Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 1, åbent, multicenter, sikkerhed og farmakokinetisk undersøgelse af EDI200

25. november 2013 opdateret af: Edimer Pharmaceuticals

En fase 1, åben-label, multicenter, sikkerhed og farmakokinetisk undersøgelse af EDI200, et Ectodysplasin-A1-erstatningsmolekyle, i X-Linked Hypohidrotic Ectodermal Dysplasia (XLHED) Voksne

Efter drøftelser med FDA påbegyndes et fase 1 sikkerhedsstudie i X-Linked Hypohidrotic Ectodermal Dysplasia (XLHED)-ramte voksne for at udvikle sikkerheds- og eksponeringsdata for EDI200 i forventning om dosering af XLHED-ramte nyfødte. Udvælgelse af XLHED-ramte voksne til denne undersøgelse giver et genetisk match og biologisk relevans for XLHED-ramte nyfødte. Både mænd og kvinder vil blive tilmeldt, hvilket giver sikkerhedserfaring med EDI200, der vil informere den planlagte neonatale undersøgelse samt understøttende data for potentielle fremtidige forsøg med antenatal EDI200 administration.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Fase 1-studiet vil inkludere to kohorter af 3 XLHED-ramte voksne hver, til i alt 6 forsøgspersoner. Størrelsen og omfanget af undersøgelsesdesignet er i overensstemmelse med et lægemiddeludviklingsprogram i en ultra-sjælden sygdom og understøttes af fraværet af sikkerhedsmæssige betænkeligheder i en toksikologisk undersøgelse af GLP ikke-humane primater. Alle forsøgspersoner skal opfylde adgangskriterier, herunder dokumentation for en EDA-mutation. Som afspejler de forventede brugsbetingelser for det XLHED-ramte nyfødte studie, inkorporerer kohortestudiet for voksne et flerdosisregime forbundet med maksimal effekt i den nyfødte hundemodel. Primære udfaldsmål vil være sikkerhed, tolerabilitet, immunogenicitet og farmakokinetik (PK). Mens de nuværende data ikke understøtter en sandsynlighed for klinisk fordel for de XLHED-ramte voksne forsøgspersoner, er assays af farmakodynamisk/biologisk aktivitet inkorporeret i undersøgelsesdesignet som udforskende mål.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45226
        • Community Research

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 40 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Hanner og kvinder i den fødedygtige alder, alderen 18-40 år
  2. Vægt mellem 45 og 90 kg og et kropsmasseindeks (BMI) fra 18 til 29 kg/m2 (beregnet ved hjælp af følgende formel: vægt i kilogram/(højde i meter)2)
  3. Både hanner og hunner skal dokumenteres (via genetisk testning) for at bære en EDA-mutation forbundet med XLHED; eller har de kliniske tegn og symptomer forbundet med HED og/eller en familiehistorie med HED og leverer en blodprøve, der skal sendes til genetisk testning, der bekræfter en EDA-mutation forbundet med XLHED
  4. Ingen større medicinske problemer, som efterforskeren anser for at være en kontraindikation for deltagelse
  5. Ingen hovedbundsbarbering i måneden før første dosis (kun mænd)
  6. Kvinder skal bruge en "meget effektiv" præventionsmetode under hele forsøget. Meget effektive præventionsmetoder er defineret som dem, alene eller i kombination, der resulterer i en lav fejlrate (dvs. mindre end 1 % om året), når de anvendes konsekvent og korrekt. Disse metoder omfatter implantater, injicerbare præparater, orale præventionsmidler, nogle intrauterine præventionsanordninger, seksuel afholdenhed, tubal ligering eller en vasektomiseret partner.
  7. Ingen behandling med et forsøgslægemiddel inden for de sidste tre måneder
  8. Underskrevet skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Kvinder, der er gravide (bekræftet via uringraviditetstest) eller ammer ved screening eller planlægger at blive gravid på et hvilket som helst tidspunkt i undersøgelsesperioden
  2. Kendt historie med hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) eller hepatitis C (HCV) antistof
  3. Kendt historie med HIV-infektion
  4. Kendt overfølsomhed over for pilocarpin eller pilocarpin-lignende muskarine agonister
  5. Kendt overfølsomhed over for lidocain eller lidocain-lignende midler
  6. Tilstedeværelse af pacemakere
  7. Forsøgspersoner, der ikke er i stand til eller ikke er villige til at overholde procedurerne i denne protokol
  8. Forsøgspersonen har en tilstand, som efter investigators mening ikke ville muliggøre sikker gennemførelse af undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: EDI200
Medicin: EDI200
Kohorte 1 vil blive doseret med 3 mg/kg/dosis. Kohorte 2 vil blive doseret med 10 mg/kg/dosis. Begge kohorter vil modtage 2 doser/uge for i alt 5 doser.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 42 dage
Op til 42 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Eksplorativt endepunkt: ændring fra baseline i biologisk aktivitet
Tidsramme: Baseline og 42 dage
  • Hårtal og vækstegenskaber
  • Lungefunktion og eNO niveauer
  • Svedkanaldensitet
  • Svedfrekvens
  • Spyt kvantificering
  • Evaluering af tåreflåd og tørre øjne
  • Hudbiopsi til ekspressionsprofil
Baseline og 42 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Edimer Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ophir Klein, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Ledende efterforsker: James Maynard, MD, Community Research

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. marts 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. marts 2012

Først opslået (Skøn)

27. marts 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

27. november 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. november 2013

Sidst verificeret

1. november 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ECP-004

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-bundet hypohidrotisk ektodermal dysplasi

Kliniske forsøg med EDI200

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mali

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner