Bezpečnostní zkouška s eskalací dávky pro intratekální terapii autologními mezenchymálními kmenovými buňkami u amyotrofické laterální sklerózy
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Primárním cílem této studie je určit bezpečnost intratekálního podání autologních mezenchymálních kmenových buněk (MSC) do mozkomíšního moku (CSF) pacientů s ALS pomocí studie s eskalací dávky. Studie bude zahrnovat 25 dospělých pacientů nezávislých na ventilátoru s klinicky jednoznačnou amyotrofickou laterální sklerózou (ALS). Buňky budou izolovány z tukové tkáně, expandovány ex vivo a poté, po ~8 týdnech, bude provedeno intratekální (IT) autologní podání MSC. K dispozici bude 5 léčebných skupin po až 5 pacientech. Skupiny 1, 2 a 4 dostanou jednu dávku buněk. Skupiny 3 a 5 dostanou 2 dávky buněk s odstupem 1 měsíce. Skupiny budou dokončeny postupně, takže pacienti nebudou zařazeni do další léčebné skupiny, dokud alespoň 3 pacienti v předchozí skupině nedokončí léčbu a 1 měsíc dalšího pozorování bez významné toxicity. Všichni pacienti budou pravidelně sledováni až do smrti nebo po dobu minimálně 2 let po dokončení poslední infuze. Počáteční klinické sledování bude probíhat každý týden s plánovaným vyšetřením krve, mozkomíšního moku a magnetické rezonance (MRI). Po 1 měsíci budou mít pacienti klinické hodnocení v 3měsíčních intervalech nebo dříve, pokud to klinický stav indikuje.
Dodatek: Pět subjektů z dávkové úrovně skupiny 5 dostane další injekce MSC v prodloužení původní studie, pokud to bude tolerováno.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Všichni pacienti musí mít klinicky definovanou ALS podle kritérií Světové federace neurologie
- Věk vyšší než 18 let
- Pokud je žena, musí být po menopauze nebo po hysterektomii
- Trvalý pobyt nebo občan Spojených států
- Anamnéza chronického nástupu progresivní motorické slabosti delší než jeden rok, ale kratší než dva roky
- Musí mít vitální kapacitu větší než 65 % predikované pro věk, pohlaví a tělesný typ
- Schopnost splnit požadavky protokolu, včetně vyšetření MRI
- Může poskytnout písemný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Jakýkoli klinicky významný zdravotní stav (např. během šesti měsíců od výchozího stavu měl infarkt myokardu, anginu pectoris a/nebo městnavé srdeční selhání), který by podle názoru zkoušejícího ohrozil bezpečnost pacienta.
- Autoimunita, včetně Crohnovy choroby, revmatoidní artritidy, psoriázy
- Malignita včetně melanomu s výjimkou lokalizovaných kožních karcinomů (bez známek metastázy, významné invaze nebo opětovného výskytu do tří let od výchozího stavu). Jakákoli jiná malignita nebude povolena.
- Aktivní systémová nebo lokální infekce v blízkosti místa lumbální punkce
- Jiné aktivní systémové onemocnění definované laboratorními abnormalitami
- Užívání rostlinných léků nebo jiných neschválených léků
- Do 30 dnů od základní návštěvy byl zařazen do výzkumné studie léčiv
- Kokmenův krátký test skóre duševního stavu <32
- Skóre Beck's Depression Inventory >18
- Přítomnost tracheostomie
- Závisí na ventilátoru
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Autologní mezenchymální kmenové buňky
|
K dispozici bude pět léčebných skupin po až pěti pacientech. Skupiny 1, 2 a 4 dostanou jednu dávku buněk. Skupiny 3 a 5 dostanou 2 dávky buněk s odstupem jednoho měsíce. Intratekální injekce do nových subjektů budou načasovány tak, aby mezi injekcemi subjektů byl minimálně jeden týden. Dávka buněk na skupinu je následující:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet pacientů s toxicitou omezující dávku
Časové okno: výchozí stav -2 roky po dokončení poslední infuze
|
výchozí stav -2 roky po dokončení poslední infuze
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet pacientů s nežádoucími účinky
Časové okno: výchozí stav -2 roky po dokončení poslední infuze
|
výchozí stav -2 roky po dokončení poslední infuze
|
|
Změna rychlosti sedimentace séra
Časové okno: výchozí stav, 2 roky po dokončení poslední infuze
|
výchozí stav, 2 roky po dokončení poslední infuze
|
|
Změna hladiny C-reaktivního proteinu
Časové okno: výchozí stav, 2 roky po dokončení poslední infuze
|
výchozí stav, 2 roky po dokončení poslední infuze
|
|
Změna celkového krevního obrazu
Časové okno: výchozí stav, 2 roky po dokončení poslední infuze
|
výchozí stav, 2 roky po dokončení poslední infuze
|
|
Změna celkového počtu jaderných buněk v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: výchozí stav, 2 roky po dokončení poslední infuze
|
výchozí stav, 2 roky po dokončení poslední infuze
|
|
Změna hladiny bílkovin v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: výchozí stav, 2 roky po dokončení poslední infuze
|
výchozí stav, 2 roky po dokončení poslední infuze
|
|
Počet pacientů s přítomností rakovinných buněk v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: výchozí stav -2 roky po dokončení poslední infuze
|
výchozí stav -2 roky po dokončení poslední infuze
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Anthony Windebank, MD, Mayo Clinic
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 11-008415
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .