Um estudo de fase 1, aberto, multicêntrico, de segurança e farmacocinética de EDI200
25 de novembro de 2013 atualizado por: Edimer Pharmaceuticals
Um estudo de fase 1, aberto, multicêntrico, de segurança e farmacocinética de EDI200, uma molécula de reposição de ectodisplasina-A1, em adultos com displasia ectodérmica hipoidrótica ligada ao cromossomo X (XLHED)
Após discussões com o FDA, um estudo de segurança de Fase 1 está sendo iniciado em adultos afetados por Displasia Ectodérmica Hipoidrótica Ligada ao X (XLHED) para desenvolver dados de segurança e exposição para EDI200 em antecipação à dosagem de recém-nascidos afetados por XLHED.
A seleção de adultos afetados por XLHED para este estudo fornece uma correspondência genética e relevância biológica para recém-nascidos afetados por XLHED.
Homens e mulheres serão inscritos, fornecendo experiência de segurança com o EDI200 que informará o estudo neonatal planejado, bem como dados de suporte para possíveis estudos futuros de administração pré-natal do EDI200.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo de Fase 1 incluirá duas coortes de 3 adultos afetados por XLHED cada, para um total de 6 indivíduos.
O tamanho e o escopo do desenho do estudo são consistentes com um programa de desenvolvimento de medicamentos em uma doença ultra-rara e apoiados pela ausência de preocupações de segurança em um estudo toxicológico de primatas não humanos GLP.
Todos os indivíduos devem atender aos critérios de entrada, incluindo a documentação de uma mutação EDA.
Espelhando as condições de uso antecipadas para o estudo de recém-nascidos afetados por XLHED, o estudo de coorte de adultos incorpora um regime de dose múltipla associado à eficácia máxima no modelo canino recém-nascido.
As medidas de resultados primários serão segurança, tolerabilidade, imunogenicidade e farmacocinética (PK).
Embora os dados atuais não sustentem uma probabilidade de benefício clínico para os indivíduos adultos afetados por XLHED, os ensaios de atividade farmacodinâmica/biológica são incorporados ao desenho do estudo como objetivos exploratórios.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
6
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45226
- Community Research
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 40 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens e mulheres em idade reprodutiva, idade 18-40 anos
- Peso entre 45 e 90 kg e índice de massa corporal (IMC) de 18 a 29 kg/m2 (calculado pela seguinte fórmula: peso em quilogramas/(altura em metros)2)
- Tanto homens quanto mulheres devem ser documentados (através de testes genéticos) como portadores de uma mutação EDA associada a XLHED; ou apresentar sinais e sintomas clínicos associados a HED e/ou histórico familiar de HED e fornecer uma amostra de sangue a ser enviada para teste genético que confirme uma mutação EDA associada a XLHED
- Nenhum problema médico importante que o investigador considere ser uma contra-indicação da participação
- Não raspar o couro cabeludo no mês anterior à primeira dose (somente homens)
- As mulheres devem usar um método anticoncepcional "altamente eficaz" durante todo o estudo. Métodos altamente eficazes de controle de natalidade são definidos como aqueles, sozinhos ou em combinação, que resultam em uma baixa taxa de falha (ou seja, menos de 1% ao ano) quando usados de forma consistente e correta. Esses métodos incluem implantes, injetáveis, contraceptivos orais, alguns dispositivos anticoncepcionais intrauterinos, abstinência sexual, laqueadura tubária ou parceira vasectomizada.
- Nenhum tratamento com um medicamento experimental nos últimos três meses
- Consentimento informado por escrito assinado
Critério de exclusão:
- Mulheres grávidas (confirmadas por teste de gravidez na urina) ou amamentando na triagem ou planejando engravidar a qualquer momento durante o período do estudo
- História conhecida de antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg) ou anticorpo da hepatite C (HCV)
- História conhecida de infecção pelo HIV
- Hipersensibilidade conhecida à pilocarpina ou agonistas muscarínicos semelhantes à pilocarpina
- Hipersensibilidade conhecida à lidocaína ou a agentes semelhantes à lidocaína
- Presença de marcapassos
- Sujeitos que não são capazes ou não estão dispostos a cumprir os procedimentos deste protocolo
- O sujeito tem uma condição que, na opinião do investigador, não permitiria a condução segura do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: EDI200
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A Coorte 1 receberá uma dose de 3 mg/kg/dose.
A Coorte 2 receberá uma dose de 10 mg/kg/dose.
Ambas as coortes receberão 2 doses/semana para um total de 5 doses.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos
Prazo: Até 42 dias
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Até 42 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Ponto final exploratório: alteração da linha de base na atividade biológica
Prazo: Linha de base e 42 dias
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Linha de base e 42 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Ophir Klein, MD, PhD, University of California, San Francisco
- Investigador principal: James Maynard, MD, Community Research
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de maio de 2012
Conclusão Primária (Real)
1 de abril de 2013
Conclusão do estudo (Real)
1 de abril de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de março de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de março de 2012
Primeira postagem (Estimativa)
27 de março de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
27 de novembro de 2013
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de novembro de 2013
Última verificação
1 de novembro de 2013
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ECP-004
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