Um teste de segurança de escalonamento de dose para terapia com células-tronco mesenquimais autólogas intratecais na esclerose lateral amiotrófica
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo principal deste estudo é determinar a segurança da entrega intratecal de células-tronco mesenquimais autólogas (MSCs) para o líquido cefalorraquidiano (LCR) de pacientes com ELA usando um estudo de escalonamento de dose. O estudo incluirá 25 pacientes adultos, não dependentes de ventilação, com esclerose lateral amiotrófica (ALS) clinicamente definida. As células serão isoladas do tecido adiposo, expandidas ex vivo e então, após ~8 semanas, a entrega intratecal (IT) autóloga de MSCs será realizada. Haverá 5 grupos de tratamento de até 5 pacientes cada. Os grupos 1, 2 e 4 receberão uma única dose de células. Os grupos 3 e 5 receberão 2 doses de células separadas por 1 mês. Os grupos serão concluídos sequencialmente para que os pacientes não sejam inscritos no próximo grupo de tratamento até que pelo menos 3 pacientes no grupo anterior tenham concluído o tratamento e 1 mês de observação adicional sem toxicidade significativa. Todos os pacientes serão acompanhados regularmente até a morte ou por no mínimo 2 anos após a conclusão da infusão final. O acompanhamento clínico inicial será semanal com avaliações agendadas de sangue, LCR e ressonância magnética (RM). Após 1 mês, os pacientes terão avaliações clínicas em intervalos de 3 meses, ou antes, se indicado pelo estado clínico.
Adendo: Cinco indivíduos do nível de dosagem do Grupo 5 receberão injeções adicionais de MSCs em uma extensão do estudo original, se tolerado.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Todos os pacientes devem ter ELA clinicamente definida, conforme definido pelos critérios da Federação Mundial de Neurologia
- Idade superior a 18 anos
- Se for do sexo feminino, deve estar na pós-menopausa ou ter feito uma histerectomia
- Residente permanente ou cidadão dos Estados Unidos
- História de início crônico de fraqueza motora progressiva de mais de um ano, mas menos de dois anos de duração
- Deve ter capacidade vital superior a 65% do predicado para idade, sexo e tipo físico
- Capaz de cumprir os requisitos do protocolo, incluindo testes de ressonância magnética
- Pode fornecer consentimento informado por escrito
Critério de exclusão:
- Qualquer condição médica clinicamente significativa (por exemplo, dentro de seis meses da linha de base, teve infarto do miocárdio, angina pectoris e/ou insuficiência cardíaca congestiva) que, na opinião do investigador, comprometeria a segurança do paciente.
- Autoimunidade, incluindo doença de Crohn, artrite reumatóide, psoríase
- Malignidade, incluindo melanoma, com exceção de cânceres de pele localizados (sem evidência de metástase, invasão significativa ou recorrência dentro de três anos da linha de base). Qualquer outra malignidade não será permitida.
- Infecção sistêmica ou local ativa próxima ao local da punção lombar
- Outra doença sistêmica ativa definida por anormalidades laboratoriais
- Uso de medicamentos fitoterápicos ou outros medicamentos não aprovados
- Inscrito em um teste de medicamento experimental dentro de 30 dias da visita inicial
- Pontuação do Teste Curto de Estado Mental Kokmen <32
- Pontuação do Inventário de Depressão de Beck >18
- Presença de traqueostomia
- Dependente do ventilador
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Células-tronco mesenquimais autólogas
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Haverá cinco grupos de tratamento de até cinco pacientes cada. Os grupos 1, 2 e 4 receberão uma única dose de células. Os grupos 3 e 5 receberão 2 doses de células separadas por um mês. As injeções intratecais em novos indivíduos serão programadas para que haja um mínimo de uma semana entre as injeções do indivíduo. A dose de células por grupo é a seguinte:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de pacientes com toxicidades limitantes da dose
Prazo: linha de base -2 anos após a conclusão da infusão final
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linha de base -2 anos após a conclusão da infusão final
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de pacientes com eventos adversos
Prazo: linha de base -2 anos após a conclusão da infusão final
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linha de base -2 anos após a conclusão da infusão final
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Mudança na taxa de sedimentação sérica
Prazo: linha de base, 2 anos após a conclusão da infusão final
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linha de base, 2 anos após a conclusão da infusão final
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Alteração nos níveis de proteína C-reativa
Prazo: linha de base, 2 anos após a conclusão da infusão final
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linha de base, 2 anos após a conclusão da infusão final
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Alteração no hemograma completo
Prazo: linha de base, 2 anos após a conclusão da infusão final
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linha de base, 2 anos após a conclusão da infusão final
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Alteração na contagem total de células nucleadas no líquido cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: linha de base, 2 anos após a conclusão da infusão final
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linha de base, 2 anos após a conclusão da infusão final
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Alteração no nível de proteína no líquido cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: linha de base, 2 anos após a conclusão da infusão final
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linha de base, 2 anos após a conclusão da infusão final
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Número de pacientes com presença de células cancerígenas no líquido cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: linha de base -2 anos após a conclusão da infusão final
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linha de base -2 anos após a conclusão da infusão final
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Anthony Windebank, MD, Mayo Clinic
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 11-008415
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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