Inibidores da Bomba de Prótons na Prevenção da Reacumulação de Ferro em Pacientes com Hemocromatose Hereditária (He-ppi)

A Hemocromatose Hereditária (HH) é um distúrbio genético do metabolismo do ferro, resultando em sobrecarga excessiva de ferro, causando danos a diferentes órgãos importantes, como coração, fígado, pâncreas e articulações. Complicações e sintomas podem regredir com tratamento intensivo, reduzindo os estoques de sobrecarga de ferro. Diferentes genes foram identificados desempenhando um papel na fisiopatologia da sobrecarga de ferro. Uma mutação do gene HFE clinicamente importante é a C282Y, localizada no cromossomo 6. A flebotomia é atualmente a terapia padrão que consiste na retirada de 500 ml de sangue total semanalmente, representando uma perda de 250 mg de ferro. Em pacientes virgens, entre 20 e 100 flebotomias são necessárias para reduzir os níveis séricos de ferritina para 50 μg/L. A partir daí, é necessária uma terapia de manutenção vitalícia de 3 a 6 flebotomias anuais.

Para absorção, o ferro dietético (70%) é reduzido pelo ácido gástrico da forma férrica (Fe3+) para a forma ferrosa (Fe2+). Recentemente, em um estudo observacional aberto, Hutchinson et al. constataram que pacientes com HH tratados com inibidores da bomba de prótons (IBP) precisaram de menos flebotomias, resultando em uma queda de 2,5 (SEM 0,25) para 0,5 (SEM 0,25) litro por ano.

Questão de pesquisa: O objetivo principal é determinar a eficácia e a relação custo-eficácia dos IBP em comparação com a terapia de flebotomia padrão na prevenção da sobrecarga de ferro em pacientes com HH.

Ensaio multicêntrico em dois hospitais no sul de Limburg (Atrium medical Center, centro médico universitário de Maastricht) e hospital na Bélgica (University Hospital Gasthuisberg). O estudo será conduzido de forma randomizada duplo-cego. O acompanhamento será de um ano.

Os pacientes são randomizados para o grupo que recebe um IBP ou um placebo. A cada 2 meses, o nível de ferritina é medido e decidido se o paciente precisa de flebotomia (ferritina >100 µg/L).