Een fase 1, open-label, multicenter, veiligheids- en farmacokinetische studie van EDI200
25 november 2013 bijgewerkt door: Edimer Pharmaceuticals
Een open-label, multicenter, veiligheids- en farmacokinetische fase 1-studie van EDI200, een ectodysplasine-A1-vervangingsmolecuul, bij volwassenen met X-linked hypohidrotische ectodermale dysplasie (XLHED)
Na besprekingen met de FDA wordt een fase 1-veiligheidsonderzoek gestart bij volwassenen met X-linked hypohidrotische ectodermale dysplasie (XLHED) om veiligheids- en blootstellingsgegevens voor EDI200 te ontwikkelen in afwachting van toediening aan neonaten met XLHED.
Het selecteren van XLHED-getroffen volwassenen voor deze studie levert een genetische match en biologische relevantie op voor XLHED-getroffen neonaten.
Zowel mannen als vrouwen zullen worden ingeschreven, waardoor ze veiligheidservaring opdoen met EDI200 die de geplande studie bij pasgeborenen zal informeren, evenals ondersteunende gegevens voor mogelijke toekomstige proeven met antenatale EDI200-toediening.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De fase 1-studie zal twee cohorten van elk 3 volwassenen met XLHED inschrijven, voor in totaal 6 proefpersonen.
De omvang en reikwijdte van het onderzoeksontwerp zijn consistent met een geneesmiddelontwikkelingsprogramma bij een uiterst zeldzame ziekte en worden ondersteund door de afwezigheid van veiligheidsproblemen in een GLP-toxicologieonderzoek bij niet-menselijke primaten.
Alle proefpersonen moeten voldoen aan de toelatingscriteria, inclusief documentatie van een EDA-mutatie.
In navolging van de verwachte gebruiksomstandigheden voor het onderzoek bij pasgeborenen met XLHED, omvat het cohortonderzoek bij volwassenen een meervoudig doseringsregime geassocieerd met maximale werkzaamheid bij het pasgeboren hondenmodel.
Primaire uitkomstmaten zijn veiligheid, verdraagbaarheid, immunogeniciteit en farmacokinetiek (PK).
Hoewel de huidige gegevens geen waarschijnlijkheid van klinisch voordeel voor volwassen patiënten met XLHED ondersteunen, zijn assays van farmacodynamische/biologische activiteit opgenomen in het onderzoeksontwerp als verkennende doelstellingen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
6
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45226
- Community Research
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 40 jaar (Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen en vrouwen in de vruchtbare leeftijd, leeftijd 18-40 jaar
- Gewicht tussen 45 en 90 kg en een body mass index (BMI) van 18 tot 29 kg/m2 (berekend met de volgende formule: gewicht in kilogram/(lengte in meters)2)
- Zowel mannen als vrouwen moeten worden gedocumenteerd (via genetische tests) om een EDA-mutatie te dragen die verband houdt met XLHED; of de klinische tekenen en symptomen hebben die verband houden met HED en/of een familiegeschiedenis van HED hebben en een bloedmonster overleggen voor genetische tests die een EDA-mutatie bevestigen die geassocieerd is met XLHED
- Geen grote medische problemen die de onderzoeker als een contra-indicatie voor deelname beschouwt
- Geen scheerbeurt van de hoofdhuid in de maand voorafgaand aan de eerste dosis (alleen mannen)
- Vrouwen moeten gedurende de hele proef een "zeer effectieve" anticonceptiemethode gebruiken. Zeer effectieve anticonceptiemethoden worden gedefinieerd als die, alleen of in combinatie, die resulteren in een laag uitvalpercentage (d.w.z. minder dan 1% per jaar) wanneer ze consistent en correct worden gebruikt. Deze methoden omvatten implantaten, injectables, orale anticonceptiva, sommige intra-uteriene anticonceptiva, seksuele onthouding, afbinden van de eileiders of een gesteriliseerde partner.
- Geen behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen drie maanden
- Ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming
Uitsluitingscriteria:
- Vrouwen die zwanger zijn (bevestigd via urinezwangerschapstest) of borstvoeding geven bij screening of van plan zijn zwanger te worden op enig moment tijdens de onderzoeksperiode
- Bekende geschiedenis van hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg) of hepatitis C (HCV) antilichaam
- Bekende geschiedenis van HIV-infectie
- Bekende overgevoeligheid voor pilocarpine of pilocarpine-achtige muscarine-agonisten
- Bekende overgevoeligheid voor lidocaïne of lidocaïne-achtige stoffen
- Aanwezigheid van pacemakers
- Proefpersonen die de procedures van dit protocol niet kunnen of willen naleven
- Proefpersoon heeft een aandoening waardoor het onderzoek naar de mening van de onderzoeker niet veilig kan worden uitgevoerd
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: EDI200
|
Cohort 1 zal worden gedoseerd op 3 mg/kg/dosis.
Cohort 2 zal worden gedoseerd op 10 mg/kg/dosis.
Beide cohorten krijgen 2 doses per week voor een totaal van 5 doses.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 42 dagen
|
Tot 42 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verkennend eindpunt: verandering ten opzichte van baseline in biologische activiteit
Tijdsspanne: Basislijn en 42 dagen
|
|
Basislijn en 42 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Ophir Klein, MD, PhD, University of California, San Francisco
- Hoofdonderzoeker: James Maynard, MD, Community Research
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 mei 2012
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 april 2013
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 april 2013
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
23 maart 2012
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
26 maart 2012
Eerst geplaatst (Schatting)
27 maart 2012
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
27 november 2013
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 november 2013
Laatst geverifieerd
1 november 2013
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ECP-004
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .