은 유효성 기간에 포함되지 않습니다. 출혈 에피소드는 출혈의 첫 징후에서 시작하여 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 종료되었으며, 동일한 위치에서 출혈이 있거나 72시간 이하의 간격으로 주사한 증상이 동일한 것으로 간주되었습니다. 출혈 에피소드. 이전 주사 후 72시간 이상 지난 출혈 에피소드를 치료하기 위한 모든 주사는 동일한 위치에서 새로운 출혈 에피소드를 치료하기 위한 첫 번째 주사로 간주되었습니다. 다른 위치에서의 출혈은 마지막 주사로부터의 시간에 관계없이 별도의 출혈 에피소드로 간주되었습니다.
최대 26주 +/- 7일(설명에 정의된 효능 기간)
출혈 삽화를 치료하기 위한 주사에 대한 반응의 참가자 평가
기간: 26주까지 +/- 7일
각 출혈 에피소드에 대한 첫 번째 rFVIIIFc 주사에 대한 반응의 참가자 평가(간병인 제공). 백분율은 다음 4점 척도를 사용하여 반응이 제공된 첫 번째 주사 횟수를 기반으로 했습니다: 우수 = 초기 주사 후 약 8시간 이내에 출혈 징후의 급격한 통증 완화 및/또는 개선; 양호 = 1회 주사 후 약 8시간 이내에 명확한 통증 완화 및/또는 출혈 징후 개선, 그러나 완전한 해소를 위해 24~48시간 후 1회 이상의 주사가 필요할 수 있음; 보통 = 최초 주사 후 약 8시간 이내에 유익한 효과가 있을 것 같거나 약간의 효과가 있고 1회 이상의 주사가 필요함; 무반응 = 초기 주사 후 약 8시간 이내에 개선이 없거나 상태가 악화됨.
26주까지 +/- 7일
그의 rFVIIIFc 요법에 대한 참가자의 반응에 대한 의사의 전반적인 평가
기간: 26주까지 +/- 7일
조사관은 4점 척도를 사용하여 각 참가자의 rFVIIIFc 요법에 대한 반응을 평가했습니다. 훌륭함 = ≤ 일반적인 주사 횟수 또는 ≤ rFVIIIFc의 일반적인 용량에 반응한 출혈 에피소드 또는 예방 중 돌발 출혈의 비율이 일반적으로 관찰된 것 이하임; 유효 = 대부분의 출혈 에피소드는 동일한 주사 횟수와 용량에 반응했지만 일부는 더 많은 주사 또는 더 많은 용량이 필요하거나 돌발성 출혈률이 약간 증가했습니다. 부분적으로 효과적 = 출혈 에피소드는 가장 자주 예상보다 더 많은 주사 및/또는 더 높은 용량을 필요로 하거나 예방 동안 적절한 돌발성 출혈 예방을 위해 더 자주 주사 및/또는 더 높은 용량을 필요로 했습니다. 비효과적 = 지혈 조절에 대한 일상적인 실패, 또는 ​​지혈 조절에 추가 제제가 필요함. 백분율은 총 응답 수를 기준으로 합니다. 참가자당 여러 응답이 계산됩니다.
26주까지 +/- 7일
참가자당 연간 rFVIIIFc 소비량
기간: 최대 26주 +/- 7일(설명에 정의된 효능 기간)
소비량은 효능 기간 동안 계산됩니다. 효능 기간은 rFVIIIFc의 첫 번째 예방적 용량으로 시작하여 마지막 용량(예방 또는 출혈용)에서 끝납니다. 수술/재활 기간 및 PK 평가 기간은 유효성 기간에 포함되지 않습니다. 연간 소비량 = (유효 기간 동안 받은 연구 치료제의 총 IU/kg/유효 기간 동안의 총 일수)*365.25. 소비량은 모든 참가자에 대해 전체적으로 계산되었으며 연구에 참여한 마지막 3개월(91일) 동안, 연구에 최소 24주 동안 참여한 참가자의 경우 효능 기간 종료 시점부터 거꾸로 계산되었습니다.
최대 26주 +/- 7일(설명에 정의된 효능 기간)
마지막 치료 주사부터 자연 출혈 에피소드까지의 일수
기간: 최대 26주 +/- 7일(설명에 정의된 효능 기간)
유효성 기간을 기준으로 참가자당 및 에피소드당 평가 가능한 모든 출혈 에피소드에 걸쳐 분석된 마지막 예방 주사부터 새로운 자발적 출혈 에피소드의 시작까지의 일수. 평가 가능한 출혈 에피소드는 출혈 에피소드의 시작과 이전 예방 주사 모두에 대해 날짜와 시간이 모두 가능한 경우입니다. 효능 기간은 rFVIIIFc의 첫 번째 예방적 용량으로 시작하여 마지막 용량(예방 또는 출혈용)에서 끝납니다. 수술/재활 기간 및 PK 평가 기간은 유효성 기간에 포함되지 않습니다. '참가자당' 값의 경우 마지막 예방적 주사부터 자발적 출혈 에피소드까지의 일수가 참가자당 평가 가능한 모든 자연 출혈 에피소드에서 평균입니다.
최대 26주 +/- 7일(설명에 정의된 효능 기간)
출혈 에피소드 해결에 필요한 주사 횟수
기간: 최대 26주 +/- 7일(설명에 정의된 효능 기간)
효능 기간을 기준으로 참가자 및 에피소드당 출혈 에피소드를 해결하는 데 필요한 주사 횟수. 효능 기간은 rFVIIIFc의 첫 번째 예방적 용량으로 시작하여 마지막 용량(예방 또는 출혈용)에서 끝납니다. 수술/재활 기간 및 PK 평가 기간은 유효성 기간에 포함되지 않습니다. 출혈의 초기 징후부터 출혈 창 내의 마지막 날짜/시간까지 제공된 모든 주사가 ​​계산됩니다. 출혈 해결은 출혈에 대한 주사 후 출혈 징후가 없는 것으로 정의됩니다. '참가자당' 값의 경우 각 출혈을 해결하는 데 필요한 주사 횟수는 참가자당 모든 출혈 에피소드에서 평균입니다.
최대 26주 +/- 7일(설명에 정의된 효능 기간)
출혈 에피소드 해결에 필요한 총 선량
기간: 최대 26주 +/- 7일(설명에 정의된 효능 기간)
유효성 기간을 기준으로 참가자 및 에피소드당 출혈 에피소드를 해결하는 데 필요한 총 복용량. 효능 기간은 rFVIIIFc의 첫 번째 예방적 용량으로 시작하여 마지막 용량(예방 또는 출혈용)에서 끝납니다. 수술/재활 기간 및 PK 평가 기간은 유효성 기간에 포함되지 않습니다. '출혈 에피소드당' 값의 경우, 각 출혈 에피소드에 대해 총 용량은 해당 출혈 에피소드를 치료하기 위해 제공된 모든 주사에 걸쳐 투여된 용량(IU/kg)의 합계입니다. '참가자당' 값의 경우 각 출혈을 해결하는 데 사용되는 총 용량(IU/kg)은 참가자당 모든 출혈 에피소드에서 평균입니다.
최대 26주 +/- 7일(설명에 정의된 효능 기간)
최대 혈장 활동(Cmax; 1단계 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간[aPTT] 응고 검정)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
PK 하위 그룹의 참가자에 대한 투여 간격 동안의 최대 혈장 활동. Cmax 값은 50 IU/kg의 공칭 용량으로 조정되었습니다. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
최대 혈장 활동(Cmax; 2단계 발색 검정)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
PK 하위 그룹의 참가자에 대한 투여 간격 동안의 최대 혈장 활동. Cmax 값은 50 IU/kg의 공칭 용량으로 조정되었습니다. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
제거 반감기(t1/2; 1단계 aPTT 응고 검정)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
PK 하위 그룹의 참가자에 대해 약물 활성이 원래 값의 절반에 도달하는 데 필요한 시간입니다. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
제거 반감기(t1/2; 2단계 발색 검정)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
PK 하위 그룹의 참가자에 대해 약물 활성이 원래 값의 절반에 도달하는 데 필요한 시간입니다. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
클리어런스(CL; 1단계 aPTT 응고 검정)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
신체가 약물을 제거하는 속도. PK 하위 그룹의 참가자에 대해 단위 중량당 단위 시간당 약물이 제거된 혈장의 부피로 측정됩니다. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
클리어런스(CL; 2단계 발색 검정)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
신체가 약물을 제거하는 속도. PK 하위 그룹의 참가자에 대해 단위 중량당 단위 시간당 약물이 제거된 혈장의 부피로 측정됩니다. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
정상 상태의 부피(Vss; 1단계 aPTT 응고 분석)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
PK 하위 그룹의 참가자에 대한 정상 상태의 분포량. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
정상 상태의 부피(Vss; 2단계 발색 검정)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
PK 하위 그룹의 참가자에 대한 정상 상태의 분포량. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
곡선 아래 용량 표준화 면적(DNAUC; 1단계 aPTT 응고 검정)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
PK 하위 그룹의 참가자에 대한 FVIII 활동-시간 곡선 아래의 용량 정규화 영역. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
곡선 아래 용량 정규화 면적(DNAUC; 2단계 발색 검정)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
PK 하위 그룹의 참가자에 대한 FVIII 활동-시간 곡선 아래의 용량 정규화 영역. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
평균 체류 시간(MRT; 1단계 aPTT 응고 분석)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
약물 분자가 PK 하위 그룹 참가자의 전신 순환계에 존재하는 평균 시간입니다. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
평균 체류 시간(MRT; Two-stage Chromogenic Assay)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
약물 분자가 PK 하위 그룹 참가자의 전신 순환계에 존재하는 평균 시간입니다. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
점진적 회복(IR; 1단계 aPTT 응고 분석)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
PK 하위 그룹의 참가자에 대해 IU/kg 단위로 투여된 단위 용량당 IU/dL 단위의 FVIII 활성 증가. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
증분 회수율(IR; 2단계 발색 검정)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
PK 하위 그룹의 참가자에 대해 IU/kg 단위로 투여된 단위 용량당 IU/dL 단위의 FVIII 활성 증가. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
최대 활성 시간(Tmax; 1단계 aPTT 응고 검정)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
PK 하위 그룹의 참가자에 대해 최대 활동(Cmax)이 관찰되는 시간입니다. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
최대 활성 시간(Tmax; 2단계 발색 검정)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
PK 하위 그룹의 참가자에 대해 최대 활동(Cmax)이 관찰되는 시간입니다. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
Lambda Z(1단계 aPTT 응고 분석)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
PK 하위 그룹의 참가자에 대한 곡선의 말단 부분(람다 z)과 관련된 1차 속도 상수입니다. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
Lambda Z(2단계 발색 분석)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
PK 하위 그룹의 참가자에 대한 곡선의 말단 부분(람다 z)과 관련된 1차 속도 상수입니다. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
말기 부피(Vz; 1단계 aPTT 응고 검정)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
PK 하위 그룹 참가자의 최종 단계에서 추정된 분포량. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
말기 부피(Vz; Two-stage Chromogenic Assay)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
PK 하위 그룹 참가자의 최종 단계에서 추정된 분포량. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
마지막 측정 가능 시점까지 곡선 아래 영역(AUClast; 1단계 aPTT 응고 분석)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
PK 하위 그룹의 참가자에 대한 FVIII 활동-시간 곡선 아래에서 마지막 측정 가능한 시점까지의 용량 정규화 영역. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
마지막 측정 가능 시점까지의 곡선 아래 영역(AUClast; 2단계 발색 검정)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
PK 하위 그룹의 참가자에 대한 FVIII 활동-시간 곡선 아래에서 마지막 측정 가능한 시점까지의 용량 정규화 영역. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
무한대로의 곡선 아래 영역(AUCinf; 1단계 aPTT 응고 분석)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
PK 하위 그룹의 참가자에 대해 FVIII 활동-시간 곡선 아래의 용량을 무한대로 정규화했습니다. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
무한대로 곡선 아래 영역(AUCinf; 2단계 발색 검정)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
PK 하위 그룹의 참가자에 대해 FVIII 활동-시간 곡선 아래의 용량을 무한대로 정규화했습니다. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
마지막 데이터 포인트에서 무한대까지 외삽된 AUCinf의 백분율(%AUCext; 1단계 aPTT 응고 검정)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
PK 하위 그룹의 참가자에 대해 마지막 데이터 포인트에서 무한대까지 추정된 AUCinf의 백분율입니다. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
마지막 데이터 포인트에서 무한대까지 외삽된 AUCinf의 백분율(%AUCext; 2단계 발색 검정)
기간: 기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간
PK 하위 그룹의 참가자에 대해 마지막 데이터 포인트에서 무한대까지 추정된 AUCinf의 백분율입니다. 기하 평균에 대한 95% 신뢰 구간은 로그 스케일에서 역변환된 t-통계량을 기반으로 합니다.
기준선(1일 전 28 ± 7일) Prestudy FVIII 투약: 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간. 1일(rFVIIIFc 투약): 투약 전; 투여 후 30 ±5분, 3시간 ±30분, 24 ±3시간, 48 ±4시간, 72 ±7시간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Bioverativ Therapeutics Inc.

협력자

Swedish Orphan Biovitrum

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 11월 1일

기본 완료 (실제)

2013년 12월 1일

연구 완료 (실제)

2013년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 10월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 10월 21일

처음 게시됨 (추정)

2011년 10월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 12월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 12월 16일

마지막으로 확인됨

2018년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 8HA02PED
  • 2011-003073-28

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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