Onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van recombinant stollingsfactor VIII Fc Fusion Protein (rFVIIIFc) bij eerder behandelde pediatrische proefpersonen met hemofilie A (Kids ALONG)
16 december 2020 bijgewerkt door: Bioverativ Therapeutics Inc.
Een open-label, multicenter evaluatie van veiligheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van recombinant stollingsfactor VIII Fc Fusion Protein, BIIB031, bij de preventie en behandeling van bloedingen bij pediatrische patiënten met hemofilie A
Het primaire doel van het onderzoek is het evalueren van de veiligheid van recombinant stollingsfactor VIII Fc-fusie-eiwit (rFVIIIFc) bij eerder behandelde pediatrische proefpersonen met hemofilie A. Secundaire doelstellingen van dit onderzoek in deze onderzoekspopulatie zijn als volgt: het evalueren van de werkzaamheid van rFVIIIFc voor preventie en behandeling van bloedingsepisoden; om de farmacokinetiek (PK) van rFVIIIFc te evalueren en te beoordelen; en om rFVIIIFc-consumptie te evalueren voor preventie en behandeling van bloedingsepisoden.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Eerder behandelde pediatrische deelnemers zullen worden behandeld met een profylactisch regime van rFVIIIFc.
PK-analyse van pre-studie factor VIII (FVIII) en rFVIIIFc zal worden uitgevoerd in een subgroep van de studiedeelnemers voorafgaand aan het begin van de profylactische behandeling.
Nadat deze PK-resultaten beschikbaar zijn, hebben de resterende deelnemers de mogelijkheid om direct over te gaan tot profylactische behandeling.
Na het voltooien van de beoordelingen aan het einde van het onderzoek, zouden in aanmerking komende deelnemers de behandeling in onderzoek 8HA01EXT kunnen voortzetten.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
71
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australië
- Research Site
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australië
- Research Site
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hongkong
- Research Site
-
-
-
-
-
Dublin, Ierland
- Research Site
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland
- Research Site
-
-
-
-
-
Lublin, Polen
- Research Site
-
-
-
-
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk
- Research Site
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Research Site
-
-
Cambridgshire
-
Cambridge, Cambridgshire, Verenigd Koninkrijk
- Research Site
-
-
Hampshire
-
Basingstoke, Hampshire, Verenigd Koninkrijk
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten
- Research Site
-
Sacramento, California, Verenigde Staten
- Research Site
-
San Diego, California, Verenigde Staten
- Research Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten
- Research Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten
- Research Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten
- Research Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten
- Research Site
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten
- Research Site
-
-
-
-
-
Johannesburg, Zuid-Afrika
- Research Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 11 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Ernstige hemofilie A gedefinieerd als <1 IE/dL (<1%) endogeen FVIII
- Man <12 jaar en gewicht ≥13 kg
- Geschiedenis van ten minste 50 gedocumenteerde eerdere blootstellingsdagen aan FVIII
- Geen huidige, of geschiedenis van, ontwikkeling van remmers voor FVIII
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Andere stollingsstoornissen naast hemofilie A
- Geschiedenis van anafylaxie geassocieerd met toediening van immunoglobuline FVIII of IV
OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Alle deelnemers
Farmacokinetische subgroep: Na een wash-outperiode van ≥ 72 uur, krijgen de deelnemers bij het baselinebezoek (28 ± 7 dagen voorafgaand aan dag 1) gedurende 5 (± 2) minuten een enkele intraveneuze injectie van pre-studie FVIII met een dosis van 50 IE/ kg, naar boven afgerond op de dichtstbijzijnde stap van 250 IE, voor een PK-beoordeling. Na een tweede wash-outperiode van ≥72 uur krijgen de deelnemers een enkele IV-injectie van rFVIIIFc gedurende 5 (±2) minuten met een dosis van 50 IE/kg voor PK-beoordeling. De eerste profylactische dosis rFVIIIFc wordt toegediend met een startdosis van 25 IE/kg IV injectie op dag 1 en 50 IE/kg op dag 4. De dosis neemt toe tot een maximum van 80 IE/kg en de frequentie van toediening tot een minimaal interval van eens in de 2 dagen, zijn toegestaan zoals aangegeven. Niet-PK-subgroep: op dag 1 wordt een eerste profylactische dosis rFVIIIFc van 25 IE/kg intraveneuze injectie gegeven, gevolgd door een dosis van 50 IE/kg op dag 4. De dosis neemt toe tot een maximum van 80 IE/kg, en frequentie van toediening met een minimuminterval van eenmaal per 2 dagen, zijn toegestaan zoals aangegeven. |
Flacons met rFVIIIFc werden naar behoefte gecombineerd, op basis van de feitelijk gelabelde potentie om de berekende dosis van de deelnemer te bereiken.
Gedeeltelijk flacongebruik was toegestaan om de berekende dosis te bereiken.
Andere namen:
Baseline prestudy FVIII-dosering bij deelnemers die in de PK-subgroep komen.
Flacons van vooronderzoek FVIII werden naar behoefte gecombineerd, op basis van de nominale gelabelde potentie (bijv. 250 IE, 500 IE en 1000 IE), om de berekende dosis van de deelnemer te bereiken.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Optreden van ontwikkeling van FVIII-remmers
Tijdsspanne: Tot week 26 +/- 7 dagen, of tot 50 blootstellingsdagen (ED's) indien bereikt vóór week 26
|
Een remmertestresultaat ≥0,6 Bethesda-eenheden (BU)/ml, bevestigd op 2 afzonderlijke monsters die met een tussentijd van 2 tot 4 weken werden afgenomen, werd als positief beschouwd.
Beide tests zouden worden uitgevoerd door het centrale laboratorium met behulp van de in Nijmegen gemodificeerde Bethesda-assay.
Incidenties werden samengevat voor elke positieve remmer voor deelnemers met ≥50 ED's voor rFVIIIFc.
Bovendien werd ook de incidentie voor alle deelnemers, ongeacht hun ED's voor rFVIIIFc, samengevat.
Een exact 95% BI voor het aantal deelnemers met een bevestigde remmer werd berekend met behulp van de Clopper-Pearson exacte methode voor een binominale proportie.
|
Tot week 26 +/- 7 dagen, of tot 50 blootstellingsdagen (ED's) indien bereikt vóór week 26
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Geannualiseerd bloedingspercentage
Tijdsspanne: Tot week 26 +/- 7 dagen (werkzaamheidsperiode zoals gedefinieerd in beschrijving)
|
Geannualiseerd bloedingspercentage = (aantal bloedingsepisodes tijdens de werkzaamheidsperiode / totaal aantal dagen tijdens de werkzaamheidsperiode)*365,25.
De werkzaamheidsperiode begint met de eerste profylactische dosis rFVIIIFc en eindigt met de laatste dosis (voor profylaxe of een bloeding).
Chirurgische/revalidatieperioden en farmacokinetische evaluatieperioden zijn niet inbegrepen in de werkzaamheidsperiode.
Een bloedingsepisode die begon vanaf het eerste teken van een bloeding en niet later dan 72 uur na de laatste behandeling van de bloeding eindigde, waarbij alle symptomen van bloeding op dezelfde plaats of injecties met een tussenpoos van minder dan of gelijk aan 72 uur als hetzelfde werden beschouwd bloedende episode.
Elke injectie om de bloedingsepisode te behandelen die meer dan 72 uur na de vorige werd gegeven, werd beschouwd als de eerste injectie om een nieuwe bloedingsepisode op dezelfde plaats te behandelen.
Elke bloeding op een andere plaats werd als een afzonderlijke bloedingsepisode beschouwd, ongeacht het tijdstip vanaf de laatste injectie.
|
Tot week 26 +/- 7 dagen (werkzaamheidsperiode zoals gedefinieerd in beschrijving)
|
|
Jaarlijks aantal gewrichtsbloedingen (spontaan)
Tijdsspanne: Tot week 26 +/- 7 dagen (werkzaamheidsperiode zoals gedefinieerd in beschrijving)
|
Geannualiseerd bloedingspercentage voor spontane gewrichtsbloeding=(aantal bloedingsepisoden dat aan deze criteria voldoet tijdens de werkzaamheidsperiode/totaal aantal dagen tijdens de werkzaamheidsperiode)*365,25.
De werkzaamheidsperiode begint met de eerste profylactische dosis rFVIIIFc en eindigt met de laatste dosis (voor profylaxe of een bloeding).
Chirurgische/revalidatieperioden en farmacokinetische evaluatieperioden zijn niet inbegrepen in de werkzaamheidsperiode.
Een bloedingsepisode die begon vanaf het eerste teken van een bloeding en niet later dan 72 uur na de laatste behandeling van de bloeding eindigde, waarbij alle symptomen van bloeding op dezelfde plaats of injecties met een tussenpoos van minder dan of gelijk aan 72 uur als hetzelfde werden beschouwd bloedende episode.
Elke injectie om de bloedingsepisode te behandelen die meer dan 72 uur na de vorige werd gegeven, werd beschouwd als de eerste injectie om een nieuwe bloedingsepisode op dezelfde plaats te behandelen.
Elke bloeding op een andere plaats werd beschouwd als een afzonderlijke bloedingsepisode, ongeacht de tijd vanaf de laatste injectie
|
Tot week 26 +/- 7 dagen (werkzaamheidsperiode zoals gedefinieerd in beschrijving)
|
|
Beoordeling door deelnemers van respons op injecties om een bloedingsepisode te behandelen
Tijdsspanne: Tot week 26 +/- 7 dagen
|
Beoordeling door de deelnemer (geleverd door de verzorger) van de respons op de eerste rFVIIIFc-injectie voor elke bloedingsepisode.
Percentages waren gebaseerd op het aantal eerste injecties waarop een respons werd gegeven, met behulp van de volgende 4-puntsschaal: uitstekend=abrupte pijnverlichting en/of verbetering van tekenen van bloeding binnen ongeveer 8 uur na de eerste injectie; goed=duidelijke pijnverlichting en/of verbetering van tekenen van bloeding binnen ongeveer 8 uur na een enkele injectie, maar mogelijk meer dan één injectie nodig na 24 tot 48 uur voor volledig herstel; matig=waarschijnlijk of licht gunstig effect binnen ongeveer 8 uur na de eerste injectie en waarvoor meer dan één injectie nodig is; geen reactie = geen verbetering, of toestand verslechterde, binnen ongeveer 8 uur na de eerste injectie.
|
Tot week 26 +/- 7 dagen
|
|
Algemene beoordeling door de arts van de reactie van de deelnemer op zijn rFVIIIFc-regime
Tijdsspanne: Tot week 26 +/- 7 dagen
|
Onderzoekers beoordeelden de reactie van elke deelnemer op zijn rFVIIIFc-regime met behulp van een 4-puntsschaal: uitstekend = bloedingsepisodes reageerden op ≤ het gebruikelijke aantal injecties of ≤ de gebruikelijke dosis rFVIIIFc of de snelheid van doorbraakbloedingen tijdens profylaxe was ≤ de gewoonlijk waargenomen; effectief=de meeste bloedingsepisoden reageerden op hetzelfde aantal injecties en dezelfde dosis, maar sommige vereisten meer injecties of hogere doses, of er was een kleine toename in het aantal doorbraakbloedingen; gedeeltelijk effectief=bloedingen vereisten meestal meer injecties en/of hogere doses dan verwacht, of adequate preventie van doorbraakbloedingen tijdens profylaxe vereiste frequentere injecties en/of hogere doses; ineffectief=routinematig falen om hemostase onder controle te krijgen, of hemostatische controle vereiste extra middelen.
Percentages zijn gebaseerd op het totaal aantal reacties; meerdere antwoorden per deelnemer worden geteld.
|
Tot week 26 +/- 7 dagen
|
|
Geannualiseerd rFVIIIFc-verbruik per deelnemer
Tijdsspanne: Tot week 26 +/- 7 dagen (werkzaamheidsperiode zoals gedefinieerd in beschrijving)
|
Het verbruik wordt berekend voor de werkzaamheidsperiode.
De werkzaamheidsperiode begint met de eerste profylactische dosis rFVIIIFc en eindigt met de laatste dosis (voor profylaxe of een bloeding).
Chirurgische/revalidatieperioden en farmacokinetische evaluatieperioden zijn niet inbegrepen in de werkzaamheidsperiode.
Consumptie op jaarbasis = (totaal IE/kg onderzoeksbehandeling ontvangen tijdens de werkzaamheidsperiode / totaal aantal dagen tijdens de werkzaamheidsperiode)*365,25.
Het verbruik werd in totaal berekend voor alle deelnemers en voor de laatste 3 maanden (91 dagen) van de studie, teruggeteld vanaf het einde van de werkzaamheidsperiode, voor deelnemers met een studieperiode van ten minste 24 weken.
|
Tot week 26 +/- 7 dagen (werkzaamheidsperiode zoals gedefinieerd in beschrijving)
|
|
Aantal dagen vanaf de laatste behandelingsinjectie tot een episode van spontane bloeding
Tijdsspanne: Tot week 26 +/- 7 dagen (werkzaamheidsperiode zoals gedefinieerd in beschrijving)
|
Het aantal dagen vanaf de laatste profylaxe-injectie tot het begin van een nieuwe spontane bloedingsepisode, geanalyseerd voor alle evalueerbare bloedingsepisodes per deelnemer en per episode, op basis van de werkzaamheidsperiode.
Evalueerbare bloedingsepisodes zijn die waarvoor zowel een datum als een tijd beschikbaar zijn voor zowel het begin van de bloedingsepisode als de vorige profylactische injectie.
De werkzaamheidsperiode begint met de eerste profylactische dosis rFVIIIFc en eindigt met de laatste dosis (voor profylaxe of een bloeding).
Chirurgische/revalidatieperioden en farmacokinetische evaluatieperioden zijn niet inbegrepen in de werkzaamheidsperiode.
Voor de waarden 'Per deelnemer' wordt het aantal dagen vanaf de laatste profylactische injectie tot een spontane bloedingsepisode gemiddeld over alle evalueerbare spontane bloedingsepisodes per deelnemer.
|
Tot week 26 +/- 7 dagen (werkzaamheidsperiode zoals gedefinieerd in beschrijving)
|
|
Aantal injecties dat nodig is om een bloedingsepisode op te lossen
Tijdsspanne: Tot week 26 +/- 7 dagen (werkzaamheidsperiode zoals gedefinieerd in beschrijving)
|
Het aantal injecties dat nodig is om een bloedingsepisode op te lossen per deelnemer en per episode, gebaseerd op de werkzaamheidsperiode.
De werkzaamheidsperiode begint met de eerste profylactische dosis rFVIIIFc en eindigt met de laatste dosis (voor profylaxe of een bloeding).
Chirurgische/revalidatieperioden en farmacokinetische evaluatieperioden zijn niet inbegrepen in de werkzaamheidsperiode.
Alle injecties die zijn gegeven vanaf het eerste teken van een bloeding tot de laatste datum/tijd binnen het bloedingsvenster worden geteld.
Het verdwijnen van een bloeding wordt gedefinieerd als geen teken van bloeding na injectie voor de bloeding.
Voor de waarden 'Per deelnemer' wordt het aantal injecties dat nodig is om elke bloeding op te lossen, gemiddeld over alle bloedingsepisodes per deelnemer.
|
Tot week 26 +/- 7 dagen (werkzaamheidsperiode zoals gedefinieerd in beschrijving)
|
|
Totale dosis die nodig is om een bloedingsepisode op te lossen
Tijdsspanne: Tot week 26 +/- 7 dagen (werkzaamheidsperiode zoals gedefinieerd in beschrijving)
|
De totale dosis die nodig is om een bloedingsepisode op te lossen per deelnemer en per episode, gebaseerd op de werkzaamheidsperiode.
De werkzaamheidsperiode begint met de eerste profylactische dosis rFVIIIFc en eindigt met de laatste dosis (voor profylaxe of een bloeding).
Chirurgische/revalidatieperioden en farmacokinetische evaluatieperioden zijn niet inbegrepen in de werkzaamheidsperiode.
Voor de waarden 'Per bloedingsepisode' is de totale dosis voor elke bloedingsepisode de som van de doses (IE/kg) die zijn toegediend over alle injecties die zijn gegeven om die bloedingsepisode te behandelen.
Voor de waarden 'Per deelnemer' wordt de totale dosis (IE/kg) die wordt gebruikt om elke bloeding op te lossen, gemiddeld over alle bloedingsepisodes per deelnemer.
|
Tot week 26 +/- 7 dagen (werkzaamheidsperiode zoals gedefinieerd in beschrijving)
|
|
Maximale plasma-activiteit (Cmax; Eentraps geactiveerde partiële tromboplastinetijd [aPTT] stollingstest)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
Maximale plasma-activiteit tijdens een doseringsinterval voor deelnemers in de PK-subgroep.
De waarden voor Cmax werden aangepast tot de nominale dosis van 50 IE/kg.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
|
Maximale plasma-activiteit (Cmax; tweetraps chromogene assay)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
Maximale plasma-activiteit tijdens een doseringsinterval voor deelnemers in de PK-subgroep.
De waarden voor Cmax werden aangepast tot de nominale dosis van 50 IE/kg.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
|
Eliminatiehalfwaardetijd (t1/2; aPTT-stollingsassay in één fase)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
Tijd die nodig is voor de activiteit van het medicijn om de helft van zijn oorspronkelijke waarde te bereiken voor deelnemers in de PK-subgroep.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
|
Eliminatiehalfwaardetijd (t1/2; tweetraps chromogene assay)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
Tijd die nodig is voor de activiteit van het medicijn om de helft van zijn oorspronkelijke waarde te bereiken voor deelnemers in de PK-subgroep.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
|
Klaring (CL; aPTT-stollingstest in één fase)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
Snelheid waarmee het lichaam het geneesmiddel verwijdert, gemeten als het volume van het plasma waaruit het geneesmiddel is verwijderd per tijdseenheid per gewichtseenheid voor deelnemers aan de PK-subgroep.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
|
Klaring (CL; tweetraps chromogene test)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
Snelheid waarmee het lichaam het geneesmiddel verwijdert, gemeten als het volume van het plasma waaruit het geneesmiddel is verwijderd per tijdseenheid per gewichtseenheid voor deelnemers aan de PK-subgroep.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
|
Volume bij steady state (Vss; eentraps aPTT-stollingsassay)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
Distributievolume bij steady state voor deelnemers in de PK-subgroep.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
|
Volume bij stabiele toestand (Vss; tweetraps chromogene assay)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
Distributievolume bij steady state voor deelnemers in de PK-subgroep.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
|
Dosis genormaliseerd gebied onder de curve (DNAUC; eentraps aPTT-stollingsassay)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
Dosis genormaliseerd gebied onder de FVIII activiteit-tijdcurve voor deelnemers in de PK-subgroep.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
|
Dosis genormaliseerd gebied onder de curve (DNAUC; tweetraps chromogene assay)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
Dosis genormaliseerd gebied onder de FVIII activiteit-tijdcurve voor deelnemers in de PK-subgroep.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
|
Gemiddelde verblijftijd (MRT; aPTT-stollingstest in één fase)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
De gemiddelde tijd dat een medicijnmolecuul aanwezig is in de systemische circulatie voor deelnemers in de PK-subgroep.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
|
Gemiddelde verblijftijd (MRT; tweetraps chromogene test)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
De gemiddelde tijd dat een medicijnmolecuul aanwezig is in de systemische circulatie voor deelnemers in de PK-subgroep.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
|
Incrementeel herstel (IR; aPTT-stollingstest in één fase)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
De stijging van de FVIII-activiteit in IE/dL per eenheidsdosis toegediend in IE/kg voor deelnemers in de PK-subgroep.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
|
Incrementeel herstel (IR; tweetraps chromogene assay)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
De stijging van de FVIII-activiteit in IE/dL per eenheidsdosis toegediend in IE/kg voor deelnemers in de PK-subgroep.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
|
Tijd bij maximale activiteit (Tmax; aPTT-stollingstest in één fase)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
Tijd waarop maximale activiteit (Cmax) wordt waargenomen voor deelnemers in de PK-subgroep.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
|
Tijd bij maximale activiteit (Tmax; tweetraps chromogene assay)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
Tijd waarop maximale activiteit (Cmax) wordt waargenomen voor deelnemers in de PK-subgroep.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
|
Lambda Z (eentraps aPTT-stollingsassay)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
Snelheidsconstante van de eerste orde geassocieerd met het terminale deel van de curve (lambda z) voor deelnemers in de PK-subgroep.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
|
Lambda Z (tweetraps chromogene test)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
Snelheidsconstante van de eerste orde geassocieerd met het terminale deel van de curve (lambda z) voor deelnemers in de PK-subgroep.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
|
Volume bij terminale fase (Vz; aPTT-stollingstest in één fase)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
Distributievolume geschat op basis van de terminale fase voor deelnemers in de PK-subgroep.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
|
Volume bij eindfase (Vz; tweetraps chromogene assay)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
Distributievolume geschat op basis van de terminale fase voor deelnemers in de PK-subgroep.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
|
Gebied onder de curve tot het laatste meetbare tijdpunt (AUClast; eentraps aPTT-stollingsassay)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
Dosis-genormaliseerd gebied onder de FVIII-activiteit-tijd-curve tot het laatste meetbare tijdstip voor deelnemers in de PK-subgroep.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
|
Gebied onder de curve tot het laatste meetbare tijdpunt (AUClast; tweetraps chromogene assay)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
Dosis-genormaliseerd gebied onder de FVIII-activiteit-tijd-curve tot het laatste meetbare tijdstip voor deelnemers in de PK-subgroep.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
|
Gebied onder de curve tot oneindig (AUCinf; eentraps aPTT-stollingsassay)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
Dosis genormaliseerd gebied onder de FVIII activiteit-tijdcurve tot oneindig voor deelnemers in de PK-subgroep.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
|
Gebied onder de curve tot oneindig (AUCinf; tweetraps chromogene assay)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
Dosis genormaliseerd gebied onder de FVIII activiteit-tijdcurve tot oneindig voor deelnemers in de PK-subgroep.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
|
Percentage van AUCinf geëxtrapoleerd vanaf het laatste gegevenspunt tot oneindig (%AUCext; eentraps aPTT-stollingsassay)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
Percentage van AUCinf geëxtrapoleerd vanaf het laatste gegevenspunt naar oneindig voor deelnemers in de PK-subgroep.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
|
Percentage AUCinf geëxtrapoleerd vanaf het laatste gegevenspunt tot oneindig (%AUCext; tweetraps chromogene assay)
Tijdsspanne: Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
Percentage van AUCinf geëxtrapoleerd vanaf het laatste gegevenspunt naar oneindig voor deelnemers in de PK-subgroep.
Het 95%-betrouwbaarheidsinterval op het geometrische gemiddelde is gebaseerd op de t-statistiek teruggetransformeerd vanaf de log-schaal.
|
Baseline (28 ±7 dagen voorafgaand aan Dag 1) Voorstudie FVIII Dosering: predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur na de dosis. Dag 1 (rFVIIIFc-dosering): predosis; 30 ±5 min, 3 uur ±30 min, 24 ±3 uur, 48 ±4 uur, 72 ±7 uur na de dosis
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Katragadda S, Neelakantan S, Diao L, Wong N. Population Pharmacokinetic Analysis of Recombinant Factor VIII Fc Fusion Protein in Subjects With Severe Hemophilia A: Expanded to Include Pediatric Subjects. J Clin Pharmacol. 2021 Jul;61(7):889-900. doi: 10.1002/jcph.1854. Epub 2021 Apr 14.
- Young G, Mahlangu J, Kulkarni R, Nolan B, Liesner R, Pasi J, Barnes C, Neelakantan S, Gambino G, Cristiano LM, Pierce GF, Allen G. Recombinant factor VIII Fc fusion protein for the prevention and treatment of bleeding in children with severe hemophilia A. J Thromb Haemost. 2015 Jun;13(6):967-77. doi: 10.1111/jth.12911. Epub 2015 Apr 23.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 november 2012
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 december 2013
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 december 2013
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
20 oktober 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 oktober 2011
Eerst geplaatst (Schatting)
24 oktober 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
19 december 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
16 december 2020
Laatst geverifieerd
1 augustus 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 8HA02PED
- 2011-003073-28
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .