将氯法拉滨添加到标准白消安和氟达拉滨中用于同种异体造血细胞移植前调节的中试试验

纳入标准：

• 患者年龄必须≥ 3 个月且≤ 30 岁。

• A 层：非恶性疾病，包括：

  • 骨髓衰竭综合征
  • 血红蛋白病或输血依赖性红细胞 (RBC) 缺陷
  • 先天性免疫缺陷
  • 已知可通过造血细胞移植 (HCT) 治疗的代谢性疾病（例如 赫勒的）
  • 其他骨髓干细胞缺陷（例如 骨质疏松症）
  • 严重的免疫失调/自身免疫综合征，对免疫抑制治疗至少有短暂的反应

• B 层：骨髓性恶性肿瘤，包括：

  • 急性髓性白血病 (AML)，大于首次临床缓解，或处于 CR1 但具有可检测疾病（≥0.1% 原始细胞通过微小残留病 (MRD) 或 Flow，或阳性细胞遗传学），或处于 CR1 但具有匹配的同胞脐带脐带血 (UCB) 捐献者。
  • 骨髓增生异常综合征 (MDS)
  • 幼年型粒单核细胞白血病 (JMML)
  • 慢性粒细胞白血病 (CML)，可通过聚合酶链反应 (PCR) 检测到疾病
• 根据加州大学旧金山分校 (UCSF) 小儿骨髓移植 (BMT) 标准操作程序 (SOP)，患者必须有合适的供体。 10/10 (HLA-A, -B, -C, -DR, -DQ) 匹配将对相关和成人非相关捐赠者进行； 8/8（HLA-A、-B、-C、-DR）适用于脐带血捐献者。 患有非恶性疾病的患者通常只有在供体不匹配或有公认的被认为具有高排斥风险的临床原因时才有资格。
• 肝转氨酶（天冬氨酸氨基转移酶（AST）/丙氨酸氨基转移酶（ALT））和直接胆红素在入院 2 周内低于正常上限的两倍。
• 入院 4 周内心脏缩短分数≥27%。
• 通过 Schwartz 公式计算的肌酐清除率、肾小球滤过率 (GFR) 或 24 小时尿液收集≥50 cc/min/1.73 m2，入院后 4 周内。
• 入院后 4 周内肺扩散能力≥贫血/肺容量预测值的 50%。 如果无法进行肺功能测试 (PFT)，则通过胸部 X 光 (CXR) 和/或氧气 (O2) 饱和度≥90% 的室内空气没有活动性肺病。

排除标准：

• 范可尼贫血
• 先天性角化不良
• 一种对辐射或烷化剂敏感性增加的已知综合征
• 符合非清髓性 HCT 试验条件的严重联合免疫缺陷病
• 计划对供体干细胞进行离体 T 细胞耗竭的不匹配供体