En fas 1, öppen, multicenter, säkerhet och farmakokinetisk studie av EDI200
25 november 2013 uppdaterad av: Edimer Pharmaceuticals
En fas 1, öppen, multicenter, säkerhet och farmakokinetisk studie av EDI200, en Ectodysplasin-A1-ersättningsmolekyl, i X-Linked Hypohidrotic Ectodermal Dysplasia (XLHED) vuxna
Efter diskussioner med FDA inleds en säkerhetsstudie i fas 1 i X-Linked Hypohidrotic Ectodermal Dysplasia (XLHED)-drabbade vuxna för att ta fram säkerhets- och exponeringsdata för EDI200 i väntan på dosering av XLHED-drabbade nyfödda.
Att välja XLHED-drabbade vuxna för denna studie ger en genetisk matchning och biologisk relevans för XLHED-drabbade nyfödda.
Både män och kvinnor kommer att registreras, vilket ger säkerhetserfarenhet med EDI200 som kommer att informera den planerade neonatalstudien samt stödjande data för potentiella framtida försök med antenatal EDI200-administration.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Fas 1-studien kommer att inkludera två kohorter med 3 XLHED-drabbade vuxna vardera, för totalt 6 försökspersoner.
Storleken och omfattningen av studiedesignen överensstämmer med ett läkemedelsutvecklingsprogram för en extremt sällsynt sjukdom och stöds av frånvaron av säkerhetsproblem i en GLP-studie av icke-human primattoxicitet.
Alla försökspersoner måste uppfylla inträdeskriterier inklusive dokumentation av en EDA-mutation.
I likhet med de förväntade användningsförhållandena för den XLHED-påverkade nyföddastudien, innehåller kohortstudien för vuxna en multipeldosregim associerad med maximal effekt i hundmodellen för nyfödda.
Primära utfallsmått kommer att vara säkerhet, tolerabilitet, immunogenicitet och farmakokinetik (PK).
Även om aktuella data inte stöder en sannolikhet för klinisk nytta för de XLHED-drabbade vuxna försökspersonerna, är analyser av farmakodynamisk/biologisk aktivitet inkorporerade i studiedesignen som utforskande mål.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
6
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45226
- Community Research
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 40 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Hanar och kvinnor i fertil ålder, ålder 18-40 år
- Vikt mellan 45 och 90 kg och ett body mass index (BMI) från 18 till 29 kg/m2 (beräknat med följande formel: vikt i kilogram/(höjd i meter)2)
- Både män och kvinnor måste dokumenteras (via genetisk testning) för att bära på en EDA-mutation associerad med XLHED; eller har de kliniska tecknen och symtomen associerade med HED och/eller en familjehistoria av HED och tillhandahåller ett blodprov som ska skickas för genetisk testning som bekräftar en EDA-mutation associerad med XLHED
- Inga större medicinska problem som utredaren anser vara en kontraindikation för deltagande
- Ingen hårbotten rakning under månaden före första dosen (endast män)
- Kvinnor måste använda en "mycket effektiv" preventivmetod under hela försöket. Mycket effektiva preventivmetoder definieras som sådana, ensamma eller i kombination, som resulterar i en låg misslyckandefrekvens (dvs mindre än 1 % per år) när de används konsekvent och korrekt. Dessa metoder inkluderar implantat, injicerbara medel, orala preventivmedel, vissa intrauterina preventivmedel, sexuell abstinens, tubal ligering eller en vasektomiserad partner.
- Ingen behandling med ett prövningsläkemedel under de senaste tre månaderna
- Undertecknat skriftligt informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- Kvinnor som är gravida (bekräftat via uringraviditetstest) eller ammar vid screening eller planerar att bli gravida när som helst under studieperioden
- Känd historia av hepatit B ytantigen (HBsAg) eller hepatit C (HCV) antikropp
- Känd historia av HIV-infektion
- Känd överkänslighet mot pilokarpin eller pilokarpinliknande muskarinagonister
- Känd överkänslighet mot lidokain eller lidokainliknande medel
- Närvaro av pacemakers
- Försökspersoner som inte kan eller inte är villiga att följa procedurerna i detta protokoll
- Försökspersonen har ett tillstånd som enligt utredaren inte skulle möjliggöra ett säkert genomförande av studien
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: EDI200
|
Kohort 1 kommer att doseras med 3 mg/kg/dos.
Kohort 2 kommer att doseras med 10 mg/kg/dos.
Båda kohorterna kommer att få 2 doser/vecka för totalt 5 doser.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar
Tidsram: Upp till 42 dagar
|
Upp till 42 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Exploratory endpoint: förändring från baslinjen i biologisk aktivitet
Tidsram: Baslinje och 42 dagar
|
|
Baslinje och 42 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Ophir Klein, MD, PhD, University of California, San Francisco
- Huvudutredare: James Maynard, MD, Community Research
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 maj 2012
Primärt slutförande (Faktisk)
1 april 2013
Avslutad studie (Faktisk)
1 april 2013
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 mars 2012
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
26 mars 2012
Första postat (Uppskatta)
27 mars 2012
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
27 november 2013
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
25 november 2013
Senast verifierad
1 november 2013
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ECP-004
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .