Inhibiteurs de la pompe à protons dans la prévention de la réaccumulation du fer chez les patients atteints d'hémochromatose héréditaire (He-ppi)

L'hémochromatose héréditaire (HH) est un trouble génétique du métabolisme du fer, entraînant une surcharge excessive en fer causant des dommages à différents organes importants comme le cœur, le foie, le pancréas et les articulations. Les complications et les symptômes peuvent régresser par un traitement intensif réduisant les réserves de surcharge en fer. Différents gènes ont été identifiés jouant un rôle dans la physiopathologie de la surcharge en fer. Une mutation du gène HFE cliniquement importante est la mutation C282Y, située sur le chromosome 6. La phlébotomie est actuellement le traitement standard qui consiste à prélever 500 ml de sang total par semaine, représentant une perte de 250 mg de fer. Chez les patients naïfs, entre 20 et 100 saignées sont nécessaires pour réduire les taux de ferritine sérique à 50 μg/L. Par la suite, un traitement d'entretien à vie de 3 à 6 phlébotomies par an est nécessaire.

Pour l'absorption, le fer alimentaire (70 %) est réduit par l'acide gastrique de la forme ferrique (Fe3+) à la forme ferreuse (Fe2+). Récemment, dans une étude observationnelle ouverte, Hutchinson et al. ont constaté que les patients HH traités avec des inhibiteurs de la pompe à protons (IPP) avaient besoin de moins de phlébotomies, ce qui entraînait une baisse de 2,5 (SEM 0,25) à 0,5 (SEM 0,25) litre par an.

Question de recherche : L'objectif principal est de déterminer l'efficacité et le rapport coût-efficacité des IPP par rapport à la thérapie de phlébotomie standard dans la prévention de la surcharge en fer chez les patients HH.

Essai multicentrique dans deux hôpitaux du sud du Limbourg (centre médical Atrium, centre médical universitaire de Maastricht) et un hôpital en Belgique (hôpital universitaire Gasthuisberg). L'étude sera menée de manière randomisée en double aveugle. Le suivi sera d'un an.

Les patients sont randomisés soit pour le groupe recevant un IPP soit un placebo. Tous les 2 mois, le taux de ferritine est mesuré et décidé si le patient a besoin d'une phlébotomie (Ferritine > 100 µg/L).