유전성 혈색소침착증 환자의 철 재축적 예방을 위한 프로톤 펌프 억제제 (He-ppi)
2012년 2월 1일 업데이트: Maastricht University Medical Center
유전성 혈색소침착증(HH)은 철 대사의 유전적 장애로, 과도한 철 과부하로 인해 심장, 간, 췌장 및 관절과 같은 다른 중요한 기관의 손상을 유발합니다. 합병증과 증상은 집중 치료를 통해 퇴행하여 철분 과부하 저장소를 줄일 수 있습니다. 철분 과부하의 병리생리학에서 역할을 하는 다른 유전자가 확인되었습니다. 임상적으로 중요한 HFE 유전자 돌연변이는 염색체 6에 위치한 C282Y입니다. 현재 정맥절개술은 매주 500ml의 전혈을 제거하는 표준 요법으로 철분 250mg의 손실을 나타냅니다. 순진한 환자의 경우 혈청 페리틴 수치를 50 μg/L로 낮추기 위해 20~100회의 사혈이 필요합니다. 이후 매년 3~6회의 정맥절개를 평생 유지하는 치료가 필요하다.
흡수를 위해 식이 철(70%)은 위산에 의해 철(Fe3+)에서 철 형태(Fe2+)로 환원됩니다. 최근 공개 관찰 연구에서 Hutchinson et al. 양성자 펌프 억제제(PPI)로 치료받은 HH 환자는 더 적은 정맥 절개술이 필요하여 연간 2.5(SEM 0.25)에서 0.5(SEM 0.25) 리터가 감소하는 것으로 나타났습니다.
연구 질문: 일차 목표는 HH 환자의 철 과부하 예방에 있어 표준 정맥 절개 요법과 비교하여 PPI의 효과 및 비용 효율성을 결정하는 것입니다.
Limburg 남부에 있는 두 개의 병원(Atrium 의료 센터, Maastricht 대학 의료 센터) 및 벨기에 병원(University Hospital Gasthuisberg)에서 다중 센터 시험. 연구는 무작위 이중 맹검 방식으로 수행됩니다. 후속 조치는 1년이 될 것입니다.
환자는 PPI 또는 위약을 받는 그룹으로 무작위 배정됩니다. 2개월마다 페리틴 수치를 측정하고 환자에게 정맥 절개가 필요한지 여부를 결정합니다(페리틴 >100 µg/L).
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
48
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 유전성 혈색소침착증(HH) 환자, C282Y에 대해 동형접합체, 연간 ≥ 3회 정맥절개와 함께 최소 12개월 동안 유지 요법으로 정맥절개로 현재 치료.
- 포함 시작 시 50-100 μg/L 사이의 페리틴 수준.
- 연령: 18세-60세, 체중 > 50kg.
제외 기준:
- 킬레이트 요법 또는 강제 식이 요법과 같은 다른 요법을 받는 환자.
- 18세 미만의 환자.
- 과도한 과체중 HH 환자(BMI > 35).
- 정신적으로 무능한 환자.
- 1년 연구 기간 동안 임신 중이거나 임신을 예상/계획 중인 여성.
- 악성 종양 환자.
- 이미 PPI 치료를 받고 있는 환자.
- PPI의 부작용을 경험한 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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판토프라졸 40mg 1dd1; 12 개월
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실험적: 판토프라졸
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판토프라졸 40mg 1dd1; 12 개월
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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위약을 복용한 그룹과 비교하여 PPI 치료를 받은 그룹의 전체 정맥절개 수는 연구의 1차 종료점이 될 것입니다.
기간: 12 개월
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용이 있는 참가자 수
기간: 12 개월
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: G Koek, Dr, Maastricht University Medical Center
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2012년 3월 1일
기본 완료 (예상)
2013년 8월 1일
연구 완료 (예상)
2013년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 1월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 2월 1일
처음 게시됨 (추정)
2012년 2월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2012년 2월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2012년 2월 1일
마지막으로 확인됨
2012년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NL3364409612
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