EDI200 的 1 期、开放标签、多中心、安全性和药代动力学研究
2013年11月25日 更新者：Edimer Pharmaceuticals
X 连锁少汗性外胚层发育不良 (XLHED) 成人中 EDI200（一种外发育不良素-A1 替代分子）的 1 期、开放标签、多中心、安全性和药代动力学研究
在与 FDA 讨论后，正在受 X 连锁少汗性外胚层发育不良（ XLHED ）影响的成年人中启动第一阶段安全性研究，以开发 EDI200 的安全性和暴露数据，以期为受 XLHED 影响的新生儿给药。
为这项研究选择受 XLHED 影响的成年人提供了与受 XLHED 影响的新生儿的遗传匹配和生物学相关性。
男性和女性都将被纳入，提供 EDI200 的安全经验，为计划中的新生儿研究提供信息，并为未来可能进行的产前 EDI200 给药试验提供支持数据。
研究概览
详细说明
第一阶段研究将招募两组，每组 3 名受 XLHED 影响的成年人，总共 6 名受试者。
研究设计的规模和范围与极罕见疾病的药物开发计划一致，并得到 GLP 非人类灵长类动物毒理学研究中不存在安全问题的支持。
所有受试者都必须符合进入标准，包括 EDA 突变的文件。
反映受 XLHED 影响的新生儿研究的预期使用条件，成人队列研究采用与新生儿犬模型中的最大疗效相关的多剂量方案。
主要结果指标将是安全性、耐受性、免疫原性和药代动力学 (PK)。
虽然目前的数据不支持对受 XLHED 影响的成年受试者产生临床益处的可能性，但药效学/生物活性的测定被纳入研究设计作为探索性目标。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
San Francisco、California、美国、94143
- University of California, San Francisco
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45226
- Community Research
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 40年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 育龄男女，年龄18-40岁
- 体重在 45 到 90 公斤之间，体重指数 (BMI) 在 18 到 29 公斤/平方米之间（使用以下公式计算：体重千克/（身高米）2）
- 必须记录男性和女性（通过基因检测）携带与 XLHED 相关的 EDA 突变；或具有与 HED 相关的临床体征和症状和/或 HED 家族史，并提供血液样本进行基因检测，以确认与 XLHED 相关的 EDA 突变
- 没有研究者认为是参与禁忌症的重大医疗问题
- 第一次给药前一个月不剃头皮（仅限男性）
- 在整个试验过程中，女性必须使用“高效”的避孕方法。 高效的节育方法被定义为单独或组合使用时，如果始终如一地正确使用，失败率较低（即每年低于 1%）的方法。 这些方法包括植入物、注射剂、口服避孕药、一些宫内节育器、性禁欲、输卵管结扎术或伴侣输精管结扎术。
- 在过去三个月内未使用研究药物进行治疗
- 签署书面知情同意书
排除标准：
- 怀孕（通过尿妊娠试验确认）或在筛选时进行母乳喂养或计划在研究期间的任何时间怀孕的女性
- 乙型肝炎表面抗原 (HBsAg) 或丙型肝炎 (HCV) 抗体的已知病史
- 已知的 HIV 感染史
- 已知对毛果芸香碱或毛果芸香碱样毒蕈碱激动剂过敏
- 已知对利多卡因或利多卡因类药物过敏
- 心脏起搏器的存在
- 不能或不愿意遵守本协议程序的受试者
- 受试者有研究者认为不允许安全进行研究的情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：EDI200
|
队列 1 将以 3 mg/kg/剂量给药。
队列 2 将以 10 mg/kg/剂量给药。
两个队列都将接受 2 剂/周，总共 5 剂。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
出现不良事件的参与者人数
大体时间：长达 42 天
|
长达 42 天
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
探索性终点：生物活性相对于基线的变化
大体时间：基线和 42 天
|
|
基线和 42 天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Ophir Klein, MD, PhD、University of California, San Francisco
- 首席研究员：James Maynard, MD、Community Research
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年5月1日
初级完成 (实际的)
2013年4月1日
研究完成 (实际的)
2013年4月1日
研究注册日期
首次提交
2012年3月23日
首先提交符合 QC 标准的
2012年3月26日
首次发布 (估计)
2012年3月27日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年11月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年11月25日
最后验证
2013年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
X连锁少汗性外胚层发育不良的临床试验
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