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Uno studio di fase 1, in aperto, multicentrico, sulla sicurezza e sulla farmacocinetica di EDI200

25 novembre 2013 aggiornato da: Edimer Pharmaceuticals

Uno studio di fase 1, in aperto, multicentrico, sulla sicurezza e farmacocinetica di EDI200, una molecola sostitutiva dell'ectodisplasina-A1, negli adulti con displasia ectodermica ipoidrotica legata all'X (XLHED)

A seguito delle discussioni con la FDA, è stato avviato uno studio sulla sicurezza di fase 1 negli adulti affetti da displasia ectodermica ipoidrotica legata all'X (XLHED) per sviluppare dati sulla sicurezza e sull'esposizione per EDI200 in previsione del dosaggio dei neonati affetti da XLHED. La selezione di adulti affetti da XLHED per questo studio fornisce una corrispondenza genetica e una rilevanza biologica per i neonati affetti da XLHED. Saranno arruolati sia maschi che femmine, fornendo esperienza sulla sicurezza con EDI200 che informerà lo studio neonatale pianificato, nonché dati di supporto per potenziali studi futuri sulla somministrazione prenatale di EDI200.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio di Fase 1 arruolerà due coorti di 3 adulti affetti da XLHED ciascuna, per un totale di 6 soggetti. Le dimensioni e la portata del disegno dello studio sono coerenti con un programma di sviluppo di farmaci in una malattia ultra rara e supportate dall'assenza di problemi di sicurezza in uno studio di tossicologia su primati non umani GLP. Tutti i soggetti devono soddisfare i criteri di ammissione, inclusa la documentazione di una mutazione EDA. Rispecchiando le condizioni d'uso previste per lo studio sui neonati affetti da XLHED, lo studio di coorte sugli adulti incorpora un regime a dosi multiple associato alla massima efficacia nel modello canino neonato. Le misure di esito primarie saranno la sicurezza, la tollerabilità, l'immunogenicità e la farmacocinetica (PK). Mentre i dati attuali non supportano una probabilità di beneficio clinico per i soggetti adulti affetti da XLHED, le analisi dell'attività farmacodinamica/biologica sono incorporate nel disegno dello studio come obiettivi esplorativi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45226
        • Community Research

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 40 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschi e femmine in età fertile, età 18-40 anni
  2. Peso compreso tra 45 e 90 kg e indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18 e 29 kg/m2 (calcolato con la seguente formula: peso in chilogrammi/(altezza in metri)2)
  3. Sia i maschi che le femmine devono essere documentati (tramite test genetici) per portare una mutazione EDA associata a XLHED; o avere i segni e i sintomi clinici associati a HED e/o una storia familiare di HED e fornire un campione di sangue da inviare per il test genetico che confermi una mutazione EDA associata a XLHED
  4. Nessun problema medico importante che l'investigatore considera una controindicazione alla partecipazione
  5. Nessuna rasatura del cuoio capelluto nel mese precedente alla prima dose (solo maschi)
  6. Le donne devono utilizzare un metodo contraccettivo "altamente efficace" per tutta la durata del processo. I metodi altamente efficaci di controllo delle nascite sono definiti come quelli, da soli o in combinazione, che si traducono in un basso tasso di fallimento (cioè meno dell'1% all'anno) se usati in modo coerente e corretto. Questi metodi includono impianti, iniettabili, contraccettivi orali, alcuni dispositivi contraccettivi intrauterini, astinenza sessuale, legatura delle tube o un partner vasectomizzato.
  7. Nessun trattamento con un farmaco sperimentale negli ultimi tre mesi
  8. Consenso informato scritto firmato

Criteri di esclusione:

  1. Donne in gravidanza (confermata tramite test di gravidanza sulle urine) o che allattano allo screening o che pianificano una gravidanza in qualsiasi momento durante il periodo di studio
  2. Storia nota di antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o anticorpo dell'epatite C (HCV)
  3. Storia nota di infezione da HIV
  4. Ipersensibilità nota alla pilocarpina o agli agonisti muscarinici simili alla pilocarpina
  5. Ipersensibilità nota alla lidocaina o ad agenti simili alla lidocaina
  6. Presenza di pacemaker
  7. Soggetti che non possono o non vogliono rispettare le procedure del presente protocollo
  8. - Il soggetto presenta una condizione che, a parere dello sperimentatore, non consentirebbe la conduzione sicura dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: EDI200
Droga: EDI200
La coorte 1 sarà dosata a 3 mg/kg/dose. La coorte 2 sarà dosata a 10 mg/kg/dose. Entrambe le coorti riceveranno 2 dosi/settimana per un totale di 5 dosi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni
Fino a 42 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Endpoint esplorativo: variazione rispetto al basale dell'attività biologica
Lasso di tempo: Basale e 42 giorni
  • Numero di capelli e proprietà di crescita
  • Funzione polmonare e livelli di eNO
  • Densità del condotto sudoripare
  • Tasso di sudore
  • Quantificazione della saliva
  • Valutazione di lacrimazione e secchezza oculare
  • Biopsia cutanea per profilo di espressione
Basale e 42 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Edimer Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Ophir Klein, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Investigatore principale: James Maynard, MD, Community Research

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 marzo 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 marzo 2012

Primo Inserito (Stima)

27 marzo 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

27 novembre 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 novembre 2013

Ultimo verificato

1 novembre 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ECP-004

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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