초기 단계 색소성 망막염에 대한 섬모 신경 영양 인자(CNTF)-방출 캡슐화 세포 이식을 이식한 대상자의 망막 영상
2023년 2월 9일 업데이트: Neurotech Pharmaceuticals
콘 간격 및 밀도의 변화율을 사용하여 색소성 망막염 환자를 위한 섬모 신경영양 인자(CNTF)를 방출하는 캡슐화된 인간 NTC-201 세포 임플란트의 2상 연구에서 광수용체 구조
이 임상 시험은 초기 단계의 색소성 망막염 또는 어셔 증후군(유형 2 또는 3)이 있는 참가자를 대상으로 한 단일 사이트, 30명의 환자 연구입니다.
자금 출처 - FDA OOPD 및 Foundation Fighting Blindness.
연구 개요
상세 설명
이 임상 시험은 초기 단계의 색소성 망막염 또는 어셔 증후군(유형 2 또는 3)이 있는 30명의 연구 참가자를 대상으로 하는 전향적, 무작위, 이중 마스크, 가짜 대조 시험입니다.
실험은 캘리포니아 대학교 샌프란시스코 캠퍼스에서 진행됩니다.
이러한 질병을 가진 개인은 광수용체 세포라고 하는 눈의 망막에 있는 특화된 세포가 기능을 중단하거나 죽는 유전적 조건으로 인해 궁극적으로 실명으로 이어질 수 있는 시력이 점차 악화되는 것을 경험합니다.
이 연구는 sdOCT(Spectral Domain Optical Coherence Tomography)라고 하는 일상적인 관리 측정과 함께 AOSLO(적응형 광학 스캐닝 레이저 검안경)라고 하는 비교적 새로운 비침습 기술을 사용하여 CNTF(Ciliary Neurotrophic Factor)라는 연구용 약물을 환자의 눈에 외과적으로 삽입하면 "원뿔형 광수용체"라고 하는 광수용체의 한 유형이 보존되어 점진적인 시력 상실이 중단됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
22
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California, San Francisco
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 참가자는 18세에서 55세 사이여야 합니다.
- 참가자는 색소성 망막염 또는 어셔 증후군 2형 또는 3형 진단을 받아야 합니다(심각한 난청 또는 인공와우 이식 없음).
- 참가자는 프로토콜 사전 동의를 이해하고 서명해야 합니다. 참가자의 시력이 손상되어 정보에 입각한 동의 문서를 읽을 수 없는 경우 문서 전체가 참가자에게 읽혀집니다.
- 최고 교정 시력은 20/63(최소 59자)보다 나빠서는 안 됩니다.
- 참가자는 투명한 자연 렌즈를 착용해야 합니다.
- 참가자는 6디옵터 미만의 근시가 있어야 합니다.
- 참가자는 NT-501 장치 삽입을 위해 의학적으로 안과 수술을 받을 수 있어야 하며 프로토콜과 관련된 모든 평가 및 테스트를 받을 수 있어야 합니다.
- 가임 여성(마지막 월경이 스크리닝 전 1년 미만인 여성)은 연구 시작부터 연구를 완료할 때까지 효과적인 형태의 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 참가자는 중앙 5.7도에서 신뢰할 수 있는 원뿔 간격 및/또는 밀도 측정이 이루어질 수 있는 최소 7개의 관심 영역(ROI)을 식별하는 데 적합한 품질을 가진 2개의 기본 이미징 세션에서 재현 가능한 기본 AOSLO 이미지를 가져야 합니다.
- 참가자는 2개의 눈 사이에 선택된 ROI에서 평균 원뿔 간격 z-점수의 차이가 2 미만인 원뿔 간격으로 측정된 질병 중증도의 안구간 대칭을 가져야 합니다.
- 참가자의 임상 진단은 색소성 망막염(RP) 이영양증 세트의 망막 변성과 일치해야 합니다.
제외 기준:
- 참가자는 의학적으로 연구 절차 또는 후속 방문을 준수할 수 없습니다.
- 다음 렌즈 혼탁 중 하나를 갖는 참가자: AREDS 임상 수정체 등급 시스템에서 측정된 피질 혼탁 > 표준 3, 후낭하 혼탁 > 표준 3 또는 핵 혼탁 > 표준 3; 또는 참가자가 pseudophakic 또는 aphakic입니다.
- 참가자는 각막 혼탁의 병력이 있거나 시각적 선명도가 부족합니다.
- 참가자는 한쪽 눈에 라식 수술 또는 기타 굴절 수술을 받았습니다.
- 참가자에게 안진 증이 있습니다.
- 참가자는 6디옵터 이상의 근시를 가지고 있습니다.
- 참가자는 원뿔형 광수용체의 선명한 이미지와 함께 적어도 7개의 관심 영역의 획득을 방해하는 중심와 중심의 4도 내에 존재하는 낭포가 있는 낭포성 황반 부종이 있습니다.
- 참가자는 2개의 기본 AOSLO 이미지 몽타주에 7개 미만의 관심 영역(ROI)이 있습니다.
- 참여자는 당뇨병성 망막병증 또는 이전의 망막 혈관 폐쇄 질환과 같은 망막 혈관 질환이 있습니다.
- 참가자는 안구 약물에 대한 만성 요구 사항(예: 한 번에 ≥4주)이 있거나 검사 의사의 판단에 시력을 위협하거나 수정체, 망막 또는 시신경에 독성이 있거나 일차 신경에 영향을 미칠 수 있는 질병이 있습니다. 결과.
- 참가자는 연구 기간 동안 아시클로버 및/또는 관련 제품에 대한 요구 사항이 있습니다. 이 연구에 참여하려면 참가자는 등록하기 전에 이러한 제품의 사용을 중단해야 하며 연구를 완료할 때까지 제품을 계속 사용해서는 안 됩니다.
- 참가자가 전신 스테로이드 또는 기타 면역억제제를 투여받고 있습니다.
- 참가자는 최근 6개월 이내에 안구 또는 전신 투여에 의한 약물의 다른 임상 시험에 현재 참여 중이거나 참여한 적이 있습니다.
- 참가자는 이전에 안구 내 장치 또는 눈에 이식된 적이 있습니다(안구 내 수정체 제외).
- 참가자에게 포도막염 또는 기타 망막 염증성 질환이 있습니다.
- 참가자는 지난 12개월 이내에 심근 경색 병력이 있습니다.
- 참가자가 임신 중이거나 수유 중입니다.
- 참가자는 면역 결핍으로 간주되거나 알려진 HIV 병력이 있습니다. HIV에 대한 실험실 테스트가 수행되며 양성 결과도 제외 기준입니다.
- 안구 대상포진 병력이 있는 참여자.
- 참가자는 화학 요법을 받고 있습니다.
- 시험에 포함되기 ≥5년 전에 성공적으로 치료된 암이 있는 연구 참가자를 제외하고 참가자는 악성 병력이 있습니다.
- 양쪽 귀에 심각한 청각 장애가 있는 참여자.
- 유아 때 약시 진단 및 치료를 받은 참여자.
- 연구 의사의 의견에 따라 좋은 연구 대상이 되지 않을 참가자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: NT-501
섬모 신경 영양 인자를 망막에 전달하는 캡슐화 세포 요법
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연구 참가자는 연구 눈에 NT-501 캡슐화 세포 치료 임플란트를 삽입하기 위해 수술을 받게 됩니다.
다른 이름들:
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SHAM_COMPARATOR: 가짜
가짜 수술
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다른 쪽 눈에 임플란트 시술을 모방하는 비관통 모의 시술.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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2개 기준 값의 Arcminutes(Z 점수) 단위 원뿔 간격의 평균 변화를 수술 후 월 36에 얻은 측정값과 비교했습니다.
기간: 수술 후 36개월
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각 눈 내에서 두 번의 기준선 방문에서 공초점 AOSLO를 사용하여 황반의 중앙 5.7도에 걸쳐 식별된 최소 50개의 연속적인 명확한 원뿔을 가진 모든 관심 영역에서 원뿔 간격(가장 가까운 이웃 거리)의 평균. 콘 간격 측정은 27개의 연령과 유사한 정상 눈의 데이터베이스에서 중심와로부터 유사한 거리에 있는 정상 평균값을 기반으로 Z 점수로 변환되었습니다. 2개의 기준선 콘 간격 Z-점수 값의 평균을 수술 후 36개월에 얻은 콘 간격 Z 점수 값에서 뺍니다. 0의 Z-점수는 27명의 건강한 피험자로부터 측정된 중심와로부터의 거리에서의 평균 원뿔 간격 값을 나타냅니다. +2보다 큰 Z-점수는 측정이 수행된 중심와로부터의 거리에서 비정상적으로 증가된 콘 간격 값을 나타냅니다. 이는 해당 위치에 정상적인 것보다 적은 수의 원뿔이 있음을 나타냅니다. |
수술 후 36개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CNTF 처리안과 가짜 처리안의 logMAR 시력 변화의 차이
기간: 수술 후 36개월
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NT-501과 반대쪽 가짜 처리된 눈 사이의 logMAR 시력 변화의 차이. 표준 프로토콜을 사용하여 시력 차트에서 읽은 글자 수를 기준으로 시력 변화를 측정했습니다. 평균 해상도 각도(logMAR)의 로그는 환자가 읽을 수 있는 가장 작은 문자의 크기를 설명하는 데 사용되었습니다. logMAR 값 0.00은 시력 20/20에 해당하고, logMAR 값 0.3은 시력 20/40에 해당하고, logMAR 값 0.7은 시력 20/100에 해당하고, logMAR 값 1.00은 20/200의 시력. |
수술 후 36개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Duncan JL, Zhang Y, Gandhi J, Nakanishi C, Othman M, Branham KE, Swaroop A, Roorda A. High-resolution imaging with adaptive optics in patients with inherited retinal degeneration. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2007 Jul;48(7):3283-91. doi: 10.1167/iovs.06-1422.
- Sieving PA, Caruso RC, Tao W, Coleman HR, Thompson DJ, Fullmer KR, Bush RA. Ciliary neurotrophic factor (CNTF) for human retinal degeneration: phase I trial of CNTF delivered by encapsulated cell intraocular implants. Proc Natl Acad Sci U S A. 2006 Mar 7;103(10):3896-901. doi: 10.1073/pnas.0600236103. Epub 2006 Feb 27.
- Talcott KE, Ratnam K, Sundquist SM, Lucero AS, Lujan BJ, Tao W, Porco TC, Roorda A, Duncan JL. Longitudinal study of cone photoreceptors during retinal degeneration and in response to ciliary neurotrophic factor treatment. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2011 Apr 6;52(5):2219-26. doi: 10.1167/iovs.10-6479.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2012년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2019년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2019년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 1월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 2월 7일
처음 게시됨 (추정)
2012년 2월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2023년 2월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 2월 9일
마지막으로 확인됨
2023년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AOSLO-CNTF-FFB-01
- FD-R-004100-01A1 (OTHER_GRANT: FDA OOPD)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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