植入睫状神经营养因子(CNTF)的受试者的视网膜成像 - 释放包封细胞植入物用于早期视网膜色素变性
2023年2月9日 更新者:Neurotech Pharmaceuticals
使用锥体间距和密度变化率对视网膜色素变性参与者释放睫状神经营养因子 (CNTF) 的封装人 NTC-201 细胞植入物的第 2 阶段光感受器结构研究
该临床试验是针对患有早期视网膜色素变性或 Usher 综合征(2 型或 3 型)的参与者的单中心 30 名患者研究。
资金来源——FDA OOPD 和 Foundation Fighting Blindness。
研究概览
详细说明
该临床试验是一项前瞻性、随机、双盲、假对照试验,有 30 名患有早期视网膜色素变性或 Usher 综合征(2 型或 3 型)的研究参与者参加。
该试验将在加州大学旧金山分校进行。
患有这些疾病的人会经历逐渐恶化的视力,最终可能由于遗传病导致失明,在这种遗传病中,眼睛视网膜中称为感光细胞的特殊细胞停止运作和/或死亡。
该研究旨在使用一种称为 AOSLO(自适应光学扫描激光检眼镜)的相对较新的非侵入性技术,结合称为 sdOCT(光谱域光学相干断层扫描)的常规护理测量标准,以证明当分泌通过手术将称为 CNTF(睫状神经营养因子)的研究药物植入患者的眼睛,保留一种称为“锥形光感受器”的光感受器,从而停止逐渐丧失视力。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
22
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
San Francisco、California、美国、94143
- University of California, San Francisco
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 55年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准:
- 参与者必须在 18 至 55 岁之间。
- 参与者必须诊断出患有色素性视网膜炎或 2 型或 3 型亚瑟综合征(无极度耳聋或人工耳蜗植入)。
- 参与者必须理解并签署协议知情同意书。 如果参与者的视力受损到他/她无法阅读知情同意书的程度,则该文件将被完整地读给参与者听。
- 最佳矫正视力不得低于 20/63(至少 59 个字母)。
- 参与者必须有清晰的自然镜片。
- 参与者的近视度数必须小于 6。
- 参与者必须在医学上能够接受 NT-501 设备插入的眼科手术,并且能够接受与协议相关的所有评估和测试。
- 有生育能力的女性(筛选前末次月经 <1 年的女性)必须同意从研究开始到完成研究期间使用有效的避孕措施。
- 参与者必须在 2 个基线成像会话中具有可重现的基线 AOSLO 图像,其质量适合识别至少 7 个感兴趣区域(ROI),在这些区域可以在中央 5.7 度上进行可靠的锥体间距和/或密度测量。
- 参与者必须具有通过锥体间距测量的疾病严重程度的眼间对称性,在两只眼睛之间选定的 ROI 上,平均锥体间距 z 分数的差异小于 2 个标准差。
- 参与者的临床诊断必须与视网膜色素变性 (RP) 营养不良组中的视网膜变性一致。
排除标准:
- 参与者在医学上无法遵守研究程序或后续访问。
- 具有以下任何晶状体混浊的参与者:根据 AREDS 临床晶状体分级系统测量的皮质混浊 > 标准 3,后囊下混浊 > 标准 3,或核混浊 > 标准 3;或参与者是假晶状体或无晶状体。
- 参与者有角膜混浊或缺乏光学清晰度的病史。
- 参与者的任何一只眼睛都接受过 LASIK 手术或其他屈光手术。
- 参与者有眼球震颤。
- 参与者的近视度数大于 6。
- 参与者患有黄斑囊样水肿,中央凹中心 4 度范围内有囊肿,这会妨碍至少 7 个感兴趣区域的清晰图像采集。
- 参与者在 2 个基线 AOSLO 图像蒙太奇上的感兴趣区域 (ROI) 少于 7 个。
- 参与者患有视网膜血管疾病,例如糖尿病性视网膜病变或既往视网膜血管闭塞性疾病。
- 参与者对眼部药物有长期需求(例如,一次≥ 4 周)或患有检查医师判断为威胁视力、对晶状体、视网膜或视神经有毒或可能影响原发性的疾病结果。
- 参与者在研究期间需要阿昔洛韦和/或相关产品。 要符合本研究的资格,参与者必须在注册前停止使用这些产品,并且在完成研究之前不得继续使用这些产品。
- 参与者正在接受全身性类固醇或其他免疫抑制药物治疗。
- 参与者目前正在或过去 6 个月内通过眼部或全身给药参与任何其他药物临床试验。
- 参与者之前接触过眼内装置或眼内植入物(不包括人工晶状体)。
- 参与者患有葡萄膜炎或其他视网膜炎症性疾病。
- 参与者在过去 12 个月内有心肌梗塞病史。
- 参与者怀孕或哺乳。
- 参与者被认为有免疫缺陷或有已知的 HIV 病史。 将进行 HIV 实验室检测,阳性结果也是排除标准。
- 参与者有眼部带状疱疹病史。
- 参与者正在接受化疗。
- 参与者有恶性肿瘤病史,但在纳入试验前 ≥ 5 年成功治疗癌症的研究参与者除外。
- 双耳严重听力障碍的参与者。
- 在婴儿时期被诊断出患有弱视并接受过治疗的参与者。
- 研究医生认为不会成为良好研究对象的参与者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:随机化
- 介入模型:平行线
- 屏蔽:双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的:NT-501
将睫状神经营养因子输送到视网膜的封装细胞疗法
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研究参与者将接受手术,将 NT-501 封装细胞疗法植入物植入研究眼中。
其他名称:
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SHAM_COMPARATOR:假
假手术
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非穿透性假手术,以模仿另一只眼睛的植入手术。
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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将 2 个基线值的圆锥间距(Z 分数)的平均变化与术后第 36 个月获得的测量值进行比较
大体时间:术后第 36 个月
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在每只眼睛的两次基线访问中使用共焦 AOSLO 在黄斑中央 5.7 度范围内识别至少 50 个连续明确的锥体的所有感兴趣区域的平均锥体间距(最近邻距离)。 基于来自 27 只年龄相似的正常眼睛的数据库中距离中央凹的相似距离的正常平均值,视锥间距测量值被转换为 Z 分数。 从术后第 36 个月获得的视锥间距 Z 分值中减去 2 个基线视锥间距 Z 分值的平均值 Z 分数为 0 表示从 27 名健康受试者测量的中央凹距离处的平均视锥间距值。 大于 +2 的 Z 分数表示在距进行测量的中央凹的距离处视锥间距值异常增加。 这表明该位置存在的视锥细胞比正常情况少。 |
术后第 36 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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CNTF 和假治疗眼之间 logMAR 视力变化的差异
大体时间:术后第 36 个月
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NT-501 和对侧假治疗眼之间 logMAR 视力变化的差异。 视敏度的变化是根据使用标准协议在视力表上读取的字母数来测量的。 平均分辨率角的对数 (logMAR) 用于描述患者可以阅读的最小字母的大小。 logMAR 值为 0.00 对应视力为 20/20,logMAR 值为 0.3 对应视力为 20/40,logMAR 值为 0.7 对应视力为 20/100,logMAR 值为 1.00 对应于视力视力为 20/200。 |
术后第 36 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Duncan JL, Zhang Y, Gandhi J, Nakanishi C, Othman M, Branham KE, Swaroop A, Roorda A. High-resolution imaging with adaptive optics in patients with inherited retinal degeneration. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2007 Jul;48(7):3283-91. doi: 10.1167/iovs.06-1422.
- Sieving PA, Caruso RC, Tao W, Coleman HR, Thompson DJ, Fullmer KR, Bush RA. Ciliary neurotrophic factor (CNTF) for human retinal degeneration: phase I trial of CNTF delivered by encapsulated cell intraocular implants. Proc Natl Acad Sci U S A. 2006 Mar 7;103(10):3896-901. doi: 10.1073/pnas.0600236103. Epub 2006 Feb 27.
- Talcott KE, Ratnam K, Sundquist SM, Lucero AS, Lujan BJ, Tao W, Porco TC, Roorda A, Duncan JL. Longitudinal study of cone photoreceptors during retinal degeneration and in response to ciliary neurotrophic factor treatment. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2011 Apr 6;52(5):2219-26. doi: 10.1167/iovs.10-6479.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年1月1日
初级完成 (实际的)
2019年7月1日
研究完成 (实际的)
2019年7月1日
研究注册日期
首次提交
2012年1月19日
首先提交符合 QC 标准的
2012年2月7日
首次发布 (估计)
2012年2月10日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2023年2月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年2月9日
最后验证
2023年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- AOSLO-CNTF-FFB-01
- FD-R-004100-01A1 (OTHER_GRANT:FDA OOPD)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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