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Uno studio di sicurezza con aumento della dose per la terapia con cellule staminali mesenchimali autologhe intratecali nella sclerosi laterale amiotrofica

29 agosto 2019 aggiornato da: Anthony J. Windebank, Mayo Clinic
Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza del rilascio intraspinale di cellule staminali mesenchimali (MSC) nel liquido spinale cerebrale di pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) utilizzando uno studio di aumento della dose.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo principale di questo studio è determinare la sicurezza del rilascio intratecale di cellule staminali mesenchimali autologhe (MSC) nel liquido cerebrospinale (CSF) di pazienti con SLA utilizzando uno studio di aumento della dose. Lo studio includerà 25 pazienti adulti, non dipendenti dal ventilatore, con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) clinicamente definita. Le cellule saranno isolate dal tessuto adiposo, espanse ex vivo e quindi, dopo ~8 settimane, verrà effettuato il rilascio autologo intratecale (IT) di MSC. Ci saranno 5 gruppi di trattamento di un massimo di 5 pazienti ciascuno. I gruppi 1, 2 e 4 riceveranno una singola dose di cellule. I gruppi 3 e 5 riceveranno 2 dosi di cellule separate da 1 mese. I gruppi saranno completati in sequenza in modo che i pazienti non vengano arruolati nel gruppo di trattamento successivo fino a quando almeno 3 pazienti nel gruppo precedente non avranno completato il trattamento e 1 mese di osservazione aggiuntiva senza tossicità significativa. Tutti i pazienti saranno seguiti regolarmente fino alla morte o per un minimo di 2 anni dopo il completamento dell'infusione finale. Il follow-up clinico iniziale sarà settimanale con valutazioni programmate di sangue, liquido cerebrospinale e risonanza magnetica (MRI). Dopo 1 mese, i pazienti saranno sottoposti a valutazioni cliniche a intervalli di 3 mesi o prima se indicato dallo stato clinico.

Addendum: Cinque soggetti del livello di dosaggio del Gruppo 5 riceveranno ulteriori iniezioni di MSC in un'estensione dello studio originale, se tollerato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

27

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tutti i pazienti devono avere una SLA clinicamente definita come definito dai criteri della World Federation of Neurology
  • Età maggiore di 18 anni
  • Se femmina, deve essere in post-menopausa o ha subito un intervento di isterectomia
  • Residente permanente o cittadino degli Stati Uniti
  • Anamnesi di insorgenza cronica di debolezza motoria progressiva di durata superiore a un anno, ma inferiore a due anni
  • Deve avere una capacità vitale superiore al 65% di quella prevista per età, sesso e tipo di corporatura
  • In grado di soddisfare i requisiti del protocollo, inclusi i test MRI
  • Può fornire il consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi condizione medica clinicamente significativa (ad esempio, entro sei mesi dal basale, ha avuto infarto del miocardio, angina pectoris e/o insufficienza cardiaca congestizia) che, a parere dello sperimentatore, comprometterebbe la sicurezza del paziente.
  • Autoimmunità, inclusa la malattia di Crohn, l'artrite reumatoide, la psoriasi
  • Tumori maligni incluso il melanoma ad eccezione dei tumori cutanei localizzati (senza evidenza di metastasi, invasione significativa o ricomparsa entro tre anni dal basale). Qualsiasi altra neoplasia non sarà consentita.
  • Infezione sistemica o locale attiva vicino al sito di puntura lombare
  • Altre malattie sistemiche attive definite da anomalie di laboratorio
  • Uso di farmaci a base di erbe o altri farmaci non approvati
  • - Arruolato in una sperimentazione farmacologica sperimentale entro 30 giorni dalla visita di riferimento
  • Punteggio Kokmen Short Test of Mental Status <32
  • Punteggio Beck's Depression Inventory >18
  • Presenza di una tracheostomia
  • Dipendente dal ventilatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellule staminali mesenchimali autologhe
Biologico: cellule staminali mesenchimali autologhe

Ci saranno cinque gruppi di trattamento di un massimo di cinque pazienti ciascuno. I gruppi 1, 2 e 4 riceveranno una singola dose di cellule. I gruppi 3 e 5 riceveranno 2 dosi di cellule separate da un mese. Le iniezioni intratecali in nuovi soggetti saranno cronometrate in modo che vi sia un minimo di una settimana tra le iniezioni dei soggetti. La dose cellulare per gruppo è la seguente:

  • Gruppo 1: singola dose intratecale di 1 x 107 cellule
  • Gruppo 2: singola dose intratecale di 5 x 107 cellule
  • Gruppo 3: una dose intratecale di 5 x 107 cellule seguita un mese dopo da una seconda dose intratecale di 5 x 107 cellule
  • Gruppo 4: singola dose intratecale di 1 x 108 cellule
  • Gruppo 5: una dose intratecale di 1 x 108 cellule seguita un mese dopo da una seconda dose intratecale di 1 x 108 cellule

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di pazienti con tossicità dose-limitanti
Lasso di tempo: basale -2 anni dopo il completamento dell'infusione finale
basale -2 anni dopo il completamento dell'infusione finale

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di pazienti con eventi avversi
Lasso di tempo: basale -2 anni dopo il completamento dell'infusione finale
basale -2 anni dopo il completamento dell'infusione finale
Variazione della velocità di sedimentazione sierica
Lasso di tempo: basale, 2 anni dopo il completamento dell'infusione finale
basale, 2 anni dopo il completamento dell'infusione finale
Variazione dei livelli di proteina C-reattiva
Lasso di tempo: basale, 2 anni dopo il completamento dell'infusione finale
basale, 2 anni dopo il completamento dell'infusione finale
Variazione della conta ematica completa
Lasso di tempo: basale, 2 anni dopo il completamento dell'infusione finale
basale, 2 anni dopo il completamento dell'infusione finale
Variazione della conta totale delle cellule nucleate nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: basale, 2 anni dopo il completamento dell'infusione finale
basale, 2 anni dopo il completamento dell'infusione finale
Variazione del livello proteico nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: basale, 2 anni dopo il completamento dell'infusione finale
basale, 2 anni dopo il completamento dell'infusione finale
Numero di pazienti con presenza di cellule tumorali nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: basale -2 anni dopo il completamento dell'infusione finale
basale -2 anni dopo il completamento dell'infusione finale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mayo Clinic

Investigatori

  • Investigatore principale: Anthony Windebank, MD, Mayo Clinic

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2012

Completamento primario (Effettivo)

31 gennaio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

31 gennaio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 maggio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 maggio 2012

Primo Inserito (Stima)

31 maggio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 settembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 agosto 2019

Ultimo verificato

1 agosto 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 11-008415

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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