Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et sikkerhedsforsøg med dosis-eskalering for intrathekal autolog mesenkymal stamcelleterapi ved amyotrofisk lateral sklerose

29. august 2019 opdateret af: Anthony J. Windebank, Mayo Clinic
Formålet med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden ved intraspinal levering af mesenkymale stamceller (MSC'er) til cerebral spinalvæske hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) ved hjælp af en dosis-eskaleringsundersøgelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden ved intratekal levering af autologe mesenkymale stamceller (MSC'er) til cerebrospinalvæsken (CSF) hos patienter med ALS ved hjælp af en dosis-eskaleringsundersøgelse. Forsøget vil omfatte 25 voksne, ikke-ventilatorafhængige patienter med klinisk sikker amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Celler vil blive isoleret fra fedtvæv, ekspanderet ex vivo og derefter, efter ~8 uger, vil intrathekal (IT) autolog levering af MSC'er blive udført. Der vil være 5 behandlingsgrupper på op til 5 patienter hver. Gruppe 1, 2 og 4 vil modtage en enkelt dosis celler. Gruppe 3 og 5 vil modtage 2 doser celler adskilt med 1 måned. Grupper vil blive afsluttet sekventielt, således at patienter ikke vil blive indskrevet i den næste behandlingsgruppe, før mindst 3 patienter i den foregående gruppe har afsluttet behandlingen og 1 måneds yderligere observation uden signifikant toksicitet. Alle patienter vil blive fulgt regelmæssigt indtil døden eller i minimum 2 år efter afslutningen af ​​den sidste infusion. Indledende klinisk opfølgning vil være ugentlig med planlagte blod-, cerebrospinalvæske og magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)-evalueringer. Efter 1 måned vil patienter have kliniske evalueringer med 3 måneders intervaller eller tidligere, hvis det er indikeret af klinisk status.

Tillæg: Fem forsøgspersoner fra gruppe 5-doseringsniveauet vil modtage yderligere injektioner af MSC'er i forlængelse af den oprindelige undersøgelse, hvis de tolereres.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alle patienter skal have klinisk defineret ALS som defineret af World Federation of Neurologys kriterier
  • Alder over 18 år
  • Hvis hun er kvinde, skal den være postmenopausal eller have fået foretaget en hysterektomi
  • Permanent bosiddende eller statsborger i USA
  • Anamnese med en kronisk debut af en progressiv motorisk svaghed af mere end et år, men mindre end to års varighed
  • Skal have en vitalkapacitet på mere end 65 % af forudsat for alder, køn og kropstype
  • Kan overholde protokolkrav, herunder MR-test
  • Kan give skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver klinisk signifikant medicinsk tilstand (f.eks. inden for seks måneder efter baseline, havde myokardieinfarkt, angina pectoris og/eller kongestiv hjertesvigt), som efter investigatorens mening ville kompromittere patientens sikkerhed.
  • Autoimmunitet, herunder Crohns sygdom, reumatoid arthritis, psoriasis
  • Malignitet inklusive melanom med undtagelse af lokaliserede hudkræftformer (uden tegn på metastaser, signifikant invasion eller gentagelse inden for tre år efter baseline). Enhver anden malignitet vil ikke være tilladt.
  • Aktiv systemisk eller lokal infektion nær lumbalpunkturstedet
  • Anden aktiv systemisk sygdom som defineret ved laboratorieabnormiteter
  • Brug af naturlægemidler eller andre ikke-godkendte lægemidler
  • Indrulleret i et forsøg med lægemiddel inden for 30 dage efter baseline besøg
  • Kokmen Short Test of Mental Status score <32
  • Beck's Depression Inventory score >18
  • Tilstedeværelse af en trakeostomi
  • Ventilator afhængig

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Autologe mesenkymale stamceller
Biologisk: autologe mesenkymale stamceller

Der vil være fem behandlingsgrupper på op til fem patienter hver. Gruppe 1, 2 og 4 vil modtage en enkelt dosis af celler. Gruppe 3 og 5 vil modtage 2 doser celler adskilt af en måned. Intratekale injektioner i nye forsøgspersoner vil blive tidsbestemt, således at der er mindst en uge mellem forsøgspersonens injektioner. Celledosis per gruppe er som følger:

  • Gruppe 1: enkelt intratekal dosis på 1 x 107 celler
  • Gruppe 2: enkelt intratekal dosis på 5 x 107 celler
  • Gruppe 3: en intrathekal dosis på 5 x 107 celler efterfulgt en måned senere af en anden intrathekal dosis på 5 x 107 celler
  • Gruppe 4: enkelt intratekal dosis på 1 x 108 celler
  • Gruppe 5: en intrathekal dosis på 1 x 108 celler efterfulgt en måned senere af en anden intrathekal dosis på 1 x 108 celler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal patienter med dosisbegrænsende toksicitet
Tidsramme: baseline -2 år efter afslutning af den sidste infusion
baseline -2 år efter afslutning af den sidste infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal patienter med bivirkninger
Tidsramme: baseline -2 år efter afslutning af den sidste infusion
baseline -2 år efter afslutning af den sidste infusion
Ændring i serum sedimentationshastighed
Tidsramme: baseline, 2 år efter afslutning af den sidste infusion
baseline, 2 år efter afslutning af den sidste infusion
Ændring i C-reaktive proteinniveauer
Tidsramme: baseline, 2 år efter afslutning af den sidste infusion
baseline, 2 år efter afslutning af den sidste infusion
Ændring i fuldstændige blodtal
Tidsramme: baseline, 2 år efter afslutning af den sidste infusion
baseline, 2 år efter afslutning af den sidste infusion
Ændring i det samlede antal nukleerede celler i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: baseline, 2 år efter afslutning af den sidste infusion
baseline, 2 år efter afslutning af den sidste infusion
Ændring i proteinniveau i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: baseline, 2 år efter afslutning af den sidste infusion
baseline, 2 år efter afslutning af den sidste infusion
Antal patienter med tilstedeværelse af kræftceller i deres cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: baseline -2 år efter afslutning af den sidste infusion
baseline -2 år efter afslutning af den sidste infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mayo Clinic

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Anthony Windebank, MD, Mayo Clinic

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. januar 2019

Studieafslutning (Faktiske)

31. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. maj 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. maj 2012

Først opslået (Skøn)

31. maj 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. september 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. august 2019

Sidst verificeret

1. august 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 11-008415

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med autologe mesenkymale stamceller

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner