동종 조혈 세포 이식 전 컨디셔닝을 위해 표준 부설판 및 플루다라빈에 추가된 클로파라빈의 파일럿 시험

포함 기준:

• 환자는 3개월 이상 30세 이하이어야 합니다.

• 계층 A: 다음을 포함하는 비악성 질환:

  • 골수 부전 증후군
  • 혈색소병증 또는 수혈 의존성 적혈구(RBC) 결함
  • 선천성 면역결핍
  • 조혈 세포 이식(HCT)으로 치료할 수 있는 것으로 알려진 대사 질환(예: 헐러즈)
  • 기타 골수 줄기 세포 결함(예: 골화석증)
  • 면역억제 요법에 대한 이전 반응이 적어도 일시적인 중증 면역 조절 장애/자가면역 증후군

• 계층 B: 다음을 포함하는 골수성 악성종양:

  • 급성 골수성 백혈병(AML), 첫 번째 임상적 관해 이상 또는 CR1이지만 감지 가능한 질병(≥0.1% MRD(최소 잔류 질환) 또는 흐름 또는 양성 세포유전학에 의한 모세포) 또는 CR1이지만 일치하는 형제 자매가 있음 제대혈(UCB) 기증자.
  • 골수이형성 증후군(MDS)
  • 소아 골수단구성 백혈병(JMML)
  • 중합효소연쇄반응(PCR)에 의해 검출 가능한 질병이 있는 만성 골수성 백혈병(CML)
• 환자는 UCSF(University of California, San Francisco) 소아 골수 이식(BMT) 표준 운영 절차(SOP)에 따라 적합한 기증자가 있어야 합니다. 10/10(HLA-A, -B, -C, -DR, -DQ) 매칭은 혈연 기증자와 혈연 관계가 아닌 성인 기증자에 대해 수행됩니다. 제대혈 기증자의 경우 8/8(HLA-A, -B, -C, -DR). 비악성 질환이 있는 환자는 일반적으로 기증자가 일치하지 않거나 거부 위험이 높은 것으로 간주되는 임상적 이유가 있는 경우에만 자격이 있습니다.
• 간 트랜스아미나제(아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST)/알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT)) 및 직접 빌리루빈이 입원 2주 이내에 정상 상한치의 2배 미만입니다.
• 입원 4주 이내에 심장 단축률 ≥27%.
• Schwartz 공식에 의한 크레아티닌 청소율, 사구체 여과율(GFR) 또는 24시간 소변 수집 ≥50cc/min/1.73 m2, 입학 4주 이내.
• 입원 4주 이내에 빈혈/폐 용적에 대해 보정된 예측의 ≥50% 폐확산 용량. 폐 기능 검사(PFT)를 할 수 없는 경우 흉부 X-레이(CXR) 및/또는 산소(O2) 포화도가 실내 공기에서 ≥90%인 활성 폐 질환이 없습니다.

제외 기준:

• 판코니빈혈
• 선천성 각화증
• 방사선 또는 알킬화제에 대한 민감도가 증가한 알려진 증후군
• 비골수절제 HCT 시험에 적합한 중증 복합 면역결핍 질환
• 기증자 줄기 세포의 체외 T 세포 고갈이 계획된 불일치 기증자