En fase 1, åpen etikett, multisenter, sikkerhet og farmakokinetisk studie av EDI200
25. november 2013 oppdatert av: Edimer Pharmaceuticals
En fase 1, åpen, multisenter, sikkerhet og farmakokinetisk studie av EDI200, et Ectodysplasin-A1-erstatningsmolekyl, i X-Linked Hypohidrotic Ectodermal Dysplasia (XLHED) voksne
Etter diskusjoner med FDA, settes det i gang en fase 1-sikkerhetsstudie i X-Linked Hypohidrotic Ectodermal Dysplasia (XLHED)-påvirkede voksne for å utvikle sikkerhets- og eksponeringsdata for EDI200 i påvente av dosering av XLHED-påvirkede nyfødte.
Å velge XLHED-påvirkede voksne for denne studien gir en genetisk match og biologisk relevans for XLHED-påvirkede nyfødte.
Både menn og kvinner vil bli registrert, noe som gir sikkerhetserfaring med EDI200 som vil informere den planlagte nyfødtstudien, samt støttende data for potensielle fremtidige forsøk med antenatal EDI200-administrasjon.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Fase 1-studien vil inkludere to kohorter med 3 XLHED-påvirkede voksne hver, for totalt 6 personer.
Størrelsen og omfanget av studiedesignet er i samsvar med et legemiddelutviklingsprogram for en ultrasjelden sykdom og støttet av fraværet av sikkerhetshensyn i en toksikologistudie for GLP ikke-menneskelige primater.
Alle forsøkspersoner må oppfylle inngangskriterier inkludert dokumentasjon på en EDA-mutasjon.
Som speiling av bruksforholdene som forventes for den XLHED-påvirkede nyfødtstudien, inkluderer kohortstudien for voksne et flerdoseregime assosiert med maksimal effekt i hundemodellen for nyfødte.
Primære utfallsmål vil være sikkerhet, tolerabilitet, immunogenisitet og farmakokinetikk (PK).
Mens gjeldende data ikke støtter en sannsynlighet for klinisk fordel for XLHED-påvirkede voksne individer, er analyser av farmakodynamisk/biologisk aktivitet inkorporert i studiedesignet som utforskende mål.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
6
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45226
- Community Research
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 40 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Hanner og kvinner i fertil alder, alderen 18-40 år
- Vekt mellom 45 og 90 kg og en kroppsmasseindeks (BMI) fra 18 til 29 kg/m2 (beregnet ved hjelp av følgende formel: vekt i kilogram/(høyde i meter)2)
- Både menn og kvinner må dokumenteres (via genetisk testing) for å bære en EDA-mutasjon assosiert med XLHED; eller har de kliniske tegnene og symptomene assosiert med HED og/eller en familiehistorie med HED og gi en blodprøve som skal sendes til genetisk testing som bekrefter en EDA-mutasjon assosiert med XLHED
- Ingen store medisinske problemstillinger som etterforskeren anser som en kontraindikasjon for deltakelse
- Ingen hodebunnsbarbering i måneden før første dose (kun menn)
- Kvinner må bruke en "svært effektiv" prevensjonsmetode gjennom hele forsøket. Svært effektive prevensjonsmetoder er definert som de, alene eller i kombinasjon, som resulterer i en lav feilrate (dvs. mindre enn 1 % per år) når de brukes konsekvent og riktig. Disse metodene inkluderer implantater, injiserbare midler, orale prevensjonsmidler, noen intrauterin prevensjonsutstyr, seksuell avholdenhet, tubal ligering eller en vasektomisert partner.
- Ingen behandling med et undersøkelsesmiddel de siste tre månedene
- Signert skriftlig informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Kvinner som er gravide (bekreftet via uringraviditetstest) eller ammer ved screening eller planlegger å bli gravide når som helst i løpet av studieperioden
- Kjent historie med hepatitt B overflateantigen (HBsAg) eller hepatitt C (HCV) antistoff
- Kjent historie med HIV-infeksjon
- Kjent overfølsomhet overfor pilokarpin eller pilokarpinlignende muskarine agonister
- Kjent overfølsomhet overfor lidokain eller lidokainlignende midler
- Tilstedeværelse av pacemakere
- Forsøkspersoner som ikke er i stand til eller ikke er villige til å overholde prosedyrene i denne protokollen
- Forsøkspersonen har en tilstand som etter etterforskeren ikke ville tillate sikker gjennomføring av studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: EDI200
|
Kohort 1 vil bli dosert med 3 mg/kg/dose.
Kohort 2 vil bli dosert med 10 mg/kg/dose.
Begge kohortene vil få 2 doser/uke for totalt 5 doser.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: Opptil 42 dager
|
Opptil 42 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Utforskende endepunkt: endring fra baseline i biologisk aktivitet
Tidsramme: Baseline og 42 dager
|
|
Baseline og 42 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Ophir Klein, MD, PhD, University of California, San Francisco
- Hovedetterforsker: James Maynard, MD, Community Research
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mai 2012
Primær fullføring (Faktiske)
1. april 2013
Studiet fullført (Faktiske)
1. april 2013
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. mars 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. mars 2012
Først lagt ut (Anslag)
27. mars 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
27. november 2013
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. november 2013
Sist bekreftet
1. november 2013
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ECP-004
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .