Fáze 1, otevřená, multicentrická, bezpečnostní a farmakokinetická studie EDI200
25. listopadu 2013 aktualizováno: Edimer Pharmaceuticals
Fáze 1, otevřená, multicentrická, bezpečnostní a farmakokinetická studie EDI200, molekuly nahrazující ektodysplasin-A1, u dospělých s hypohidrotickou ektodermální dysplazií vázanou na X (XLHED)
Po diskusích s FDA je zahájena bezpečnostní studie fáze 1 u dospělých postižených X-Linked hypohidrotic ektodermální dysplazií (XLHED) s cílem získat údaje o bezpečnosti a expozici pro EDI200 v očekávání dávkování u novorozenců postižených XLHED.
Výběr dospělých postižených XLHED pro tuto studii poskytuje genetickou shodu a biologickou relevanci pro novorozence postižené XLHED.
Zařazeni budou muži i ženy, kteří poskytnou bezpečnostní zkušenosti s EDI200, které budou sloužit jako podklad pro plánovanou neonatální studii, a také podpůrná data pro potenciální budoucí studie prenatálního podávání EDI200.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Do studie fáze 1 budou zařazeny dvě kohorty po 3 dospělých postižených XLHED, celkem tedy 6 subjektů.
Velikost a rozsah návrhu studie jsou v souladu s programem vývoje léčiv u ultravzácného onemocnění a jsou podporovány absencí bezpečnostních obav v toxikologické studii GLP na nehumánních primátech.
Všechny subjekty musí splňovat vstupní kritéria včetně dokumentace mutace EDA.
Odrážející podmínky použití očekávané pro studii u novorozenců postižených XLHED zahrnuje kohortová studie dospělých režim více dávek spojený s maximální účinností u novorozeneckého psího modelu.
Primárními výslednými měřítky budou bezpečnost, snášenlivost, imunogenicita a farmakokinetika (PK).
Zatímco současné údaje nepodporují pravděpodobnost klinického přínosu pro dospělé subjekty postižené XLHED, testy farmakodynamické/biologické aktivity jsou začleněny do návrhu studie jako průzkumné cíle.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
6
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45226
- Community Research
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 40 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy v plodném věku, věk 18-40 let
- Hmotnost mezi 45 a 90 kg a index tělesné hmotnosti (BMI) od 18 do 29 kg/m2 (vypočteno pomocí následujícího vzorce: hmotnost v kilogramech/(výška v metrech)2)
- Muži i ženy musí být zdokumentováni (prostřednictvím genetického testování), aby nesli mutaci EDA spojenou s XLHED; nebo mají klinické příznaky a symptomy spojené s HED a/nebo rodinnou anamnézu HED a poskytněte vzorek krve, který bude odeslán na genetické testování, které potvrdí mutaci EDA spojenou s XLHED
- Žádné závažné zdravotní problémy, které zkoušející považuje za kontraindikaci účasti
- Žádné holení pokožky hlavy měsíc před první dávkou (pouze muži)
- Ženy musí po celou dobu studie používat „vysoce účinnou“ metodu antikoncepce. Vysoce účinné metody antikoncepce jsou definovány jako ty, samostatně nebo v kombinaci, které mají za následek nízkou míru selhání (tj. méně než 1 % ročně), pokud jsou používány důsledně a správně. Mezi tyto metody patří implantáty, injekční přípravky, perorální antikoncepce, některá intrauterinní antikoncepční tělíska, sexuální abstinence, podvázání vejcovodů nebo partner s vazektomií.
- Žádná léčba zkoumaným lékem během posledních tří měsíců
- Podepsaný písemný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Ženy, které jsou těhotné (potvrzeno těhotenským testem z moči) nebo kojí při screeningu nebo plánují otěhotnět kdykoli během období studie
- Známá anamnéza povrchového antigenu hepatitidy B (HBsAg) nebo protilátky proti hepatitidě C (HCV).
- Známá anamnéza infekce HIV
- Známá přecitlivělost na pilokarpin nebo muskarinové agonisty podobné pilokarpinu
- Známá přecitlivělost na lidokain nebo látky podobné lidokainu
- Přítomnost kardiostimulátorů
- Subjekty, které nejsou schopny nebo nejsou ochotny dodržovat postupy tohoto protokolu
- Subjekt má stav, který by podle názoru zkoušejícího neumožňoval bezpečné provedení studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: EDI200
|
Skupině 1 se bude podávat dávka 3 mg/kg/dávka.
Kohortě 2 bude podávána dávka 10 mg/kg/dávka.
Obě kohorty dostanou 2 dávky/týden, celkem 5 dávek.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky
Časové okno: Až 42 dní
|
Až 42 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průzkumný cílový bod: změna biologické aktivity oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav a 42 dní
|
|
Výchozí stav a 42 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Ophir Klein, MD, PhD, University of California, San Francisco
- Vrchní vyšetřovatel: James Maynard, MD, Community Research
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. května 2012
Primární dokončení (Aktuální)
1. dubna 2013
Dokončení studie (Aktuální)
1. dubna 2013
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. března 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. března 2012
První zveřejněno (Odhad)
27. března 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
27. listopadu 2013
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. listopadu 2013
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2013
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ECP-004
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na EDI200
-
Edimer PharmaceuticalsAktivní, ne náborX-vázaná hypohidrotická ektodermální dysplazieSpojené státy, Spojené království, Francie, Německo, Itálie
-
Edimer PharmaceuticalsDokončenoX-vázaná hypohidrotická ektodermální dysplazieSpojené státy, Spojené království, Francie, Německo, Itálie