근위축성 측삭경화증에서 척수강내 자가 중간엽 줄기세포 치료를 위한 용량 증량 안전성 시험
연구 개요
상세 설명
이 연구의 1차 목적은 용량 증량 연구를 사용하여 ALS 환자의 뇌척수액(CSF)에 자가 간엽 줄기 세포(MSC)를 척수강내 전달하는 안전성을 결정하는 것입니다. 이 시험에는 임상적으로 확실한 근위축성 측삭 경화증(ALS)이 있는 25명의 성인 비호흡기 의존 환자가 포함됩니다. 세포는 지방 조직에서 분리되고 생체 외에서 확장된 다음 ~8주 후 중간엽 줄기세포의 경막내(IT) 자가 전달이 수행됩니다. 각각 최대 5명의 환자로 구성된 5개의 치료 그룹이 있을 것입니다. 그룹 1, 2 및 4는 단일 용량의 세포를 받습니다. 그룹 3과 5는 1개월 간격으로 세포를 2회 투여합니다. 이전 그룹에서 최소 3명의 환자가 치료를 완료하고 심각한 독성 없이 1개월의 추가 관찰이 완료될 때까지 환자가 다음 치료 그룹에 등록되지 않도록 그룹이 순차적으로 완료됩니다. 모든 환자는 사망할 때까지 또는 최종 주입 완료 후 최소 2년 동안 정기적으로 추적됩니다. 초기 임상 후속 조치는 예정된 혈액, CSF 및 자기 공명 영상(MRI) 평가와 함께 매주 진행될 것입니다. 1개월 후, 환자는 3개월 간격으로 또는 임상 상태에 따라 더 일찍 임상 평가를 받게 됩니다.
부록: 그룹 5 투여 수준의 5명의 피험자는 내약성이 있는 경우 원래 연구의 연장에서 중간엽 줄기세포를 추가로 주사받게 됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 모든 환자는 World Federation of Neurology 기준에 의해 정의된 임상적으로 정의된 ALS를 가지고 있어야 합니다.
- 만 18세 이상
- 여성인 경우 폐경 후이거나 자궁 적출술을 받아야 합니다.
- 미국 영주권자 또는 시민권자
- 1년 이상 2년 미만 지속되는 진행성 운동 약화의 만성 발병 병력
- 연령, 성별, 체형에 따라 예측된 폐활량의 65% 이상이어야 함
- MRI 검사를 포함한 프로토콜 요구 사항 준수 가능
- 서면 동의서를 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- 임상적으로 유의미한 모든 의학적 상태(예를 들어, 기준선으로부터 6개월 이내에 심근경색, 협심증 및/또는 울혈성 심부전이 있음)는 연구자의 의견으로 환자의 안전을 위협할 수 있습니다.
- 크론병, 류마티스 관절염, 건선을 포함한 자가면역
- 국소 피부암을 제외한 흑색종을 포함한 악성 종양(기준선으로부터 3년 이내에 전이, 유의미한 침윤 또는 재발의 증거가 없음). 다른 악성 종양은 허용되지 않습니다.
- 요추 천자 부위 근처의 활동성 전신 또는 국소 감염
- 실험실 이상으로 정의된 기타 활동성 전신 질환
- 약초 또는 기타 승인되지 않은 약물 사용
- 기준선 방문 후 30일 이내에 시험 약물 시험에 등록
- Kokmen Short Test of Mental Status 점수 <32
- Beck의 우울증 목록 점수 >18
- 기관 절개술의 존재
- 인공호흡기 의존
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 자가 중간엽 줄기세포
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각각 최대 5명의 환자로 구성된 5개의 치료 그룹이 있을 것입니다. 그룹 1, 2 및 4는 단일 용량의 세포를 받습니다. 그룹 3과 5는 한 달 간격으로 세포를 2회 투여합니다. 새로운 피험자에게 척수강내 주사는 피험자 주사 사이에 최소 1주일이 있도록 시간을 정할 것입니다. 그룹당 세포 투여량은 다음과 같다:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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용량 제한 독성이 있는 환자 수
기간: 베이스라인 -최종 주입 완료 후 2년
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베이스라인 -최종 주입 완료 후 2년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용이 있는 환자 수
기간: 베이스라인 -최종 주입 완료 후 2년
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베이스라인 -최종 주입 완료 후 2년
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혈청 침강 속도의 변화
기간: 베이스라인, 최종 주입 완료 후 2년
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베이스라인, 최종 주입 완료 후 2년
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C 반응성 단백질 수준의 변화
기간: 베이스라인, 최종 주입 완료 후 2년
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베이스라인, 최종 주입 완료 후 2년
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전체 혈구 수의 변화
기간: 베이스라인, 최종 주입 완료 후 2년
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베이스라인, 최종 주입 완료 후 2년
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뇌척수액(CSF)의 총 유핵 세포 수의 변화
기간: 베이스라인, 최종 주입 완료 후 2년
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베이스라인, 최종 주입 완료 후 2년
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뇌척수액(CSF)의 단백질 수준 변화
기간: 베이스라인, 최종 주입 완료 후 2년
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베이스라인, 최종 주입 완료 후 2년
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뇌척수액(CSF)에 암세포가 존재하는 환자 수
기간: 베이스라인 -최종 주입 완료 후 2년
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베이스라인 -최종 주입 완료 후 2년
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Anthony Windebank, MD, Mayo Clinic
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
추가 정보
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