Un estudio de fase 1, abierto, multicéntrico, de seguridad y farmacocinético de EDI200
25 de noviembre de 2013 actualizado por: Edimer Pharmaceuticals
Estudio de fase 1, abierto, multicéntrico, de seguridad y farmacocinético de EDI200, una molécula de reemplazo de ectodisplasina-A1, en adultos con displasia ectodérmica hipohidrótica ligada al cromosoma X (XLHED)
Luego de las conversaciones con la FDA, se está iniciando un estudio de seguridad de fase 1 en adultos afectados por displasia ectodérmica hipohidrótica ligada al cromosoma X (XLHED) para desarrollar datos de seguridad y exposición para EDI200 en previsión de la dosificación de neonatos afectados por XLHED.
La selección de adultos afectados por XLHED para este estudio proporciona una coincidencia genética y una relevancia biológica para los recién nacidos afectados por XLHED.
Se inscribirán tanto hombres como mujeres, lo que brindará experiencia de seguridad con EDI200 que informará el estudio de neonatos planificado, así como datos de apoyo para posibles ensayos futuros de la administración prenatal de EDI200.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio de Fase 1 inscribirá dos cohortes de 3 adultos afectados por XLHED cada una, para un total de 6 sujetos.
El tamaño y el alcance del diseño del estudio son consistentes con un programa de desarrollo de fármacos en una enfermedad ultra rara y están respaldados por la ausencia de problemas de seguridad en un estudio de toxicología de primates no humanos de GLP.
Todos los sujetos deben cumplir con los criterios de ingreso, incluida la documentación de una mutación EDA.
Reflejando las condiciones de uso previstas para el estudio de recién nacidos afectados por XLHED, el estudio de cohorte de adultos incorpora un régimen de dosis múltiples asociado con la máxima eficacia en el modelo canino recién nacido.
Las medidas de resultado primarias serán la seguridad, la tolerabilidad, la inmunogenicidad y la farmacocinética (PK).
Si bien los datos actuales no respaldan la probabilidad de un beneficio clínico para los sujetos adultos afectados por XLHED, los ensayos de actividad farmacodinámica/biológica se incorporan al diseño del estudio como objetivos exploratorios.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
6
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45226
- Community Research
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 40 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres en edad fértil, de 18 a 40 años
- Peso entre 45 y 90 kg e índice de masa corporal (IMC) de 18 a 29 kg/m2 (calculado mediante la siguiente fórmula: peso en kilogramos/(talla en metros)2)
- Tanto los hombres como las mujeres deben estar documentados (a través de pruebas genéticas) para portar una mutación EDA asociada con XLHED; o tiene los signos y síntomas clínicos asociados con HED y/o antecedentes familiares de HED y proporciona una muestra de sangre para enviarla a pruebas genéticas que confirmen una mutación de EDA asociada con XLHED
- Ningún problema médico importante que el investigador considere una contraindicación para la participación.
- No afeitarse el cuero cabelludo en el mes anterior a la primera dosis (solo hombres)
- Las mujeres deben utilizar un método anticonceptivo "altamente eficaz" durante todo el ensayo. Los métodos de control de la natalidad altamente efectivos se definen como aquellos, solos o combinados, que dan como resultado una baja tasa de fracaso (es decir, menos del 1% por año) cuando se usan de manera consistente y correcta. Estos métodos incluyen implantes, inyectables, anticonceptivos orales, algunos dispositivos anticonceptivos intrauterinos, abstinencia sexual, ligadura de trompas o una pareja vasectomizada.
- Sin tratamiento con un fármaco en investigación en los últimos tres meses
- Consentimiento informado por escrito firmado
Criterio de exclusión:
- Mujeres que están embarazadas (confirmado a través de una prueba de embarazo en orina) o que amamantan en la selección o que planean quedar embarazadas en cualquier momento durante el período de estudio
- Antecedentes conocidos de antígeno de superficie de hepatitis B (HBsAg) o anticuerpo de hepatitis C (HCV)
- Antecedentes conocidos de infección por VIH.
- Hipersensibilidad conocida a la pilocarpina o a los agonistas muscarínicos similares a la pilocarpina
- Hipersensibilidad conocida a la lidocaína o agentes similares a la lidocaína
- Presencia de marcapasos
- Sujetos que no pueden o no desean cumplir con los procedimientos de este protocolo
- El sujeto tiene una condición que, en opinión del investigador, no permitiría la realización segura del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: EDI200
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La cohorte 1 recibirá una dosis de 3 mg/kg/dosis.
La cohorte 2 recibirá una dosis de 10 mg/kg/dosis.
Ambas cohortes recibirán 2 dosis/semana para un total de 5 dosis.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 42 días
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Hasta 42 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Criterio de valoración exploratorio: cambio desde el inicio en la actividad biológica
Periodo de tiempo: Línea base y 42 días
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Línea base y 42 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Ophir Klein, MD, PhD, University of California, San Francisco
- Investigador principal: James Maynard, MD, Community Research
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2012
Finalización primaria (Actual)
1 de abril de 2013
Finalización del estudio (Actual)
1 de abril de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de marzo de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de marzo de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
27 de marzo de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
27 de noviembre de 2013
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de noviembre de 2013
Última verificación
1 de noviembre de 2013
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ECP-004
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre EDI200
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Edimer PharmaceuticalsActivo, no reclutandoDisplasia ectodérmica hipohidrótica ligada al cromosoma XEstados Unidos, Reino Unido, Francia, Alemania, Italia
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Edimer PharmaceuticalsTerminadoDisplasia ectodérmica hipohidrótica ligada al cromosoma XEstados Unidos, Reino Unido, Francia, Alemania, Italia