Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaihe 1, avoin, monikeskus, turvallisuus- ja farmakokineettinen EDI200-tutkimus

maanantai 25. marraskuuta 2013 päivittänyt: Edimer Pharmaceuticals

Vaihe 1, avoin, monikeskus-, turvallisuus- ja farmakokineettinen tutkimus EDI200:sta, ektodysplasiini-A1-korvausmolekyylistä, X-linked Hypohidrotic ektodermaalisessa dysplasiassa (XLHED) aikuisilla

FDA:n kanssa käytyjen keskustelujen jälkeen käynnistetään vaiheen 1 turvallisuustutkimus XLHED:n (X-Linked Hypohidrotic Ectodermal Dysplasia) sairastavilla aikuisilla turva- ja altistustietojen kehittämiseksi EDI200:lle XLHED-sairaiden vastasyntyneiden annostelun ennakoimiseksi. XLHED-tautia sairastavien aikuisten valitseminen tähän tutkimukseen tarjoaa geneettisen vastaavuuden ja biologisen merkityksen XLHED-tautia sairastaville vastasyntyneille. Sekä miehiä että naisia ​​otetaan mukaan, ja ne tarjoavat EDI200-turvallisuuskokemusta, joka antaa tietoja suunnitellusta vastasyntyneiden tutkimuksesta sekä tukitietoja mahdollisia tulevia synnytystä edeltäviä EDI200-annon tutkimuksia varten.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vaiheen 1 tutkimukseen otetaan mukaan kaksi kohorttia, joissa kussakin on 3 XLHED-tautia sairastavaa aikuista, yhteensä 6 henkilöä. Tutkimussuunnitelman koko ja laajuus ovat yhdenmukaisia ​​erittäin harvinaisen sairauden lääkekehitysohjelman kanssa, ja sitä tukee turvallisuusongelmien puuttuminen kädellisten GLP-toksikologisessa tutkimuksessa. Kaikkien koehenkilöiden on täytettävä pääsyvaatimukset, mukaan lukien EDA-mutaation dokumentaatio. Aikuisten kohorttitutkimus, joka peilaa XLHED-vaikutteisen vastasyntyneen tutkimuksen odotettavissa olevia käyttöolosuhteita, sisältää usean annoksen hoito-ohjelman, joka liittyy maksimaaliseen tehokkuuteen vastasyntyneen koiramallissa. Ensisijaisia ​​tulosmittauksia ovat turvallisuus, siedettävyys, immunogeenisyys ja farmakokinetiikka (PK). Vaikka nykyiset tiedot eivät tue kliinisen hyödyn todennäköisyyttä XLHED-sairaiden aikuisten koehenkilöiden kohdalla, farmakodynaamisen/biologisen aktiivisuuden määritykset on sisällytetty tutkimussuunnitelmaan tutkimustavoitteina.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45226
        • Community Research

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 40 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Hedelmällisessä iässä olevat miehet ja naiset, ikä 18-40 vuotta
  2. Paino 45-90 kg ja painoindeksi (BMI) 18-29 kg/m2 (laskettu seuraavalla kaavalla: paino kilogrammoina/(pituus metreinä)2)
  3. Sekä urokset että naaraat on dokumentoitava (geneettisellä testauksella), jotta ne kantavat XLHED:iin liittyvää EDA-mutaatiota; tai heillä on HED:iin liittyvät kliiniset merkit ja oireet ja/tai suvussa on ollut HED:tä ja toimita verinäyte, joka lähetetään geneettiseen testaukseen, joka vahvistaa XLHED:iin liittyvän EDA-mutaation
  4. Ei merkittäviä lääketieteellisiä ongelmia, joita tutkija pitää osallistumisen vasta-aiheina
  5. Ei parranajoa ensimmäistä annosta edeltävän kuukauden aikana (vain miehet)
  6. Naisten on käytettävä "erittäin tehokasta" ehkäisymenetelmää koko kokeen ajan. Erittäin tehokkaat ehkäisymenetelmät määritellään sellaisiksi yksinään tai yhdistelmänä, jotka johdonmukaisesti ja oikein käytettynä johtavat alhaiseen epäonnistumisprosenttiin (eli alle 1 % vuodessa). Näihin menetelmiin kuuluvat implantit, ruiskeet, oraaliset ehkäisyvalmisteet, jotkin kohdunsisäiset ehkäisyvälineet, seksuaalinen raittius, munanjohtimien ligaation tai vasektomoitu kumppani.
  7. Ei hoitoa tutkimuslääkkeellä viimeisen kolmen kuukauden aikana
  8. Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  1. Naiset, jotka ovat raskaana (varmistettu virtsan raskaustestillä) tai imettävät seulonnassa tai suunnittelevat raskautta milloin tahansa tutkimusjakson aikana
  2. Hepatiitti B:n pinta-antigeenin (HBsAg) tai hepatiitti C:n (HCV) vasta-aineen tunnettu historia
  3. Tunnettu HIV-infektio
  4. Tunnettu yliherkkyys pilokarpiinille tai pilokarpiinin kaltaisille muskariiniagonisteille
  5. Tunnettu yliherkkyys lidokaiinille tai lidokaiinin kaltaisille aineille
  6. Sydämentahdistimien läsnäolo
  7. Kohteet, jotka eivät pysty tai eivät halua noudattaa tämän protokollan menettelyjä
  8. Tutkittavalla on tila, joka tutkijan mielestä ei mahdollista tutkimuksen turvallista suorittamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: EDI200
Lääke: EDI200
Kohortille 1 annostellaan 3 mg/kg/annos. Kohortille 2 annostellaan 10 mg/kg/annos. Molemmat kohortit saavat 2 annosta/viikko yhteensä 5 annosta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haitallisia tapahtumia saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 42 päivää
Jopa 42 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkiva päätepiste: muutos lähtötasosta biologisessa aktiivisuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 42 päivää
  • Hiusten lukumäärä ja kasvuominaisuudet
  • Keuhkojen toiminta ja eNO-tasot
  • Hikikanavan tiheys
  • Hikoilunopeus
  • Syljen määrä
  • Kyynelten ja kuivien silmien arviointi
  • Ihon biopsia ilmentymisprofiilia varten
Lähtötilanne ja 42 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Edimer Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: Ophir Klein, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Päätutkija: James Maynard, MD, Community Research

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. toukokuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. huhtikuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. huhtikuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 23. maaliskuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 26. maaliskuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 27. maaliskuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 27. marraskuuta 2013

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 25. marraskuuta 2013

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. marraskuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ECP-004

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-kytketty hypohidroottinen ektodermaalinen dysplasia

Kliiniset tutkimukset EDI200

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ecuador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa