Une étude de phase 1, ouverte, multicentrique, d'innocuité et de pharmacocinétique d'EDI200
25 novembre 2013 mis à jour par: Edimer Pharmaceuticals
Une étude de phase 1, ouverte, multicentrique, d'innocuité et de pharmacocinétique de l'EDI200, une molécule de remplacement de l'ectodysplasine-A1, chez les adultes atteints de dysplasie ectodermique hypohidrotique liée à l'X (XLHED)
À la suite de discussions avec la FDA, une étude de sécurité de phase 1 est en cours de lancement chez les adultes atteints de dysplasie ectodermique hypohidrotique liée à l'X (XLHED) afin de développer des données de sécurité et d'exposition pour l'EDI200 en prévision du dosage des nouveau-nés atteints de XLHED.
La sélection d'adultes atteints de XLHED pour cette étude fournit une correspondance génétique et une pertinence biologique pour les nouveau-nés atteints de XLHED.
Des hommes et des femmes seront inscrits, fournissant une expérience de sécurité avec EDI200 qui informera l'étude néonatale prévue ainsi que des données de soutien pour de futurs essais potentiels sur l'administration prénatale d'EDI200.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'étude de phase 1 recrutera deux cohortes de 3 adultes atteints de XLHED chacune, pour un total de 6 sujets.
La taille et la portée de la conception de l'étude sont cohérentes avec un programme de développement de médicaments dans une maladie ultra-rare et étayées par l'absence de problèmes de sécurité dans une étude toxicologique GLP sur des primates non humains.
Tous les sujets doivent répondre aux critères d'entrée, y compris la documentation d'une mutation EDA.
Reflétant les conditions d'utilisation prévues pour l'étude sur les nouveau-nés atteints de XLHED, l'étude de cohorte adulte intègre un schéma posologique à doses multiples associé à une efficacité maximale dans le modèle canin nouveau-né.
Les principaux critères de jugement seront l'innocuité, la tolérabilité, l'immunogénicité et la pharmacocinétique (PK).
Bien que les données actuelles ne soutiennent pas la probabilité d'un bénéfice clinique pour les sujets adultes atteints de XLHED, des tests d'activité pharmacodynamique/biologique sont intégrés dans la conception de l'étude en tant qu'objectifs exploratoires.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
6
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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San Francisco, California, États-Unis, 94143
- University of California, San Francisco
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45226
- Community Research
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 40 ans (Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Hommes et femmes en âge de procréer, âgés de 18 à 40 ans
- Poids compris entre 45 et 90 kg et un indice de masse corporelle (IMC) de 18 à 29 kg/m2 (calculé selon la formule suivante : poids en kilogrammes/(taille en mètres)2)
- Les hommes et les femmes doivent être documentés (via des tests génétiques) pour porter une mutation EDA associée à XLHED ; ou présentez des signes cliniques et des symptômes associés au HED et/ou des antécédents familiaux de HED et fournissez un échantillon de sang à envoyer pour un test génétique confirmant une mutation EDA associée au XLHED
- Aucun problème médical majeur que l'investigateur considère comme une contre-indication à la participation
- Pas de rasage du cuir chevelu dans le mois précédant la première dose (hommes uniquement)
- Les femmes doivent utiliser une méthode de contraception "très efficace" tout au long de l'essai. Les méthodes de contraception très efficaces sont définies comme celles, seules ou combinées, qui entraînent un faible taux d'échec (c'est-à-dire moins de 1 % par an) lorsqu'elles sont utilisées de manière cohérente et correcte. Ces méthodes comprennent les implants, les injectables, les contraceptifs oraux, certains dispositifs contraceptifs intra-utérins, l'abstinence sexuelle, la ligature des trompes ou un partenaire vasectomisé.
- Aucun traitement avec un médicament expérimental au cours des trois derniers mois
- Consentement éclairé écrit signé
Critère d'exclusion:
- Les femmes qui sont enceintes (confirmées par un test de grossesse urinaire) ou qui allaitent lors du dépistage ou qui envisagent de devenir enceintes à tout moment pendant la période d'étude
- Antécédents connus d'antigène de surface de l'hépatite B (AgHBs) ou d'anticorps anti-hépatite C (VHC)
- Antécédents connus d'infection par le VIH
- Hypersensibilité connue à la pilocarpine ou aux agonistes muscariniques de type pilocarpine
- Hypersensibilité connue à la lidocaïne ou aux agents apparentés à la lidocaïne
- Présence de stimulateurs cardiaques
- Sujets qui ne sont pas capables ou ne veulent pas se conformer aux procédures de ce protocole
- - Le sujet a une condition qui, de l'avis de l'investigateur, ne permettrait pas une conduite sûre de l'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: EDI200
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La cohorte 1 sera dosée à 3 mg/kg/dose.
La cohorte 2 sera dosée à 10 mg/kg/dose.
Les deux cohortes recevront 2 doses/semaine pour un total de 5 doses.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: Jusqu'à 42 jours
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Jusqu'à 42 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Critère d'évaluation exploratoire : modification de l'activité biologique par rapport à la ligne de base
Délai: Base de référence et 42 jours
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Base de référence et 42 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Ophir Klein, MD, PhD, University of California, San Francisco
- Chercheur principal: James Maynard, MD, Community Research
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mai 2012
Achèvement primaire (Réel)
1 avril 2013
Achèvement de l'étude (Réel)
1 avril 2013
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 mars 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
26 mars 2012
Première publication (Estimation)
27 mars 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
27 novembre 2013
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
25 novembre 2013
Dernière vérification
1 novembre 2013
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ECP-004
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