Annoksen nostamisen turvallisuuskoe intratekaaliseen autologiseen mesenkymaaliseen kantasoluhoitoon amyotrofisessa lateraaliskleroosissa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen ensisijainen tavoite on määrittää autologisten mesenkymaalisten kantasolujen (MSC) intratekaalisen kuljetuksen turvallisuus ALS-potilaiden aivo-selkäydinnesteeseen (CSF) annoskorotustutkimuksen avulla. Tutkimukseen osallistuu 25 aikuista, hengityskoneesta riippumatonta potilasta, joilla on kliinisesti selvä amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS). Solut eristetään rasvakudoksesta, laajennetaan ex vivo ja sitten, noin 8 viikon kuluttua, suoritetaan intratekaalinen (IT) autologinen MSC-kuljetus. Hoitoryhmiä on viisi, kussakin enintään 5 potilasta. Ryhmät 1, 2 ja 4 saavat yhden annoksen soluja. Ryhmät 3 ja 5 saavat 2 annosta soluja 1 kuukauden välein. Ryhmät täydennetään peräkkäin, jotta potilaita ei oteta mukaan seuraavaan hoitoryhmään ennen kuin vähintään 3 potilasta edellisestä ryhmästä on suorittanut hoidon ja 1 kuukauden lisähavainnoinnin ilman merkittävää toksisuutta. Kaikkia potilaita seurataan säännöllisesti kuolemaan asti tai vähintään 2 vuotta viimeisen infuusion jälkeen. Ensimmäinen kliininen seuranta suoritetaan viikoittain aikataulun mukaisilla veri-, CSF- ja magneettikuvaustutkimuksilla (MRI). Yhden kuukauden kuluttua potilaille tehdään kliiniset arvioinnit 3 kuukauden välein tai aikaisemmin, jos kliininen tila niin vaatii.
Lisäys: Viisi koehenkilöä ryhmän 5 annostustasosta saavat lisäinjektioita MSC:itä alkuperäisen tutkimuksen jatkona, jos se siedetään.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kaikilla potilailla on oltava kliinisesti määritelty ALS World Federation of Neurology -kriteerien mukaisesti
- Ikä yli 18 vuotta
- Jos nainen, sen on oltava postmenopausaalinen tai jolle on tehty kohdun poisto
- Yhdysvaltain pysyvä asukas tai kansalainen
- Krooninen etenevä motorinen heikkous, joka on kestänyt yli vuoden, mutta kestoltaan alle kaksi vuotta
- Elinkyvyn on oltava yli 65 % iän, sukupuolen ja kehon tyypin mukaisesta
- Pystyy noudattamaan protokollavaatimuksia, mukaan lukien MRI-testit
- Voi antaa kirjallisen tietoisen suostumuksen
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä sairaus (esim. kuuden kuukauden sisällä lähtötilanteesta, sydäninfarkti, angina pectoris ja/tai sydämen vajaatoiminta), joka tutkijan mielestä vaarantaisi potilaan turvallisuuden.
- Autoimmuniteetti, mukaan lukien Crohnin tauti, nivelreuma, psoriasis
- Pahanlaatuinen syöpä, mukaan lukien melanooma, lukuun ottamatta paikallisia ihosyöpiä (ei merkkejä etäpesäkkeistä, merkittävästä invaasiosta tai uusiutumisesta kolmen vuoden kuluessa lähtötilanteesta). Muita pahanlaatuisia kasvaimia ei sallita.
- Aktiivinen systeeminen tai paikallinen infektio lähellä lannepunktiokohtaa
- Muu aktiivinen systeeminen sairaus laboratoriopoikkeamien perusteella
- Kasviperäisten lääkkeiden tai muiden ei-hyväksyttyjen lääkkeiden käyttö
- Ilmoittautunut lääketutkimukseen 30 päivän kuluessa lähtötilanteesta
- Kokmenin mielentilatestin pistemäärä <32
- Beckin masennusinventaarin pisteet >18
- Trakeostoman esiintyminen
- Tuulettimesta riippuvainen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Autologiset mesenkymaaliset kantasolut
|
Hoitoryhmiä on viisi, kussakin enintään viisi potilasta. Ryhmät 1, 2 ja 4 saavat yhden annoksen soluja. Ryhmät 3 ja 5 saavat 2 annosta soluja kuukauden välein. Intratekaaliset injektiot uusille koehenkilöille ajoitetaan siten, että kohteiden injektioiden välillä on vähintään yksi viikko. Soluannos ryhmää kohti on seuraava:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Potilaiden määrä, joilla on annosta rajoittavaa toksisuutta
Aikaikkuna: lähtötaso -2 vuotta viimeisen infuusion päättymisen jälkeen
|
lähtötaso -2 vuotta viimeisen infuusion päättymisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on haittavaikutuksia
Aikaikkuna: lähtötaso -2 vuotta viimeisen infuusion päättymisen jälkeen
|
lähtötaso -2 vuotta viimeisen infuusion päättymisen jälkeen
|
|
Muutos seerumin sedimentaationopeudessa
Aikaikkuna: 2 vuotta viimeisen infuusion päättymisen jälkeen
|
2 vuotta viimeisen infuusion päättymisen jälkeen
|
|
Muutos C-reaktiivisen proteiinin tasoissa
Aikaikkuna: 2 vuotta viimeisen infuusion päättymisen jälkeen
|
2 vuotta viimeisen infuusion päättymisen jälkeen
|
|
Muutos täydellisessä veriarvossa
Aikaikkuna: 2 vuotta viimeisen infuusion päättymisen jälkeen
|
2 vuotta viimeisen infuusion päättymisen jälkeen
|
|
Muutos tumallisten solujen kokonaismäärässä aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: 2 vuotta viimeisen infuusion päättymisen jälkeen
|
2 vuotta viimeisen infuusion päättymisen jälkeen
|
|
Muutos proteiinitasossa aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: 2 vuotta viimeisen infuusion päättymisen jälkeen
|
2 vuotta viimeisen infuusion päättymisen jälkeen
|
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on syöpäsoluja aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: lähtötaso -2 vuotta viimeisen infuusion päättymisen jälkeen
|
lähtötaso -2 vuotta viimeisen infuusion päättymisen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Anthony Windebank, MD, Mayo Clinic
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 11-008415
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .