Фаза 1, открытое, многоцентровое исследование безопасности и фармакокинетики EDI200
25 ноября 2013 г. обновлено: Edimer Pharmaceuticals
Фаза 1, открытое, многоцентровое, исследование безопасности и фармакокинетики EDI200, замещающей молекулы эктодисплазина-А1, у взрослых с Х-сцепленной гипогидротической эктодермальной дисплазией (XLHED)
После обсуждений с FDA начата фаза 1 исследования безопасности у взрослых, страдающих Х-сцепленной гипогидротической эктодермальной дисплазией (XLHED), для получения данных о безопасности и воздействии EDI200 в ожидании дозирования новорожденных с XLHED.
Выбор взрослых с XLHED для этого исследования обеспечивает генетическое совпадение и биологическую значимость для новорожденных с XLHED.
Будут зачислены как мужчины, так и женщины, что обеспечит безопасность использования EDI200, что послужит основой для запланированного исследования новорожденных, а также предоставит дополнительные данные для потенциальных будущих испытаний антенатального введения EDI200.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В исследование фазы 1 будут включены две когорты по 3 взрослых с XLHED в каждой, всего 6 субъектов.
Размер и масштаб исследования соответствуют программе разработки лекарств от крайне редкого заболевания и подтверждаются отсутствием проблем безопасности в токсикологическом исследовании GLP на приматах, отличных от человека.
Все субъекты должны соответствовать критериям входа, включая документацию о мутации EDA.
Отражая условия использования, ожидаемые для исследования новорожденных с XLHED, когортное исследование взрослых включает многодозовый режим, связанный с максимальной эффективностью в модели новорожденных собак.
Основными показателями исхода будут безопасность, переносимость, иммуногенность и фармакокинетика (ФК).
Хотя текущие данные не подтверждают вероятность клинической пользы для взрослых субъектов с XLHED, анализы фармакодинамической/биологической активности включены в дизайн исследования в качестве исследовательских целей.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
6
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45226
- Community Research
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 40 лет (Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Мужчины и женщины детородного возраста, возраст 18-40 лет
- Вес от 45 до 90 кг и индекс массы тела (ИМТ) от 18 до 29 кг/м2 (рассчитывается по следующей формуле: вес в килограммах/(рост в метрах)2)
- И мужчины, и женщины должны быть задокументированы (с помощью генетического тестирования) на наличие мутации EDA, связанной с XLHED; или иметь клинические признаки и симптомы, связанные с HED, и/или семейный анамнез HED, и предоставить образец крови для отправки на генетическое тестирование, которое подтверждает мутацию EDA, связанную с XLHED.
- Отсутствие серьезных медицинских проблем, которые исследователь считает противопоказанием для участия
- Не брить кожу головы за месяц до первой дозы (только для мужчин)
- Женщины должны использовать «высокоэффективный» метод контрацепции на протяжении всего испытания. Высокоэффективные методы контроля над рождаемостью определяются как те, которые по отдельности или в комбинации приводят к низкой частоте неудач (т.е. менее 1% в год) при последовательном и правильном использовании. Эти методы включают имплантаты, инъекции, оральные контрацептивы, некоторые внутриматочные противозачаточные устройства, половое воздержание, перевязку маточных труб или вазэктомию партнера.
- Отсутствие лечения исследуемым препаратом в течение последних трех месяцев
- Подписанное письменное информированное согласие
Критерий исключения:
- Женщины, которые беременны (подтвержденная с помощью анализа мочи на беременность) или кормят грудью при скрининге или планируют забеременеть в любое время в течение периода исследования.
- Наличие в анамнезе поверхностного антигена гепатита В (HBsAg) или антител к гепатиту С (HCV) в анамнезе.
- Известный анамнез ВИЧ-инфекции
- Известная гиперчувствительность к пилокарпину или пилокарпиноподобным мускариновым агонистам.
- Известная гиперчувствительность к лидокаину или лидокаиноподобным агентам.
- Наличие кардиостимуляторов
- Субъекты, которые не могут или не хотят соблюдать процедуры этого протокола
- Состояние субъекта, которое, по мнению исследователя, не позволяет безопасно проводить исследование.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ЭДИ200
|
Группа 1 будет получать дозу 3 мг/кг/дозу.
Когорта 2 будет получать дозу 10 мг/кг/дозу.
Обе когорты будут получать 2 дозы в неделю, всего 5 доз.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: До 42 дней
|
До 42 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Исследовательская конечная точка: изменение биологической активности по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень и 42 дня
|
|
Исходный уровень и 42 дня
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Ophir Klein, MD, PhD, University of California, San Francisco
- Главный следователь: James Maynard, MD, Community Research
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 мая 2012 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 апреля 2013 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 апреля 2013 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 марта 2012 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 марта 2012 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
27 марта 2012 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
27 ноября 2013 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 ноября 2013 г.
Последняя проверка
1 ноября 2013 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ECP-004
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .