EDI200의 1상, 오픈 라벨, 다기관, 안전성 및 약동학 연구
2013년 11월 25일 업데이트: Edimer Pharmaceuticals
XLHED(X-Linked Hypohidrotic Ectodermal Dysplasia) 성인에서 Ectodysplasin-A1 대체 분자인 EDI200에 대한 1상, 공개 라벨, 다기관, 안전성 및 약동학 연구
FDA와의 논의 후 XLHED(X-Linked Hypohidrotic Ectodermal Dysplasia)에 영향을 받은 성인에서 XLHED에 영향을 받은 신생아에게 투여할 것으로 예상되는 EDI200에 대한 안전성 및 노출 데이터를 개발하기 위해 1상 안전성 연구가 시작되었습니다.
이 연구를 위해 XLHED 영향을 받는 성인을 선택하면 XLHED 영향을 받는 신생아에 대한 유전적 일치 및 생물학적 관련성이 제공됩니다.
남성과 여성 모두 등록되어 EDI200에 대한 안전 경험을 제공하여 계획된 신생아 연구뿐만 아니라 출생 전 EDI200 투여의 잠재적인 향후 시험을 위한 지원 데이터를 제공합니다.
연구 개요
상세 설명
1상 연구는 총 6명의 피험자에 대해 각각 3명의 XLHED 영향을 받는 성인으로 구성된 2개의 코호트를 등록할 것입니다.
연구 설계의 규모와 범위는 초희귀 질환의 약물 개발 프로그램과 일치하며 GLP 비인간 영장류 독성 연구에서 안전성 문제가 없다는 점에서 뒷받침됩니다.
모든 피험자는 EDA 돌연변이 문서를 포함하여 등록 기준을 충족해야 합니다.
XLHED 영향을 받은 신생아 연구에 대해 예상되는 사용 조건을 반영하여 성인 코호트 연구는 신생아 송곳니 모델에서 최대 효능과 관련된 다중 용량 요법을 통합합니다.
1차 결과 측정은 안전성, 내약성, 면역원성 및 약동학(PK)입니다.
현재 데이터는 XLHED에 영향을 받은 성인 피험자에 대한 임상적 이점의 가능성을 지원하지 않지만, 약력학/생물학적 활성 분석은 탐색 목적으로 연구 설계에 통합됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California, San Francisco
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45226
- Community Research
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18~40세의 가임기 남녀
- 체중 45~90kg 및 체질량 지수(BMI) 18~29kg/m2(다음 공식을 사용하여 계산: 체중(kg)/(키)2)
- 수컷과 암컷 모두 XLHED와 관련된 EDA 돌연변이를 보유하기 위해 (유전자 검사를 통해) 문서화되어야 합니다. 또는 HED와 관련된 임상 징후 및 증상 및/또는 HED의 가족력이 있고 XLHED와 관련된 EDA 돌연변이를 확인하는 유전자 검사를 위해 보낼 혈액 샘플을 제공합니다.
- 연구자가 참여 금기 사항으로 간주하는 주요 의학적 문제 없음
- 첫 복용 전 한 달 동안 두피 면도 금지(남성만 해당)
- 여성은 시험 기간 내내 "매우 효과적인" 피임 방법을 사용해야 합니다. 매우 효과적인 피임 방법은 단독으로 또는 조합하여 일관되고 올바르게 사용할 경우 실패율이 낮은(즉, 연간 1% 미만) 결과를 낳는 방법으로 정의됩니다. 이러한 방법에는 임플란트, 주사제, 경구 피임약, 일부 자궁 내 피임 장치, 성적 금욕, 난관 결찰 또는 정관 수술 파트너가 포함됩니다.
- 지난 3개월 이내에 시험약으로 치료받지 않음
- 서명된 서면 동의서
제외 기준:
- 임신(소변 임신 검사를 통해 확인) 또는 스크리닝 시 모유 수유 중이거나 연구 기간 중 언제라도 임신할 계획이 있는 여성
- B형 간염 표면 항원(HBsAg) 또는 C형 간염(HCV) 항체의 알려진 병력
- HIV 감염의 알려진 병력
- 필로카르핀 또는 필로카르핀 유사 무스카린 작용제에 대한 알려진 과민성
- 리도카인 또는 리도카인 유사 제제에 대해 알려진 과민증
- 심장 박동기의 존재
- 본 프로토콜의 절차를 준수할 수 없거나 준수할 의사가 없는 피험자
- 피험자가 연구의 안전한 수행을 허용하지 않는다고 조사관이 판단하는 상태를 가짐
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: EDI200
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코호트 1은 3 mg/kg/용량으로 투여될 것이다.
코호트 2는 10 mg/kg/용량으로 투여될 것이다.
두 코호트 모두 총 5회 용량에 대해 주당 2회 용량을 받을 것입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용이 있는 참가자 수
기간: 최대 42일
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최대 42일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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탐색적 종점: 기준선에서 생물학적 활동의 변화
기간: 기준선 및 42일
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기준선 및 42일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Ophir Klein, MD, PhD, University of California, San Francisco
- 수석 연구원: James Maynard, MD, Community Research
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2012년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2013년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 3월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 3월 26일
처음 게시됨 (추정)
2012년 3월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2013년 11월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2013년 11월 25일
마지막으로 확인됨
2013년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ECP-004
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