Eine Open-Label-, Multicenter-, Sicherheits- und Pharmakokinetikstudie der Phase 1 von EDI200
25. November 2013 aktualisiert von: Edimer Pharmaceuticals
Eine offene, multizentrische, pharmakokinetische Phase-1-Studie zu EDI200, einem Ectodysplasin-A1-Ersatzmolekül, bei Erwachsenen mit X-chromosomaler hypohidrotischer ektodermaler Dysplasie (XLHED).
Nach Gesprächen mit der FDA wird eine Phase-1-Sicherheitsstudie bei von X-chromosomaler hypohidrotischer ektodermaler Dysplasie (XLHED) betroffenen Erwachsenen eingeleitet, um Sicherheits- und Expositionsdaten für EDI200 in Erwartung der Dosierung von XLHED-betroffenen Neugeborenen zu entwickeln.
Die Auswahl XLHED-betroffener Erwachsener für diese Studie bietet eine genetische Übereinstimmung und biologische Relevanz für XLHED-betroffene Neugeborene.
Es werden sowohl Männer als auch Frauen aufgenommen, die Sicherheitserfahrungen mit EDI200 liefern, die in die geplante Neugeborenenstudie einfließen werden, sowie unterstützende Daten für potenzielle zukünftige Studien zur vorgeburtlichen EDI200-Verabreichung.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
In die Phase-1-Studie werden zwei Kohorten mit jeweils 3 XLHED-betroffenen Erwachsenen für insgesamt 6 Probanden aufgenommen.
Die Größe und der Umfang des Studiendesigns stimmen mit einem Arzneimittelentwicklungsprogramm für eine extrem seltene Krankheit überein und werden durch das Fehlen von Sicherheitsbedenken in einer GLP-Toxikologiestudie an nichtmenschlichen Primaten gestützt.
Alle Probanden müssen die Zulassungskriterien einschließlich der Dokumentation einer EDA-Mutation erfüllen.
Die Kohortenstudie für Erwachsene spiegelt die Anwendungsbedingungen wider, die für die XLHED-betroffene Neugeborenenstudie erwartet werden, und beinhaltet ein Mehrfachdosisschema, das mit maximaler Wirksamkeit im neugeborenen Hundemodell verbunden ist.
Primäre Endpunkte sind Sicherheit, Verträglichkeit, Immunogenität und Pharmakokinetik (PK).
Während die aktuellen Daten die Wahrscheinlichkeit eines klinischen Nutzens für die von XLHED betroffenen erwachsenen Probanden nicht stützen, werden Assays der pharmakodynamischen/biologischen Aktivität als explorative Ziele in das Studiendesign aufgenommen.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
6
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
California
-
San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45226
- Community Research
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 40 Jahre (Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männer und Frauen im gebärfähigen Alter, Alter 18-40 Jahre
- Gewicht zwischen 45 und 90 kg und einem Body-Mass-Index (BMI) von 18 bis 29 kg/m2 (berechnet nach folgender Formel: Gewicht in Kilogramm/(Körpergröße in Metern)2)
- Sowohl Männer als auch Frauen müssen (durch Gentests) dokumentiert werden, dass sie eine mit XLHED assoziierte EDA-Mutation tragen; oder die klinischen Anzeichen und Symptome im Zusammenhang mit HED und/oder eine Familienanamnese von HED aufweisen und eine Blutprobe zur Verfügung stellen, die für Gentests eingesandt werden soll, die eine mit XLHED verbundene EDA-Mutation bestätigen
- Keine schwerwiegenden medizinischen Probleme, die der Prüfarzt als Kontraindikation für die Teilnahme ansieht
- Keine Kopfhautrasur im Monat vor der ersten Dosis (nur Männer)
- Frauen müssen während der gesamten Studie eine „hochwirksame“ Verhütungsmethode anwenden. Als hochwirksame Verhütungsmethoden gelten allein oder in Kombination solche, die bei konsequenter und korrekter Anwendung zu einer geringen Versagensrate (d. h. weniger als 1 % pro Jahr) führen. Zu diesen Methoden gehören Implantate, Injektionen, orale Verhütungsmittel, einige intrauterine Verhütungsmittel, sexuelle Abstinenz, Eileiterunterbindung oder ein vasektomierter Partner.
- Keine Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb der letzten drei Monate
- Unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung
Ausschlusskriterien:
- Frauen, die beim Screening schwanger sind (bestätigt durch einen Schwangerschaftstest im Urin) oder stillen oder planen, zu irgendeinem Zeitpunkt während des Studienzeitraums schwanger zu werden
- Bekannte Vorgeschichte von Hepatitis B-Oberflächenantigen (HBsAg) oder Hepatitis C (HCV)-Antikörper
- Bekannte Vorgeschichte einer HIV-Infektion
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen Pilocarpin oder Pilocarpin-ähnliche Muscarinagonisten
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen Lidocain oder Lidocain-ähnliche Mittel
- Vorhandensein von Herzschrittmachern
- Personen, die nicht in der Lage oder nicht bereit sind, die Verfahren dieses Protokolls einzuhalten
- Der Proband hat einen Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes keine sichere Durchführung der Studie ermöglichen würde
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: EDI200
|
Kohorte 1 wird mit 3 mg/kg/Dosis dosiert.
Kohorte 2 wird mit 10 mg/kg/Dosis dosiert.
Beide Kohorten erhalten 2 Dosen/Woche für insgesamt 5 Dosen.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 42 Tage
|
Bis zu 42 Tage
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Explorativer Endpunkt: Änderung der biologischen Aktivität gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie und 42 Tage
|
|
Basislinie und 42 Tage
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Ophir Klein, MD, PhD, University of California, San Francisco
- Hauptermittler: James Maynard, MD, Community Research
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Mai 2012
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. April 2013
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. April 2013
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
23. März 2012
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
26. März 2012
Zuerst gepostet (Schätzen)
27. März 2012
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
27. November 2013
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
25. November 2013
Zuletzt verifiziert
1. November 2013
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ECP-004
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