Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Verkkokalvon kuvantaminen potilaista, joille on istutettu siliaarista neurotrofista tekijää (CNTF) vapauttavaa kapseloitua soluimplanttia varhaisen vaiheen retinitis pigmentosaan

torstai 9. helmikuuta 2023 päivittänyt: Neurotech Pharmaceuticals

Valoreseptorirakenne vaiheen 2 tutkimuksessa kapseloiduista ihmisen NTC-201 -soluimplanteista, jotka vapauttavat ciliaarista neurotrofista tekijää (CNTF) osallistujille, joilla on pigmentti retinitis, käyttämällä kartiovälin ja tiheyden muutosnopeuksia

Tämä kliininen tutkimus on yhden paikan 30 potilaan tutkimus osallistujille, joilla on varhaisen vaiheen retinitis pigmentosa tai Usherin oireyhtymä (tyyppi 2 tai 3). Rahoituslähde - FDA OOPD ja Foundation Fighting Blindness.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä kliininen tutkimus on prospektiivinen, satunnaistettu, kaksoisnaamioinen, valekontrolloitu tutkimus, johon osallistui 30 osallistujaa, joilla on varhaisen vaiheen retinitis pigmentosa tai Usherin oireyhtymä (tyyppi 2 tai 3). Koe suoritetaan Kalifornian yliopistossa San Franciscossa. Näistä sairauksista kärsivien henkilöiden näkö heikkenee vähitellen, mikä voi lopulta johtaa sokeuteen geneettisen tilan vuoksi, jossa silmän verkkokalvon erikoistuneet solut, joita kutsutaan fotoreseptorisoluiksi, lakkaavat toimimasta ja/tai kuolevat. Tutkimuksessa on tarkoitus käyttää suhteellisen uutta, ei-invasiivista tekniikkaa nimeltä AOSLO (adaptive optics scanning laser oftalmoscopy) yhdessä rutiininomaisen hoitomittauksen kanssa nimeltä sdOCT (Spectral Domain Optical Coherence Tomography) sen osoittamiseksi, että kun laite, joka erittää CNTF (Ciliary Neurotrophic Factor) -niminen tutkimuslääke asetetaan kirurgisesti potilaan silmään, ja yksi fotoreseptorityyppi, jota kutsutaan "kartiovaloreseptoriksi", säilytetään siten, että asteittainen näönmenetys pysähtyy.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

22

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California, San Francisco

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 55 vuotta (AIKUINEN)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistujan tulee olla 18-55-vuotias.
  2. Osallistujalla tulee olla retinitis pigmentosa tai Usherin oireyhtymä 2 tai 3 diagnoosi (ilman syvää kuuroutta tai sisäkorvaistutteita).
  3. Osallistujan tulee ymmärtää ja allekirjoittaa pöytäkirjan tietoinen suostumus. Jos osallistujan näkö on heikentynyt niin paljon, että hän ei voi lukea tietoon perustuvaa suostumusasiakirjaa, asiakirja luetaan osallistujalle kokonaisuudessaan.
  4. Paras korjattu näöntarkkuus ei saa olla huonompi kuin 20/63 (vähintään 59 kirjainta).
  5. Osallistujilla tulee olla kirkkaat luonnolliset linssit.
  6. Osallistujilla tulee olla alle 6 diopterin likinäköisyys.
  7. Osallistujien on läpäistävä lääketieteellisesti silmäleikkaus NT-501-laitteen asentamiseksi ja kaikki protokollaan liittyvät arvioinnit ja testit.
  8. Hedelmällisessä iässä olevien naisten (naisten, joilla on viimeiset kuukautiset alle 1 vuosi ennen seulontaa) on suostuttava käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen alkamisesta siihen saakka, kunnes he saavat tutkimuksen päätökseen.
  9. Osallistujilla on oltava toistettavissa oleva AOSLO-peruskuva kahdessa peruskuvauskerrassa, jonka laatu riittää tunnistamaan vähintään 7 kiinnostavaa aluetta (ROI), joilla voidaan tehdä luotettavia kartioväli- ja/tai tiheysmittauksia keskimmäisen 5,7 asteen yli.
  10. Osallistujilla on oltava silmän välinen symmetria taudin vakavuuden suhteen mitattuna kartioetäisyydellä siten, että ero on alle 2 standardipoikkeamaa keskimääräisissä kartiovälin z-pisteissä valituissa ROI:issa kahden silmän välillä.
  11. Osallistujan kliinisen diagnoosin on oltava yhdenmukainen verkkokalvon rappeutumisen kanssa retinitis pigmentosa (RP) -dystrofioiden sarjassa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistuja ei lääketieteellisesti pysty noudattamaan tutkimusmenettelyjä tai seurantakäyntejä.
  2. Osallistuja, jolla on jokin seuraavista linssin opasiteetti: aivokuoren opasiteetti > standardi 3, takakapselin läpikuultamattomuus > standardi 3 tai tuman läpikuultavuus > standardi 3 mitattuna kliinisellä AREDS-linssin arviointijärjestelmällä; tai osallistuja on pseudofakia tai afakia.
  3. Osallistujalla on ollut sarveiskalvon samentumista tai optisen kirkkauden puutetta.
  4. Osallistujalle on tehty LASIK-leikkaus tai muu taittoleikkaus kummalle tahansa silmälle.
  5. Osallistujalla on nystagmus.
  6. Osallistujalla on yli 6 diopterin likinäköisyys.
  7. Osallistujalla on kystoidinen makulaturvotus ja kystoja, jotka ovat 4 asteen sisällä foveaalisen keskustasta ja jotka estävät vähintään 7 kiinnostavan alueen hankkimisen, joissa on selkeitä kuvia kartiovaloreseptoreista.
  8. Osallistujalla on alle 7 kiinnostavaa aluetta (ROI) kahdessa AOSLO-peruskuvamontaasissa.
  9. Osallistujalla on verkkokalvon verisuonisairaus, kuten diabeettinen retinopatia tai aikaisempi verkkokalvon verisuonisairaus.
  10. Osallistujalla on krooninen tarve (esim. ≥ 4 viikkoa kerrallaan) silmälääkkeille tai hänellä on sairaus(ita), jotka tutkivan lääkärin arvion mukaan ovat näköä uhkaavia, myrkyllisiä linssille, verkkokalvolle tai näköhermoon tai voivat vaikuttaa ensisijaiseen tulokset.
  11. Osallistuja tarvitsee asykloviiria ja/tai siihen liittyviä tuotteita opintojen aikana. Ollakseen kelvollinen tähän tutkimukseen, osallistujan on lopetettava näiden tuotteiden käyttö ennen ilmoittautumista, eikä hän saa jatkaa tuotteiden käyttöä ennen kuin hän on suorittanut tutkimuksen.
  12. Osallistuja saa systeemisiä steroideja tai muita immunosuppressiivisia lääkkeitä.
  13. Osallistuja osallistuu tai on osallistunut mihin tahansa muuhun lääkkeen kliiniseen tutkimukseen silmään tai systeemisesti viimeisen 6 kuukauden aikana.
  14. Osallistuja on aiemmin altistunut silmänsisäiselle laitteelle tai implantille silmään (pois lukien silmänsisäinen linssi).
  15. Osallistujalla on uveiitti tai muu verkkokalvon tulehduksellinen sairaus.
  16. Osallistujalla on ollut sydäninfarkti viimeisten 12 kuukauden aikana.
  17. Osallistuja on raskaana tai imettää.
  18. Osallistujan katsotaan olevan immuunipuutos tai hänellä on tiedossa HIV-virus. Tehdään laboratoriotesti HIV:n varalta, ja positiivinen tulos on myös poissulkemiskriteeri.
  19. Osallistuja, jolla on ollut silmän herpes zoster.
  20. Osallistuja on kemoterapiassa.
  21. Osallistujalla on ollut pahanlaatuinen kasvain, paitsi tutkimukseen osallistuja, jolla on syöpä, jota hoidettiin onnistuneesti ≥ 5 vuotta ennen tutkimukseen osallistumista.
  22. Osallistuja, jolla on vakava kuulovamma molemmissa korvissa.
  23. Osallistuja, jolla on diagnosoitu ja hoidettu amblyopia lapsena.
  24. Osallistuja, joka opintotohtorin näkemyksen mukaan ei ole hyvä opiskeluaine.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: KAKSINKERTAINEN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: NT-501
Kapseloitu soluterapia, joka toimittaa ciliaarisen neurotrofisen tekijän verkkokalvolle
Lääke: NT-501
Tutkimukseen osallistuville suoritetaan leikkaus, jossa NT-501 kapseloitu soluterapia-implantti asetetaan tutkittavaan silmään.
Muut nimet:
  • CNTF, kapseloitu soluterapia, ECT
SHAM_COMPARATOR: Sham
Valeleikkaus
Menettely: Sham
Läpäisemätön valemenettely jäljittelemään implantointia toisessa silmässä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kartion etäisyyden keskimääräistä muutosta kaariminuutteina (Z-pistemäärä) 2 perusarvosta verrattiin mittauksiin, jotka saatiin toimenpiteen jälkeisessä kuukaudessa 36
Aikaikkuna: Leikkauksen jälkeinen kuukausi 36

