어린이의 NAFLD 치료를 위한 Cysteamine Bitartrate 지연 방출 (CyNCh)
2021년 5월 30일 업데이트: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
어린이의 비알코올성 지방간 질환(NAFLD) 치료를 위한 시스테아민 비타르트레이트 지연 방출(CyNCh)
CyNCh는 생검으로 확인된 중등도에서 중증의 비알코올성 지방간 질환(NAFLD)이 있는 8~17세 어린이를 대상으로 하는 다기관 위약 대조 임상 시험입니다.
1차 목적은 시스테아민 비타르트레이트 지연 방출 캡슐로 52주간 치료한 결과 간 질환 중증도가 개선되는지 여부를 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
169
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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San Diego, California, 미국, 92103
- University of California, San Diego
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California, San Francisco
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611-2605
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago (NWU)
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
- St. Louis University
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- University of Washington, Seattle Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 8-17세 어린이
- 스크리닝 방문 90일 이내 및 무작위 배정 전 120일 이내에 획득한 간 생검
- 비알코올성 지방간 질환(NAFLD)과 일치하는 임상 병력
- 간 조직학에 기초한 명확한 NAFLD
- 임상 병력 또는 조직학적 평가에 의해 다른 간 질환의 증거가 없음
- 조직학적 중증도: NAFLD 활동 점수(NAS) ≥ 4.
- 가임 가능성이 있는 성적으로 활동적인 여성 참가자(즉, 외과적으로 불임[난관 결찰, 자궁 적출술 또는 양측 난소 절제술로 정의됨]가 아님)는 스크리닝부터 연구 완료까지 동일한 두 가지 허용 가능한 형태의 피임법을 활용하고 혈청 임신을 완료하는 데 동의해야 합니다. 각 연구 방문 시 테스트합니다. 이 연구에 허용되는 피임 형태에는 스크리닝 전 최소 3개월 동안 안정적인 용량의 호르몬 피임제(경구, 이식, 경피 패치 또는 주사)와 장벽(살정제가 포함된 콘돔, 살정제가 포함된 다이어프램)이 포함됩니다. 성행위는 초경 후 여성에 대한 각 연구 방문에서 확인되며 성적으로 활발한 경우 피험자는 동일한 2가지 허용되는 피임법의 사용을 확인해야 합니다. 사춘기 전 아동의 경우 부모나 보호자의 문서화된 금욕 증명서가 허용됩니다.
- 참가자는 DR 시스테아민 정제를 온전한 상태로 삼킬 수 있어야 합니다.
- 부모 또는 법적 보호자의 서면 동의서
- 자녀의 서면 동의서
제외 기준:
- 인종, 민족 또는 성별에 따른 배제 기준은 없습니다.
조사관의 의견에 참여하는 것을 안전하지 않게 만드는 다음 조건 또는 기타 건강 문제의 현재 이력이 있는 참가자:
- 염증성 장 질환(현재 활동 중인 경우) 또는 이전 소장 절제
- 심장 질환(예: 심근 경색, 심부전, 불안정 부정맥)
- 발작 장애
- 활동성 응고병증
- 위장궤양/출혈
- 크레아티닌 청소율 < 90 mL/min/m2를 동반한 신기능 장애
- 무작위 배정 전 지난 12개월 이내에 화학 요법을 필요로 하는 활동성 악성 질환의 병력
- 상당한 알코올 섭취 이력(AUDIT 설문지) 또는 알코올 소비를 정량화할 수 없음
- 지난 1년 동안 간 지방증 또는 지방간염을 유발하는 것으로 알려진 약물(전신성 글루코코르티코이드, 테트라사이클린, 아나볼릭 스테로이드, 발프로산, 살리실레이트, 타목시펜)의 만성 사용(연속 2주 이상).
- 간 생검 90일 이내 또는 무작위화 120일 이내 다른 알려진 간독소의 사용
- 간 생검 후 및 무작위화 이전 기간에 NAFLD/NASH를 치료할 목적으로 약물 투여 시작
- 스크리닝 이전 1년 동안 총 비경구 영양(TPN) 사용 이력
- 비만 수술의 병력 또는 연구 기간 동안 비만 수술을 받을 계획
- 임상적으로 심각한 우울증(지난 12개월 이내에 자살 생각 또는 자살 시도로 입원한 환자)
- 수유 중이거나 임신을 계획 중이거나 임신한 것으로 알려졌거나 의심되거나 양성 혈청 임신 선별 검사를 받은 여성.
프로토콜 등록 시 다음 혈액학적, 생화학적 및 혈청학적 기준 중 하나에 해당하는 비대상성 간 질환:
- 헤모글로빈 < 10g/dL;
- 백혈구(WBC) < 3,500 세포/혈액 mm3;
- 호중구 수 < 1,500 세포/혈액 mm3;
- 혈소판 < 130,000 세포/혈액 mm3;
- 직접 빌리루빈 > 1.0 mg/dL
- 총 빌리루빈 >3 mg/dL
- 알부민 < 3.2g/dL
- 국제 표준화 비율(INR) > 1.4
- 잘 조절되지 않는 진성 당뇨병(헤모글로빈 A1c(HbA1c) > 9%)
기타 만성 간 질환의 증거:
- 자가면역 간염의 조직학적 증거와 일치하는 생검
- 혈청 B형 간염 표면 항원(HBsAg) 양성.
- 혈청 C형 간염 항체(항-HCV) 양성.
- 철/총 철 결합 용량(TIBC) 비율(트랜스페린 포화도) > 45%, 철 과부하의 조직학적 증거
- 알파-1-항트립신(A1AT) 표현형 ZZ 또는 SZ
- 윌슨병
- 현재 임상 시험에 등록되어 있거나 스크리닝 또는 간 생검 후 180일 이내에 조사 연구 약물을 투여받은 소아.
- 연구자의 의견에 따라 프로토콜을 준수할 수 없거나 준수할 의향이 없거나 준수를 방해하거나 연구 완료를 방해할 수 있는 기타 조건이 있는 피험자.
- 정보에 입각한 동의 제공 실패
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: DR 시스테아민 중주석산염 캡슐
활성 DR 시스테아민 중주석산염 캡슐
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다른 이름들:
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위약 비교기: DR 시스테아민 중주석산염 위약
위약 DR 시스테아민 중주석산염 캡슐
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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비알코올성 지방간 질환(NAFLD) 개선
기간: 52주
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기준선 간 생검과 치료 52주 후 후속 생검 사이의 비알코올성 지방간 질환(NAFLD)의 조직학적 개선에 대한 중앙 스코어링 및 마스킹 평가, 여기에서 개선은 다음과 같이 정의됩니다. (1) NAFLD 활동 점수(NAS) 감소 2 이상 및 (2) 섬유증 악화 없음.
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52주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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비알코올성 지방간 질환(NAFLD) 활동 점수(NAS)의 변화
기간: 52주
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지방증 등급(0-3), 소엽 염증 등급(0-3) 및 간세포 팽창 등급(0-2)의 합과 동일한 복합 점수인 NAFLD 활성 점수(NAS)의 기준선으로부터의 변화, 간 생검의 중앙 집중식 병리학자 점수.
NAS의 전체 척도는 0-8이며 점수가 높을수록 더 심각한 질병을 나타냅니다.
NAFLD 활동 점수(NAS)의 기준선에서 변경된 결과 측정은 -8에서 +8까지 가능한 범위를 가지며 음수 값은 더 나은 결과(개선)를 나타내고 양수 값은 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
NAS의 구성요소는 다음과 같이 스코어링된다: 지방증 등급 0=<5% 지방증, 1=5-33% 지방증, 2=34-66% 지방증, 3=>66% 지방증.
소엽 염증 등급 = 소엽 염증의 양(단핵, 지방 육아종 및 다형 핵(pmn) 병소를 합침): 0=0, 1=<2(20배 확대), 2=2-4(20배 확대), 3=>4(20배) 확대.
간세포 팽창 0=없음, 1=경증, 2=경증 이상.
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52주
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지방증: 개선된 환자
기간: 52주
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52주 생검을 기준선과 비교하여 지방증 등급의 감소로 정의되는 지방증의 개선.
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52주
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지방증: 점수의 변화
기간: 52주
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지방증 점수의 기준선에서 변경.
지방증 점수는 간 생검의 중앙 병리학자 등급을 기반으로 합니다: 0 = <5% 지방증; 1=5-33% 지방증, 2=34-66% 지방증, 3=>66% 지방증.
지방증 점수의 변화 범위는 -3에서 +3까지 가능하며 음수 값은 더 나은 결과(개선)를 나타내고 양수 값은 더 나쁜 결과(개선 없음)를 나타냅니다.
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52주
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소엽 염증: 개선된 환자
기간: 52주
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52주 생검을 기준선과 비교하여 소엽 염증 등급의 감소로 정의되는 소엽 염증의 개선.
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52주
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소엽 염증: 점수의 변화
기간: 52주
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소엽 염증 점수의 기준선으로부터의 변화.
소엽 염증의 양은 간 생검의 중앙 병리학자 등급을 기반으로 하며 단핵, 지방 육아종 및 다형핵(pmn) 병소를 결합합니다: 0 = 없음; 1=<2 20배율 이하, 2=2-4 이하 20배율, 3=>4 이하 20배율.
소엽 염증 점수의 변화 범위는 -3에서 +3까지 가능하며 음수 값은 더 나은 결과(개선)를 나타내고 양수 값은 더 나쁜 결과(개선 없음)를 나타냅니다.
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52주
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간세포 팽창: 개선된 환자
기간: 52주
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52주 생검을 기준선과 비교한 간세포 풍선화 점수의 감소로 정의되는 간세포 풍선화의 개선.
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52주
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간세포 팽창: 점수의 변화
기간: 52주
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간세포 팽창 점수의 기준선으로부터의 변화.
간세포 풍선화의 양은 간 생검의 중앙 병리학자 등급을 기반으로 합니다: 0 = 없음; 1 = 약간의 풍선형 간세포, 2 = 많은 풍선형 간세포.
간세포 팽창 점수의 변화는 -2에서 +2까지 가능하며 음수 값은 더 나은 결과(개선)를 나타내고 양수 값은 더 나쁜 결과(개선 없음)를 나타냅니다.
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52주
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문맥 염증: 개선된 환자
기간: 52주
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기준선과 52주 생검을 비교한 문맥 염증 점수의 감소로 정의되는 문맥 염증의 개선.
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52주
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문맥 염증: 점수의 변화
기간: 52주
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문맥 염증 점수의 기준선에서 변경.
문맥 염증의 양은 간 생검의 중앙 병리학자 등급에 기초합니다: 0 = 없음; 1=약함, 2=약함 이상.
문맥 염증 점수의 변화 범위는 -2에서 +2까지 가능하며 음수 값은 더 나은 결과(개선)를 나타내고 양수 값은 더 나쁜 결과(개선 없음)를 나타냅니다.
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52주
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섬유증: 개선된 환자
기간: 52주
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52주 생검을 기준선과 비교하여 섬유증 단계의 감소로 정의되는 섬유증 단계의 개선.
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52주
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섬유증: 단계의 변화
기간: 52주
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섬유증 단계에서 기준선으로부터의 변화.
섬유증의 양은 간 생검의 중앙 병리학자 등급을 기반으로 합니다: 0 = 없음; 1a=경증, 영역 3 굴곡주위, 1b=중등도, 영역 3, 굴주위, 1c=문/문주위만, 2=영역 3 및 문맥주위, 모든 조합, 3=가교, 4=간경변증.
섬유증 단계 1a, 1b, 1c는 1로 기록되었으므로 섬유증 단계의 가능한 값 범위는 0-4입니다.
섬유증 단계의 변화 범위는 -4에서 +4까지 가능하며 음수 값은 더 나은 결과(개선)를 나타내고 양수 값은 더 나쁜 결과(개선 없음)를 나타냅니다.
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52주
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NASH의 해결
기간: 52주
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NASH가 확실하거나 NASH가 불확실하다는 조직학적 진단에서 치료 종료 시점에 NASH가 아닌 것으로 변경된 환자
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52주
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혈청 아미노트랜스퍼라제 및 감마-글루타밀 트랜스펩티다제의 변화
기간: 52주
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52주
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체중변화(kg)
기간: 52주
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52주
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체질량 지수의 변화
기간: 52주
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52주
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체질량 지수 Z-점수의 변화
기간: 52주
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52주
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허리둘레의 변화
기간: 52주
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52주
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공복 혈청 포도당의 변화
기간: 52주
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52주
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공복 인슐린의 변화
기간: 52주
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52주
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HOMA-IR의 변화
기간: 52주
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(포도당(mmol/L) x 인슐린(pmol/L))/22.5
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52주
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수축기 혈압의 변화
기간: 52주
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52주
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확장기 혈압의 변화
기간: 52주
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52주
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소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL) 점수의 변화
기간: 52주
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PedsQL(Pediatric Quality of Life Inventory) 버전 4.0은 아동과 부모/보호자 모두가 작성하며 신체 기능, 감정 기능, 사회적 기능 및 학교 기능의 4개 차원으로 구성된 23개 항목으로 구성됩니다.
점수는 0에서 100까지의 범위로 변환되며 점수가 높을수록 건강 관련 삶의 질이 더 좋다는 것을 나타냅니다.
신체 건강 요약 점수 = 신체 기능 척도 점수.
심리사회적 건강 요약 점수 = 정서적, 사회적 및 학교 기능 척도에서 응답한 항목 수에 대한 항목의 합계입니다.
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52주
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MRI에서 결정된 간 지방 비율의 감소
기간: 52주
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MRI 양성자 밀도 지방 분율(PDFF)(%)의 기준선으로부터의 변화.
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52주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 연구 책임자: Edward Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2012년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 1월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 2월 6일
처음 게시됨 (추정)
2012년 2월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 5월 30일
마지막으로 확인됨
2017년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NASH-CyNCh
- U01DK061730 (미국 NIH 보조금/계약)
- U01DK061732 (미국 NIH 보조금/계약)
- U01DK061713 (미국 NIH 보조금/계약)
- U01DK061737 (미국 NIH 보조금/계약)
- U01DK061728 (미국 NIH 보조금/계약)
- U01DK061718 (미국 NIH 보조금/계약)
- U01DK061734 (미국 NIH 보조금/계약)
- U01DK061738 (미국 NIH 보조금/계약)
- U01DK061731 (미국 NIH 보조금/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
NIDDK Central Repository에 기탁된 공용 데이터베이스
IPD 공유 기간
지금 사용 가능
IPD 공유 액세스 기준
NIDDK Central Repository를 통해 신청하십시오: https://www.niddkrepository.org/home/
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- ICF
- ANALYTIC_CODE
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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