Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 1, otwarte, wieloośrodkowe badanie bezpieczeństwa i farmakokinetyki EDI200

25 listopada 2013 zaktualizowane przez: Edimer Pharmaceuticals

Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 1 dotyczące bezpieczeństwa i farmakokinetyki EDI200, zastępczej cząsteczki ektodysplasyny-A1, u dorosłych z hipohydrotyczną dysplazją ektodermalną sprzężoną z chromosomem X (XLHED)

Po rozmowach z FDA rozpoczyna się badanie fazy 1 dotyczące bezpieczeństwa u osób dorosłych dotkniętych dysplazją ektodermalną sprzężoną z chromosomem X (XLHED) w celu opracowania danych dotyczących bezpieczeństwa i narażenia na EDI200 w oczekiwaniu na dawkowanie noworodków dotkniętych XLHED. Wybór dorosłych dotkniętych XLHED do tego badania zapewnia dopasowanie genetyczne i biologiczne znaczenie dla noworodków dotkniętych XLHED. Zarejestrowani zostaną zarówno mężczyźni, jak i kobiety, zapewniając doświadczenie w zakresie bezpieczeństwa EDI200, które będzie stanowić podstawę planowanych badań noworodków, a także dane pomocnicze dla potencjalnych przyszłych prób podawania EDI200 w okresie przedporodowym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie Fazy 1 obejmie dwie kohorty po 3 osoby dorosłe dotknięte XLHED, w sumie 6 osób. Wielkość i zakres projektu badania są zgodne z programem opracowywania leku w ultrarzadkiej chorobie i poparte brakiem obaw dotyczących bezpieczeństwa w badaniu toksykologicznym GLP na naczelnych innych niż ludzie. Wszyscy badani muszą spełniać kryteria wstępne, w tym dokumentację mutacji EDA. Odzwierciedlając warunki stosowania przewidywane w badaniu noworodków dotkniętych XLHED, badanie kohortowe dorosłych obejmuje schemat podawania wielu dawek związany z maksymalną skutecznością w modelu nowonarodzonych psów. Głównymi miarami wyników będą bezpieczeństwo, tolerancja, immunogenność i farmakokinetyka (PK). Chociaż obecne dane nie potwierdzają prawdopodobieństwa wystąpienia korzyści klinicznej u dorosłych osób dotkniętych XLHED, testy aktywności farmakodynamicznej/biologicznej są włączone do projektu badania jako cele eksploracyjne.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45226
        • Community Research

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 40 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym, w wieku 18-40 lat
  2. Waga od 45 do 90 kg i wskaźnik masy ciała (BMI) od 18 do 29 kg/m2 (obliczany według wzoru: waga w kilogramach/(wzrost w metrach)2)
  3. Zarówno mężczyźni, jak i kobiety muszą mieć udokumentowane (poprzez testy genetyczne) nosicielstwo mutacji EDA związanej z XLHED; lub mieć objawy kliniczne związane z HED i/lub rodzinną historię HED oraz dostarczyć próbkę krwi do wysłania do badań genetycznych, które potwierdzą mutację EDA związaną z XLHED
  4. Brak poważnych problemów zdrowotnych, które badacz uzna za przeciwwskazanie do udziału
  5. Brak golenia skóry głowy w miesiącu poprzedzającym podanie pierwszej dawki (tylko mężczyźni)
  6. Kobiety muszą stosować „wysoce skuteczną” metodę antykoncepcji przez cały okres badania. Wysoce skuteczne metody kontroli urodzeń definiuje się jako te, stosowane same lub w połączeniu, które przy konsekwentnym i prawidłowym stosowaniu skutkują niskim odsetkiem niepowodzeń (tj. poniżej 1% rocznie). Metody te obejmują implanty, zastrzyki, doustne środki antykoncepcyjne, niektóre wewnątrzmaciczne wkładki antykoncepcyjne, abstynencję seksualną, podwiązanie jajowodów lub partnera po wazektomii.
  7. Brak leczenia badanym lekiem w ciągu ostatnich trzech miesięcy
  8. Podpisana pisemna świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  1. Kobiety w ciąży (potwierdzone testem ciążowym z moczu) lub karmiące piersią w trakcie badania przesiewowego lub planujące zajście w ciążę w dowolnym momencie okresu badania
  2. Znana historia przeciwciał przeciwko antygenowi powierzchniowemu wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) lub wirusowemu zapaleniu wątroby typu C (HCV)
  3. Znana historia zakażenia wirusem HIV
  4. Znana nadwrażliwość na pilokarpinę lub agonistów muskarynowych podobnych do pilokarpiny
  5. Znana nadwrażliwość na lidokainę lub leki podobne do lidokainy
  6. Obecność rozruszników serca
  7. Osoby, które nie są w stanie lub nie chcą przestrzegać procedur niniejszego protokołu
  8. Badany znajduje się w stanie, który w ocenie badacza nie pozwala na bezpieczne przeprowadzenie badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: EDI200
Lek: EDI200
Kohorta 1 otrzyma dawkę 3 mg/kg/dawkę. Kohorta 2 otrzyma dawkę 10 mg/kg/dawkę. Obie kohorty otrzymają 2 dawki tygodniowo, łącznie 5 dawek.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Do 42 dni
Do 42 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Eksploracyjny punkt końcowy: zmiana aktywności biologicznej w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 42 dni
  • Liczba włosów i właściwości wzrostu
  • Czynność płuc i poziomy eNO
  • Gęstość kanałów potowych
  • Szybkość potu
  • Oznaczanie ilościowe śliny
  • Ocena łzawienia i suchości oka
  • Biopsja skóry dla profilu ekspresji
Wartość bazowa i 42 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Edimer Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Ophir Klein, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Główny śledczy: James Maynard, MD, Community Research

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 marca 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 marca 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 marca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

27 listopada 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 listopada 2013

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ECP-004

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj