EDI200 の第 1 相、非盲検、多施設、安全性および薬物動態研究
2013年11月25日 更新者：Edimer Pharmaceuticals
X連鎖性低汗性外胚葉異形成症（XLHED）の成人における、エクトディスプラシン-A1置換分子であるEDI200の第1相、非盲検、多施設共同、安全性および薬物動態研究
FDA との協議に続いて、XLHED に罹患した新生児への投与を見越して、EDI200 の安全性および暴露データを開発するために、X 連鎖性低汗性外胚葉性異形成症 (XLHED) に罹患した成人を対象とした第 1 相安全性研究が開始されています。
この研究のためにXLHEDに罹患した成人を選択することで、XLHEDに罹患した新生児との遺伝的一致と生物学的関連性が得られます。
男性と女性の両方が登録され、EDI200 の安全性に関する経験が提供され、予定されている新生児研究に情報が提供されるだけでなく、出生前 EDI200 投与の将来の試験の可能性を裏付けるデータが提供されます。
調査の概要
詳細な説明
第 1 相試験では、それぞれ 3 人の XLHED に罹患した成人からなる 2 つのコホート、合計 6 人の被験者が登録されます。
研究デザインの規模と範囲は、超希少疾患における医薬品開発プログラムと一致しており、GLP の非ヒト霊長類毒性研究における安全性の懸念がないことによって裏付けられています。
すべての被験者は、EDA変異の記録を含む登録基準を満たす必要があります。
XLHED に影響を受けた新生児研究で予想される使用条件を反映して、成人コホート研究は、新生児イヌモデルで最大の有効性に関連する複数回投与レジメンを組み込んでいます。
主要評価項目は、安全性、忍容性、免疫原性、および薬物動態 (PK) です。
現在のデータは、XLHED に罹患した成人被験者の臨床的利益の可能性を裏付けるものではありませんが、薬力学的/生物学的活性のアッセイは、探索的目的として研究デザインに組み込まれています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
6
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California, San Francisco
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45226
- Community Research
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～40年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18～40歳の出産適齢期の男女
- 体重が 45 ～ 90 kg で、体格指数 (BMI) が 18 ～ 29 kg/m2 (次の式を使用して計算: 体重 (kg)/(身長 (m))2)
- 男性と女性の両方が、XLHED に関連する EDA 変異を持っていることを (遺伝子検査によって) 記録する必要があります。または、HEDおよび/またはHEDの家族歴に関連する臨床徴候および症状があり、XLHEDに関連するEDA変異を確認する遺伝子検査のために血液サンプルを送る
- -研究者が参加の禁忌であると考える主要な医学的問題はありません
- 初回投与前月は頭皮を剃らない（男性のみ）
- 女性は、治験を通して「非常に効果的な」避妊法を使用しなければなりません。 非常に効果的な避妊方法とは、単独または組み合わせて、一貫して正しく使用した場合に失敗率が低い (つまり、年間 1% 未満) ものと定義されます。 これらの方法には、インプラント、注射剤、経口避妊薬、いくつかの子宮内避妊器具、性的禁欲、卵管結紮または精管切除されたパートナーが含まれます。
- -過去3か月以内に治験薬による治療を受けていない
- 署名済みの書面によるインフォームド コンセント
除外基準:
- -妊娠中（尿妊娠検査で確認）または授乳中の女性、または研究期間中の任意の時点で妊娠を計画している女性
- -B型肝炎表面抗原（HBsAg）またはC型肝炎（HCV）抗体の既知の病歴
- -HIV感染の既知の病歴
- -ピロカルピンまたはピロカルピン様ムスカリン作動薬に対する既知の過敏症
- -リドカインまたはリドカイン様薬剤に対する既知の過敏症
- ペースメーカーの存在
- -このプロトコルの手順を順守できない、または順守する意思がない被験者
- -被験者は、研究者の意見では研究の安全な実施を可能にしない状態を持っています
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：EDI200
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コホート 1 は 3 mg/kg/用量で投与されます。
コホート 2 は 10 mg/kg/用量で投与されます。
両方のコホートは、合計5回の投与のために週に2回の投与を受けます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象のある参加者の数
時間枠：最大42日
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最大42日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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探索的エンドポイント：生物活性のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 42 日間
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ベースラインと 42 日間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Ophir Klein, MD, PhD、University of California, San Francisco
- 主任研究者：James Maynard, MD、Community Research
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年5月1日
一次修了 (実際)
2013年4月1日
研究の完了 (実際)
2013年4月1日
試験登録日
最初に提出
2012年3月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年3月26日
最初の投稿 (見積もり)
2012年3月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2013年11月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2013年11月25日
最終確認日
2013年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ECP-004
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
X連鎖性発汗性外胚葉異形成症の臨床試験
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University Hospital, MontpellierAssociation Xtraordinaire sub-group DDX3X; Genidaわからない
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EDI200の臨床試験
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Edimer Pharmaceuticals積極的、募集していない
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