Keskimääräinen kartioetäisyys (lähin naapurietäisyys) kaikilla kiinnostavilla alueilla, ja vähintään 50 vierekkäistä yksiselitteistä kartiota on tunnistettu makulan keskiosassa 5,7 astetta käyttäen konfokaalista AOSLO:ta kahdella perusviivakäynnillä kummassakin silmässä. Kartion etäisyysmitat muunnettiin Z-pisteiksi, jotka perustuivat normaaleihin keskiarvoihin samanlaisilla etäisyyksillä foveasta 27 ikää vastaavan normaalin silmän tietokannasta. Kahden perusviivan kartiovälin Z-pistearvon keskiarvo vähennettiin kartionvälin Z-pistearvoista, jotka saatiin leikkauksen jälkeisessä kuukaudessa 36

Z-pistemäärä 0 edustaa keskimääräistä kartiovälin arvoa etäisyydellä foveasta mitattuna 27 terveeltä henkilöltä.

Z-pisteet, jotka ovat suurempia kuin +2, edustavat epänormaalisti kasvanutta kartiovälin arvoa etäisyydellä foveasta, jossa mittaus suoritettiin. Tämä viittaa siihen, että kyseisessä paikassa on normaalia vähemmän kartioita.
Leikkauksen jälkeinen kuukausi 36

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ero logMAR-näöntarkkuuden muutoksissa CNTF- ja valekäsiteltyjen silmien välillä
Aikaikkuna: Leikkauksen jälkeinen kuukausi 36

Ero logMAR-näöntarkkuuden muutoksessa NT-501:n ja kontralateraalisten valekäsiteltyjen silmien välillä.

Näöntarkkuuden muutos mitattiin näkökaaviosta luettujen kirjainten lukumäärän perusteella käyttäen standardiprotokollaa. Keskimääräisen resoluution kulman logaritmia (logMAR) käytettiin kuvaamaan pienimpien kirjainten kokoa, jotka potilas pystyi lukemaan. LogMAR-arvo 0,00 vastaa näöntarkkuutta 20/20, logMAR-arvo 0,3 vastaa näöntarkkuutta 20/40, logMAR-arvo 0,7 vastaa näöntarkkuutta 20/100 ja logMAR-arvo 1,00 vastaa näöntarkkuus 20/200.
Leikkauksen jälkeinen kuukausi 36

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Neurotech Pharmaceuticals

Yhteistyökumppanit

University of California, San Francisco

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. tammikuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 1. heinäkuuta 2019

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 1. heinäkuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 19. tammikuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. helmikuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 10. helmikuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Tiistai 14. helmikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. helmikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AOSLO-CNTF-FFB-01
  • FD-R-004100-01A1 (OTHER_GRANT: FDA OOPD)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa